Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности у пациентов с пигментным ретинитом из-за мутаций в гене PDE6B

11 декабря 2025 г. обновлено: eyeDNA Therapeutics

Безопасность и эффективность одностороннего субретинального введения HORA-PDE6B у пациентов с пигментным ретинитом, содержащим мутации в гене PDE6B, приводящие к дефекту экспрессии PDE6ß

Исследование представляет собой моноцентровое, открытое исследование фазы I/II, оценивающее безопасность и эффективность генной терапии путем субретинального введения AAV2/5-hPDE6B. Будет набрано не менее двенадцати пациентов в возрасте 18 лет и старше из четырех последовательных групп пациентов.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пигментный ретинит (РП) — это заболевание, при котором часть глаза (сетчатка) со временем дегенерирует. Сначала пациенты страдают куриной слепотой, а в более позднем возрасте у них наблюдается потеря центрального зрения, что приводит к слепоте. RP является очень вариабельным заболеванием, при котором у некоторых пациентов в детстве развивается симптоматическая потеря зрения, тогда как у других симптомы остаются бессимптомными до середины взрослой жизни. Доступных методов лечения нет.

Это исследование сосредоточено на форме RP, вызванной мутациями (модификациями) генетической информации, необходимой для создания белка, называемого стержневой цГМФ-фосфодиэстеразы 6 β-субъединицей (или PDE6β). Клинический диагноз ставится с помощью функциональных тестов глаза и подтверждается с помощью специального метода, называемого молекулярным тестированием, чтобы убедиться, что ген PDE6B неверен.

В этом исследовании используется вектор для генной терапии, вдохновленный аденоассоциированным вирусом (AAV), который называется AAV2/5-hPDE6B. Этот вектор предназначен для снабжения клеток-мишеней терапевтическим геном PDE6B, который не функционирует должным образом в клетке. Части AAV геннотерапевтического вектора работают как средство доставки нормального человеческого гена PDE6B в клетки сетчатки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Nantes, Франция, 44093
        • Clinique Ophtalmologique, CHU de Nantes

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Клинико-молекулярная диагностика пигментного ретинита, вызванного дефектом гена PDE6B без других синдромальных проявлений
  • Возраст 18 лет и старше
  • Возможность дать информированное согласие

Ключевые критерии исключения:

  • Предыдущая операция на глазах или термальный лазер в течение 6 месяцев до операции
  • Помутнение хрусталика или затемнение сред глаза при рекрутировании, такая надежная оценка или классификация заднего сегмента не могут быть выполнены
  • Известные серьезные аллергии на краситель флуоресцеин, используемый в ангиографии, на мидриатические, стероидные и нестероидные глазные капли
  • Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым агентом
  • Зачислены или зачислены в другое клиническое испытание генной терапии
  • Активная экстраокулярная инфекция, требующая длительного или хронического применения противомикробных препаратов.
  • Хронические заболевания, рак
  • Аномальные лабораторные значения
  • На иммуносупрессивной терапии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1 - Низкая доза
Биологический: AAV2/5-hPDE6B Односторонний (один глаз), субретинальный, введение самой низкой дозы. Повышение дозы будет выполнено после оценки DSMC.
Биологический: AAV2/5-hPDE6B
Субретинальное введение в один глаз
Экспериментальный: Когорта 2а — средняя доза
Биологический: AAV2/5-hPDE6B Односторонний (один глаз), субретинальный, введение средней дозы. Подтверждающая доза будет определена после оценки DSMC.
Биологический: AAV2/5-hPDE6B
Субретинальное введение в один глаз
Экспериментальный: Когорта 2b — высокая доза
Биологический: AAV2/5-hPDE6B Односторонний (один глаз), субретинальный, введение максимальной дозы. Подтверждающая доза будет определена после оценки DSMC.
Биологический: AAV2/5-hPDE6B
Субретинальное введение в один глаз
Экспериментальный: Когорта 3 - Высокая доза (подтверждающая когорта)
Биологический: AAV2/5-hPDE6B Односторонний (один глаз), субретинальный, введение подтверждающей дозы.
Биологический: AAV2/5-hPDE6B
Субретинальное введение в один глаз
Экспериментальный: Когорта 4 – Высокая доза – население 13 лет и старше
Биологический: AAV2/5-hPDE6B Односторонний (один глаз), субретинально, введение подтверждающей дозы.
Биологический: AAV2/5-hPDE6B
Субретинальное введение в один глаз

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота глазных и внеглазных нежелательных явлений
Временное ограничение: 1 год + 4 года наблюдения
1 год + 4 года наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение зрительной функции
Временное ограничение: 1 год + 4 года наблюдения
Улучшение зрительной функции по оценке подвижного теста
1 год + 4 года наблюдения
Улучшение полей зрения
Временное ограничение: 1 год + 4 года наблюдения
Улучшение полей зрения по оценке измерений полей зрения
1 год + 4 года наблюдения
Улучшение зрительной функции
Временное ограничение: 1 год + 4 года наблюдения
Улучшение зрительных функций, оцениваемое по скорости чтения
1 год + 4 года наблюдения
Улучшение качества жизни
Временное ограничение: 1 год + 4 года наблюдения
Качество жизни будет измеряться с помощью опросника качества жизни, опросника зрительных функций Национального института глаз (NEI VFQ-25).
1 год + 4 года наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

eyeDNA Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

18 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HORA-PDE6B-001
  • 2016-001429-16 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пигментный ретинит

  • University of Göttingen
    Рекрутинг
    Реестр insightrp2
    Х-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) | RP2-ассоциированный ретинит Pigmentosa | Ретинит пигмент 2
    Германия

Клинические исследования AAV2/5-hPDE6B

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Brazil

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться