Исследование безопасности и переносимости ИЛБ у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (ALS)

Критерии включения:

1. Пациенты ≥18 лет, давшие письменное информированное согласие на участие в исследовании

2. Перед включением в исследование у пациентов будет установлен определенный диагноз БАС в соответствии с критериями Эль-Эскориала. Все пациенты продемонстрируют либо:

   наличие признаков верхнего мотонейрона (ВМН) (повышенный тонус, оживление рефлексов), а также нижнего мотонейрона (НМН) (слабость, истощение и фасцикуляция) в бульбарном отделе и по крайней мере в двух других отделах позвоночника (шейном, грудном или пояснично-крестцовый)

   или же

   наличие признаков ВМН и НМН во всех трех отделах позвоночника (шейном, грудном или пояснично-крестцовом)

3. Электрофизиологические тесты (электромиография (ЭМГ) / исследование нервной проводимости (NCS)), подтверждающие диагноз болезни двигательных нейронов (БДН) и исключающие мимические расстройства.
4. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥50% прогнозируемого значения для пола, роста и возраста на момент скрининга и среднее давление на вдохе при вдохе через нос (SNIP) ≥50% прогнозируемого значения для возраста
5. Адекватная гематологическая функция (Hb≥10 г/дл, абсолютное количество нейтрофилов ≥1,5x109/л и количество тромбоцитов ≥60x109/л
6. Международное нормализованное отношение (МНО) ≤ 1,5, активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) 30–40 секунд, протромбиновое время (ПВ) 11–13,5 секунд
7. Пациент желает и может соблюдать график посещений, план лечения и другие процедуры исследования.
8. Пациенты, принимающие рилузол, должны прекратить лечение за ≥28 дней до включения в исследование (и после согласия на участие в исследовании).
9. Женщины с потенциалом деторождения (WOCBP), которые соглашаются использовать высокоэффективные средства контрацепции (как определено в руководстве Руководителей медицинских агентств_Группы содействия клиническим испытаниям (HMA_CTFG) (см. Приложение 8) и в сочетании с барьерным методом контрацепции (презерватив, диафрагма). или шапка) на все время исследования

Критерий исключения:

1. Пациенты, классифицированные как вероятные или возможные БАС в соответствии с критериями Эль-Эскориала.
2. Субъекты, у которых не были исключены другие причины нервно-мышечной слабости
3. Вспомогательная вентиляция легких любого типа в течение 3 месяцев до визита для скрининга или во время скрининга 4 Пациенты, нуждающиеся в кормлении через рентгенологически установленную гастростому (RIG) или чрескожную эндоскопическую гастроскопию (PEG)

5. Участие в любом другом интервенционном исследовании с использованием другого ИЛП или биологического продукта в течение 3 месяцев после скрининга. 6. Любое использование антиоксидантов, эдаравона, тирасемтива или CK-2127107 в течение 1 месяца до скринингового визита. 7. Любое использование ботулотоксина в течение 3 месяцев до скринингового визита. 8. Любая форма терапии стволовыми клетками или генная терапия для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) 9. Нейровизуализация головного мозга и шейного отдела позвоночника с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), указывающая на компрессионную миелопатию в качестве альтернативного диагноза 10. Лабораторные исследования, включая антитела к ацетилхолиновому рецептору (AChR) и антитела к мышечной специфической киназы (MuSK) для исключения бульбарного начала Myasthenia gravis из бульбарного начала Болезнь двигательных нейронов в качестве альтернативного диагноза и антинуклеарные антитела (ANA), антинейтрофильные цитоплазматические антитела (ANCA), экстрагируемые Антитела к ядерному антигену (ENA), креатинкиназа (CK), электрофорез и иммуноглобулин указывают на альтернативный диагноз мышечного заболевания, такого как миозит 11. Нарушение функции печени, определяемое как аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинтрансаминаза (АЛТ) более чем в 3 раза превышает верхний предел нормы 12. Любая травма головы, внутричерепная или спинальная хирургия в течение 3 месяцев после включения в исследование 13. Пациенты, у которых были повторные падения, будут исключены, чтобы снизить риск внутримозгового кровоизлияния с помощью этого IMP 14. Текущее использование антикоагулянта, например варфарина, аспирина, клопидогреля, любых новых антикоагулянтов (НОАК) или низкомолекулярного подкожного гепарина 15. Неконтролируемая тяжелая гипертензия, определяемая как систолическое артериальное давление (САД) ≥ 220 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление (ДАД) ≥120 мм рт.ст. 16. Текущая или предшествующая история гепарин-индуцированной тромбоцитопении 17. Активная язвенная болезнь 18. Известная гиперчувствительность к сере 19. Тяжелая печеночная недостаточность 20. Пациенты с признаками серьезного психического заболевания, значительными когнитивными нарушениями или клинически выраженной деменцией, которые могут помешать пациентам выполнять процедуры исследования 21. Легочные заболевания (например, астма или хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ)), требующие регулярного лечения 22. Пациент, по оценке исследователя, проявлял активное суицидальное поведение в течение 3 месяцев до визита для скрининга 23. Субъекты с диагнозом другого нейродегенеративного заболевания (например, болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера и лобно-височная деменция)