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双醋瑞因 1% 软膏对单纯性大疱性表皮松解症 (EBS) 患者的安全性和有效性

2019年10月16日 更新者：Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

一项国际、多中心、随机、双盲、平行组 2 期研究，评估双醋瑞因 1% 软膏外用制剂在单纯性大疱性表皮松解症患者中的安全性和有效性

单纯性大疱性表皮松解症 (EBS) 是一种罕见的遗传性皮肤病，其特征是皮肤和粘膜脆弱，在轻微外伤后会导致疼痛性水疱和糜烂。 本研究的目的是比较双醋瑞因 1% 软膏与载体软膏在 EBS 受试者中每天一次使用 8 周时的疗效。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

该研究是一项国际性、多中心、随机、双盲、载体对照、平行组研究，旨在评估双醋瑞因 1% 软膏治疗 EBS 受试者的安全性和有效性。 参与者被分配到接受双醋瑞因 1% 软膏或载体软膏 8 周的研究组，然后是 8 周的随访期。 大约 80 名受试者被随机分配到 2 个治疗组之一。

本研究的主要目的是比较双醋瑞因 1% 软膏与赋形剂软膏的疗效，这取决于在 EBS 受试者中每天一次施用 8 周后所治疗 EBS 病变的体表面积 (BSA) 减少情况。 次要目标是比较双醋瑞因 1% 软膏与赋形剂软膏对 EBS 受试者在研究者整体评估 (IGA) 评分、疼痛、瘙痒、活动能力以及安全性和耐受性变化方面的影响。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

54

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 奥地利
      • Salzburg、奥地利、A-5020
        • EB House Austria
  • 德国
      • Freiburg、德国、79104
        • University Medical Center Freiburg
  • 法国
      • Nice、法国、06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris、Cedex、法国、75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris、Cedex、法国、75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook、New York、美国、11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • 英国
      • London、英国、SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London、England、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 受试者在筛选时至少年满 4 岁
  • 受试者有记录在案的与 EBS 一致的基因突变。 可接受纳入的基因突变如下：KRT5、KRT14、PLEC1、TGM5、PKP1、DSP、FERMT1、EXPH5、DST、KLHL24。

  • 受试者有待治疗的 EBS 病变的评估区域，即 ≥ 2% 的体表面积 (BSA)，并且 EBS 病变位于以下一个或两个身体区域：

    • 局部化：足底和/或手掌区域
    • 广义：手臂、腿、躯干、手和脚
  • 受试者在评估区域的 EBS 病变的研究者总体评估 (IGA) 评分≥3
  • 受试者/护理人员同意在研究期间不使用可能影响 EBS 病变状态的研究药物以外的任何局部治疗
  • 受试者未怀孕，如尿妊娠筛查阴性、非哺乳期和研究期间不打算怀孕
  • 如果受试者是有生育能力的女性，同意使用经批准的有效避孕方法
  • 受试者总体健康状况良好，没有任何可能影响 EBS 病变评估或使受试者因参与研究而面临不可接受风险的已知疾病状态或身体状况

关键排除标准：

  • 受试者有待治疗的已感染 EBS 病灶
  • 受试者在筛选前 6 个月内使用过任何含有双醋瑞因的产品
  • 受试者在筛选前 60 天内使用过全身免疫疗法或细胞毒性化学疗法
  • 受试者在基线前 30 天内对待治疗的 EBS 病变使用了全身类固醇治疗或局部类固醇治疗
  • 受试者有全身感染的证据或在筛选前 7 天内使用过全身性抗生素
  • 受试者目前正在使用全身镇痛药和/或抗组胺疗法来治疗 EBS 病变，除非在筛选前至少 4 周采用稳定的方案（即相同的给药方案）
  • 受试者使用过任何全身性利尿剂或强心苷或任何可能使受试者处于过度风险中的全身性产品
  • 受试者在筛选前 30 天内使用任何含有尿囊素的外用产品治疗 EBS 病变
  • 受试者目前患有恶性肿瘤，或筛选前 2 年内有恶性肿瘤治疗史
  • 受试者目前患有糖尿病（HbA1c ≥6.5%）或糖尿病得到控制（HbA1c < 6.5%）
  • 受试者有心脏、肝脏（ALT 和/或 AST >2x ULN，筛选时总胆红素 >1.5x ULN）或肾脏疾病（eGFR
  • 受试者患有非 EBS 皮肤病或病症（例如晒伤），可能会使受试者因参与研究而面临过度风险或干扰研究药物应用或研究评估

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：双醋瑞因 1% 软膏
双醋瑞因 1% 软膏将使用 8 周
药品：双醋瑞因 1% 软膏
双醋瑞因 1% 软膏局部给药
其他名称：
  • CCP-020
安慰剂比较：车辆软膏
车辆软膏将使用8周
药品：安慰剂软膏
车辆软膏局部给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估区域内 EBS 病变体表面积 (BSA) 减少 ≥ 60% 的受试者比例
大体时间：第 8 周的基线
从基线到第 8 周，评估区域内 EBS 病变体表面积 (BSA) 减少 ≥ 60% 的受试者比例分析
第 8 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在研究者的整体评估 (IGA) 中取得成功的受试者比例
大体时间：第 8 周的基线

研究者的整体评估 (IGA) 是一种五分制量表，用于对疾病严重程度进行整体临床评估，并对受 EBS 影响的皮肤进行分类，评分范围为 0-4。 IGA 的成功定义为从基线到访问 6（第 8 周）减少 ≥ 2 分。

IGA评分：

0 = 清除； 1 = 接近晴朗； 2 = 轻微； 3 = 中度； 4 = 严重

最低分 = 0 最高分 = 4；更高的分数 = 更差的结果
第 8 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

调查人员

  • 研究主任：Mary Spellman, MD、Castle Creek Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月1日

初级完成 (实际的)

2018年10月15日

研究完成 (实际的)

2018年10月31日

研究注册日期

首次提交

2017年5月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月12日

首次发布 (实际的)

2017年5月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年11月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年10月16日

最后验证

2019年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CCP-020-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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