이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

EBS(Epidermolysis Bullosa Simplex) 피험자에 대한 Diacerein 1% 연고의 안전성 및 효능

2019년 10월 16일 업데이트: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

수포성 표피박리증 대상자에서 디아세레인 1% 연고 국소 제제의 안전성과 효능을 평가하는 국제, 다기관, 무작위, 이중맹검, 병렬 그룹 2상 연구

EBS(Epidermolysis bullosa simplex)는 피부와 점막의 취약성을 특징으로 하는 드문 유전성 피부 질환으로 경미한 외상 후 고통스러운 물집과 짓무름을 유발합니다. 이 연구의 목적은 EBS 환자에서 8주 동안 1일 1회 적용했을 때 디아세레인 1% 연고와 비히클 연고의 효능을 비교하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 EBS 환자의 치료를 위한 디아세레인 1% 연고의 안전성과 효능을 평가하기 위한 국제적, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 비히클 대조, 병렬 그룹 연구입니다. 참가자들은 8주 동안 디아세레인 1% 연고 또는 비히클 연고를 받은 연구 그룹에 배정되었고, 그 후 8주간의 추적 관찰 기간이 있었습니다. 약 80명의 피험자가 2개의 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정되었습니다.

이 연구의 1차 목적은 EBS 대상체에서 8주 동안 매일 1회 적용했을 때 치료되는 EBS 병변의 체표면적(BSA) 감소를 기준으로 디아세레인 1% 연고와 비히클 연고의 효능을 비교하는 것입니다. 2차 목표는 IGA(Investigator Global Assessment) 점수, 통증, 소양증, 운동성, 및 안전성 및 내약성의 변화에서 EBS를 갖는 대상체에서 비히클 연고에 대한 디아세레인 1% 연고의 효과를 비교하는 것이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

54

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • 독일
      • Freiburg, 독일, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, 미국, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • 오스트리아
      • Salzburg, 오스트리아, A-5020
        • EB House Austria
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 프랑스
      • Nice, 프랑스, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, 프랑스, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • 호주
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, 호주, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 피험자는 스크리닝 시 4세 이상입니다.
  • 대상은 EBS와 일치하는 문서화된 유전적 돌연변이를 가지고 있습니다. 포함할 수 있는 유전자 돌연변이는 다음과 같습니다: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • 피험자는 치료할 EBS 병변의 평가 영역, 즉 체표면적(BSA)이 2% 이상이고 EBS 병변은 다음 신체 영역 중 하나 또는 둘 모두에 있습니다.

    • 국소화: 발바닥 및/또는 손바닥 부분
    • 일반화: 팔, 다리, 몸통, 손, 발
  • 평가 영역에서 피험자의 EBS 병변은 ≥3의 IGA(Investigator's Global Assessment) 점수를 가집니다.
  • 피험자/간병인은 연구 기간 동안 EBS 병변의 상태에 영향을 미칠 수 있는 연구 약물 이외의 국소 요법을 사용하지 않는 데 동의합니다.
  • 피험자는 음성 소변 임신 선별 검사로 확인된 바와 같이 임신하지 않았으며, 수유하지 않았으며 연구 기간 동안 임신을 계획하지 않았습니다.
  • 피험자가 가임 여성인 경우 승인된 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의합니다.
  • 피험자는 일반적으로 건강이 양호하고 EBS 병변의 평가를 손상시킬 수 있거나 연구 참여로 인해 피험자를 허용할 수 없는 위험에 노출시킬 수 있는 알려진 질병 상태 또는 신체 조건이 없습니다.

주요 제외 기준:

  • 피험자는 감염된 치료할 EBS 병변을 가지고 있습니다.
  • 대상자는 스크리닝 전 6개월 이내에 디아세레인 함유 제품을 사용함
  • 스크리닝 전 60일 이내에 대상체가 전신 면역요법 또는 세포독성 화학요법을 사용한 적이 있음
  • 피험자는 베이스라인 이전 30일 이내에 치료할 EBS 병변에 대해 전신 스테로이드 요법을 사용했거나 국소 스테로이드 요법을 사용했습니다.
  • 피험자는 전신 감염의 증거가 있거나 스크리닝 전 7일 이내에 전신 항생제를 사용했습니다.
  • 스크리닝 전 적어도 4주 동안 안정한 요법(즉, 동일한 투약 요법)이 아닌 한, 피험자는 현재 EBS 병변의 치료를 위해 전신 진통제 및/또는 항히스타민 요법을 사용하고 있습니다.
  • 피험자는 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 전신 이뇨제, 심장 배당체 또는 전신 제품을 사용했습니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 치료할 EBS 병변에 알란토인을 함유하는 국소 제품을 사용했습니다.
  • 피험자는 현재 악성 종양이 있거나 스크리닝 전 2년 이내에 악성 종양에 대한 치료 이력이 있습니다.
  • 피험자는 현재 당뇨병(HbA1c ≥6.5%) 또는 조절 중인 당뇨병(HbA1c < 6.5%)이 있습니다.
  • 피험자는 심장, 간(ALT 및/또는 AST >2x ULN, 총 빌리루빈 >1.5x ULN) 또는 신장 질환(eGFR)의 병력이 있습니다.
  • 피험자는 연구 참여로 피험자를 과도한 위험에 처하게 하거나 연구 약물 적용 또는 연구 평가를 방해할 수 있는 비-EBS 피부 질환 또는 상태(예: 일광화상)를 가집니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 디아세레인 1% 연고
디아세레인 1% 연고를 8주간 사용하게 됩니다.
의약품: 디아세레인 1% 연고
국소 투여되는 디아세레인 1% 연고
다른 이름들:
  • CCP-020
위약 비교기: 차량 연고
차량 연고는 8주 동안 사용됩니다.
의약품: 위약 연고
국소적으로 투여되는 비히클 연고

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평가 영역 내 EBS 병변의 체표면적(BSA)이 60% 이상 감소한 피험자의 비율
기간: 8주차 기준선
기준선에서 8주차까지 평가 영역 내에서 EBS 병변의 체표면적(BSA)이 60% 이상 감소한 피험자의 비율 분석
8주차 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IGA(Investigator's Global Assessment)에서 성공한 피험자의 비율
기간: 8주차 기준선

IGA(Investor's Global Assessment)는 질병의 중증도에 대한 전반적인 임상 평가에 사용되는 5점 척도로 EBS 관련 피부를 0-4점 범위의 점수로 분류합니다. IGA의 성공은 기준선에서 방문 6(8주)까지 ≥2점 감소로 정의되었습니다.

IGA 점수:

0 = 지우기; 1 = 근접 클리어; 2 = 약함; 3 = 보통; 4 = 심각

최소 점수 = 0 최대 점수 = 4; 더 높은 점수 = 더 나쁜 결과
8주차 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

수사관

  • 연구 책임자: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 10월 15일

연구 완료 (실제)

2018년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 12일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 10월 16일

마지막으로 확인됨

2019년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCP-020-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

표피박리 수포자 심플렉스에 대한 임상 시험

디아세레인 1% 연고에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Türkiye

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다