単純性表皮剥離症（EBS）の被験者に対するジアセレイン1％軟膏の安全性と有効性
2019年10月16日 更新者：Castle Creek Pharmaceuticals, LLC
単純性表皮水疱症の被験者におけるジアセレイン 1% 軟膏局所製剤の安全性と有効性を評価する国際的、多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間第 2 相試験
単純性表皮水疱症 (EBS) は、皮膚と粘膜の脆弱性を特徴とするまれな遺伝性皮膚疾患で、軽微な外傷の後に痛みを伴う水ぶくれとびらんを引き起こします。
この研究の目的は、EBS の被験者に 1 日 1 回 8 週間適用した場合の、ジアセレイン 1% 軟膏とビヒクル軟膏の有効性を比較することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、EBS患者の治療におけるジアセレイン1%軟膏の安全性と有効性を評価するための、国際的、多施設、無作為化、二重盲検、ビヒクル制御、並行群間研究です。 参加者は、ジアセレイン 1% 軟膏またはビヒクル軟膏のいずれかを 8 週間投与された後、8 週間の追跡期間が続く研究グループに割り当てられました。 約 80 人の被験者が 2 つの治療群のいずれかに無作為に割り付けられました。
この研究の主な目的は、EBS の被験者に 1 日 1 回 8 週間適用した場合の、治療中の EBS 病変の体表面積 (BSA) の減少に基づいて、ジアセレイン 1% 軟膏とビヒクル軟膏の有効性を比較することです。 第 2 の目的は、EBS 患者の Investigator Global Assessment (IGA) スコア、痛み、そう痒症、可動性、および安全性と忍容性の変化における、ダイアセレイン 1% 軟膏とビヒクル軟膏の効果を比較することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
54
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri Healthcare
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New York
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Stony Brook、New York、アメリカ、11790
- Stony Brook University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
- University of North Carolina - Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425-5780
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78218
- Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
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London、イギリス、SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
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England
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London、England、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Groningen、オランダ、AB20;30,001
- University Medical Center Groningen
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New South Wales
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Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
- Premier Specialists Pty Ltd; The Church
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Salzburg、オーストリア、A-5020
- EB House Austria
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Freiburg、ドイツ、79104
- University Medical Center Freiburg
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Nice、フランス、06202
- CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
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Cedex
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Paris、Cedex、フランス、75010
- Hôpital Saint louis
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Paris、Cedex、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -被験者はスクリーニング時に少なくとも4歳です
- -被験者は、EBSと一致する文書化された遺伝子変異を持っています。 含めることが許容される遺伝子変異は次のとおりです: KRT5、KRT14、PLEC1、TGM5、PKP1、DSP、FERMT1、EXPH5、DST、KLHL24。
-被験者は、治療されるEBS病変の評価領域を持っています。つまり、体表面積（BSA）の2％以上であり、EBS病変は次の身体領域の1つまたは両方にあります。
- ローカライズされた: 足底および/または手のひら領域
- 一般化: 腕、脚、胴体、手足
- -評価エリア内の被験者のEBS病変は、治験責任医師のグローバル評価（IGA）スコアが3以上です
- -被験者/介護者は、研究期間中にEBS病変の状態に影響を与える可能性のある研究薬以外の局所療法を使用しないことに同意します
- -被験者は、陰性の尿妊娠スクリーニングによって確認された非妊娠であり、授乳中ではなく、研究期間中に妊娠を計画していません
- 被験者が出産の可能性のある女性である場合、承認された効果的な避妊法を使用することに同意します
- -被験者は一般的な健康状態が良好であり、EBS病変の評価を損なう可能性のある既知の病状または身体的状態がない、または研究参加による容認できないリスクに被験者をさらす
主な除外基準:
- -被験者は感染した治療対象のEBS病変を持っています
- -被験者は、スクリーニング前の6か月以内にジアセレインを含む製品を使用しました
- -被験者は、スクリーニング前の60日以内に全身免疫療法または細胞毒性化学療法を使用しました
- -被験者は全身ステロイド療法を使用したか、ベースライン前の30日以内に治療されるEBS病変に局所ステロイド療法を使用しました
- -被験者は全身感染の証拠があるか、スクリーニング前の7日以内に全身抗生物質を使用しました
- -被験者は現在、EBS病変の治療のために全身鎮痛薬および/または抗ヒスタミン療法を使用しています スクリーニング前の少なくとも4週間の安定したレジメン（つまり、同じ投薬レジメン）でない限り
- -被験者は、全身利尿薬または強心配糖体、または被験者を過度のリスクにさらす可能性のある全身製品を使用しました
- -被験者は、スクリーニング前の30日以内に治療されるEBS病変にアラントインを含む局所製品を使用しました
- -被験者は現在の悪性腫瘍、またはスクリーニング前の2年以内の悪性腫瘍の治療歴を持っています
- -被験者は現在、真性糖尿病（HbA1c≧6.5％）または制御された糖尿病（HbA1c <6.5％）を患っています
- -被験者は心臓病、肝臓病（ALTおよびまたはAST> 2x ULN、総ビリルビン> 1.5x ULNスクリーニング）、または腎疾患（eGFR）の病歴を有する
- -被験者は、研究参加によって被験者を過度の危険にさらす可能性のある非EBS皮膚疾患または状態（例：日焼け）を持っているか、研究薬の申請または研究評価を妨げます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ダイアセレイン1%軟膏
diacerein 1% 軟膏を 8 週間使用します
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ダイアセレイン 1% 軟膏の局所投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：車両軟膏
車両軟膏は8週間使用されます
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局所投与された車両軟膏
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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評価領域内の EBS 病変の体表面積 (BSA) の 60% 以上の減少を達成した被験者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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ベースラインから 8 週目までに、評価領域内の EBS 病変の体表面積 (BSA) の 60% 以上の減少を達成した被験者の割合の分析
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8週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師の総合評価（IGA）で成功した被験者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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治験責任医師の包括的評価 (IGA) は、疾患の重症度の全体的な臨床評価に使用される 5 段階の尺度であり、EBS に関与する皮膚を 0 ～ 4 の範囲のスコアで分類します。 IGA での成功は、ベースラインから訪問 6 (8 週目) までの 2 ポイント以上の減少として定義されました。 IGAスコアリング: 0 = クリア。 1 = ほぼクリア。 2 = 軽度; 3 = 中程度。 4 = 重度 最小スコア = 0 最大スコア = 4;スコアが高い = 悪い結果 |
8週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Mary Spellman, MD、Castle Creek Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月1日
一次修了 (実際)
2018年10月15日
研究の完了 (実際)
2018年10月31日
試験登録日
最初に提出
2017年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年5月12日
最初の投稿 (実際)
2017年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年10月16日
最終確認日
2019年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ダイアセレイン1%軟膏の臨床試験
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UNION therapeutics完了
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Janssen Research & Development, LLC完了