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Sicurezza ed efficacia dell'unguento alla diacereina all'1% per soggetti con epidermolisi bollosa semplice (EBS)

16 ottobre 2019 aggiornato da: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Uno studio di fase 2 internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli che valuta la sicurezza e l'efficacia della formulazione topica di diacereina 1% unguento in soggetti con epidermolisi bollosa semplice

L'epidermolisi bollosa simplex (EBS) è una rara malattia genetica della pelle caratterizzata dalla fragilità della pelle e delle mucose con conseguente vesciche dolorose ed erosioni dopo traumi minori. Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia della diacereina 1% pomata rispetto alla pomata veicolante quando applicata una volta al giorno per 8 settimane in soggetti con EBS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con veicolo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia della diacereina 1% unguento per il trattamento di soggetti con EBS. I partecipanti sono stati assegnati a gruppi di studio che hanno ricevuto diacereina 1% pomata o pomata veicolo per 8 settimane, seguite da un periodo di follow-up di 8 settimane. Circa 80 soggetti dovevano essere randomizzati in uno dei 2 gruppi di trattamento.

L'obiettivo principale di questo studio è confrontare l'efficacia della diacereina 1% pomata rispetto alla pomata veicolante sulla base della riduzione della superficie corporea (BSA) delle lesioni EBS trattate quando applicata una volta al giorno per 8 settimane in soggetti con EBS. Gli obiettivi secondari sono confrontare gli effetti della diacereina 1% pomata rispetto alla pomata veicolante in soggetti con EBS nei cambiamenti nei punteggi dell'Investigator Global Assessment (IGA), dolore, prurito, mobilità, sicurezza e tollerabilità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Austria
      • Salzburg, Austria, A-5020
        • EB House Austria
  • Francia
      • Nice, Francia, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francia, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
  • Germania
      • Freiburg, Germania, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto ha almeno 4 anni di età allo Screening
  • Il soggetto ha una mutazione genetica documentata compatibile con EBS. Le mutazioni geniche accettabili per l'inclusione sono le seguenti: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Il soggetto ha un'area di valutazione delle lesioni EBS da trattare, ovvero ≥2% della superficie corporea (BSA) e le lesioni EBS si trovano in una o entrambe le seguenti aree corporee:

    • Localizzate: aree plantari e/o palmari
    • Generalizzato: braccia, gambe, busto, mani e piedi
  • Le lesioni EBS del soggetto nell'area di valutazione hanno un punteggio IGA (Investigator's Global Assessment) di ≥3
  • Il soggetto/caregiver accetta di non utilizzare alcuna terapia topica diversa dal farmaco in studio che potrebbe influenzare lo stato delle lesioni EBS durante la durata dello studio
  • Il soggetto non è in stato di gravidanza come confermato da uno screening di gravidanza sulle urine negativo, non in allattamento e non sta pianificando una gravidanza durante il periodo di studio
  • Se il soggetto è una donna in età fertile, accetta di utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace approvato
  • Il soggetto è in buona salute generale e privo di qualsiasi stato patologico noto o condizione fisica che potrebbe compromettere la valutazione delle lesioni EBS o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Il soggetto ha lesioni EBS da trattare che sono infette
  • - Il soggetto ha utilizzato qualsiasi prodotto contenente diacereina nei 6 mesi precedenti lo screening
  • - Il soggetto ha utilizzato l'immunoterapia sistemica o la chemioterapia citotossica nei 60 giorni precedenti lo screening
  • Il soggetto ha utilizzato una terapia steroidea sistemica o ha utilizzato una terapia steroidea topica sulle lesioni EBS da trattare entro 30 giorni prima del basale
  • - Il soggetto ha prove di un'infezione sistemica o ha utilizzato antibiotici sistemici nei 7 giorni precedenti lo screening
  • Il soggetto sta attualmente utilizzando analgesici sistemici e/o terapia antistaminica, per il trattamento delle lesioni EBS, a meno che non si trovi in ​​un regime stabile (ovvero, lo stesso regime di dosaggio) per almeno 4 settimane prima dello screening
  • Il soggetto ha utilizzato diuretici sistemici o glicosidi cardiaci o qualsiasi prodotto sistemico che potrebbe esporre il soggetto a un rischio eccessivo
  • Il soggetto ha utilizzato qualsiasi prodotto topico contenente allantoina sulle lesioni EBS da trattare entro 30 giorni prima dello screening
  • - Il soggetto ha un tumore maligno in corso o una storia di trattamento per un tumore maligno entro 2 anni prima dello screening
  • Il soggetto ha attualmente diabete mellito (HbA1c ≥6,5%) o diabete controllato (HbA1c <6,5%)
  • Il soggetto ha una storia di malattia cardiaca, epatica (ALT e/o AST >2x ULN, Bilirubina totale >1,5x ULN allo screening) o renale (eGFR
  • Il soggetto ha una malattia o una condizione della pelle non EBS (ad es. scottature solari) che potrebbe esporre il soggetto a un rischio eccessivo a causa della partecipazione allo studio o interferire con l'applicazione del farmaco in studio o le valutazioni dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: diacereina 1% unguento
diacereina 1% unguento verrà utilizzato per 8 settimane
Droga: diacereina 1% unguento
diacereina 1% unguento somministrato per via topica
Altri nomi:
  • PCC-020
Comparatore placebo: unguento per veicoli
l'unguento per veicoli verrà utilizzato per 8 settimane
Droga: Un unguento placebo
pomata veicolare somministrata per via topica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 60% della superficie corporea (BSA) delle lesioni EBS all'interno dell'area di valutazione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
Analisi della percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione ≥60% della superficie corporea (BSA) delle lesioni EBS all'interno dell'area di valutazione dal basale alla settimana 8
Dal basale alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti che hanno ottenuto risultati positivi nella valutazione globale dello sperimentatore (IGA)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

La valutazione globale dello sperimentatore (IGA) è una scala a cinque punti che viene utilizzata per la valutazione clinica complessiva della gravità della malattia e classifica la pelle coinvolta da EBS con un punteggio compreso tra 0 e 4. Il successo dell'IGA è stato definito come riduzione ≥2 punti dal basale alla visita 6 (settimana 8).

Punteggio IGA:

0 = Cancella; 1 = Quasi sereno; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave

Punteggio minimo = 0 Punteggio massimo = 4; punteggio più alto = esito peggiore
Dal basale alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCP-020-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidermolisi bollosa semplice

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