ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자에서 ILB의 안전성 및 내약성 연구 (ALS)
운동 신경 질환(MND)/근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 ILB에 대한 II상 파일럿 단일 팔 안전성 및 내약성 연구
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 운동 뉴런 질환으로 알려진 더 넓은 장애 그룹에 속하며 주로 신체의 신경 세포(뉴런)와 관련됩니다. 수의근은 씹기, 걷기, 말하기와 같은 움직임을 생성합니다. ALS는 이러한 운동 뉴런의 점진적인 악화(변성) 및 사멸로 인해 발생합니다. 이 질병은 진행성이므로 시간이 지남에 따라 증상이 악화되고 대부분의 ALS 환자는 증상이 처음 나타난 후 보통 3~5년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 현재 ALS에 대한 치료법은 없으며 질병의 진행을 멈추거나 역전시키는 효과적인 치료법도 없습니다(National Institute of Neurological Disorders and Stroke, Fact Sheet).
이 연구의 목적은 ILB라고 불리는 저분자량 덱스트란 설페이트의 안전성과 수용성을 탐구하는 것입니다.
조사관은 영국의 단일 센터에서 참여하도록 15명의 환자를 초대할 것입니다. 참가자는 부작용에 대해 면밀히 모니터링됩니다. ALS 증상의 변화와 연구 중 및 연구 이후의 삶의 질에 대해.
환자 참여를 위한 시험 기간은 최대 56주(12개월)이며, ILB 주사는 최대 48주 동안 주 1회 투여된다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상이고 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공한 환자
시험 등록 전에 환자는 El Escorial Criteria에 따라 ALS로 확정 진단을 받게 됩니다. 모든 환자는 다음 중 하나를 보여줍니다.
UMN(Upper Motor Neuron)(음조 증가, 활발한 반사) 및 Lower Motor Neuron(LMN) 징후(쇠약, 소모 및 근섬유속화) 징후가 구근 부위와 적어도 두 개의 다른 척추 부위(경추, 흉추 또는 요천골)
또는
3개의 척추 영역(경추, 흉추 또는 요천추) 모두에서 UMN 및 LMN 징후의 존재
- 운동신경세포질환(MND)의 진단을 뒷받침하고 모방장애를 배제하기 위한 전기생리학적 검사(근전도검사(EMG) / 신경전도검사(NCS))
- 강제 폐활량(FVC) 스크리닝 시 성별, 키 및 연령에 대한 예측 값의 ≥50% 및 평균 SNIP(Sniff Nasal Inspiratory Pressure) 연령에 대한 예측 값의 ≥50%
- 적절한 혈액학적 기능(Hb≥10g/dl 절대 호중구 수 ≥1.5x109/L 및 혈소판 수 ≥60 x109/L
- 국제 표준화 비율(INR) ≤ 1.5, 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 30~40초, 프로트롬빈 시간(PT) 11~13.5초
- 예정된 방문, 치료 계획 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 환자.
- Riluzole을 복용하는 환자는 연구 시작 전 ≥28일 동안 치료를 중단해야 합니다(및 연구 참여 동의 후).
- 매우 효과적인 피임 수단(Heads of Medicines Agencies_Clinical Trials Facilitation Group(HMA_CTFG) 가이드라인에 정의됨)(부록 8 참조)과 장벽 피임 방법(콘돔, 격막 또는 모자) 연구 전체에 대해
제외 기준:
- El Escorial Criteria에 따라 가능한 ALS 또는 가능한 ALS로 분류된 환자.
- 신경근 약화의 다른 원인이 배제되지 않은 피험자
- 선별검사 방문 전 3개월 이내 또는 선별검사 시 모든 유형의 보조 호흡
5. 스크리닝 3개월 이내에 다른 IMP 또는 생물학적 제품의 사용과 관련된 기타 중재적 연구에 참여 6. 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 항산화제, 에다라본, 티라셈티브 또는 CK-2127107을 사용한 경우 7. 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 보툴리눔 독소를 사용한 경우. 8. 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 모든 형태의 줄기 세포 또는 유전자 요법 9. 자기 공명 영상(MRI)을 이용한 뇌 및 경추의 신경 영상은 대체 진단으로 압박성 척수병증을 나타냅니다. 10. 대체 진단 및 항핵 항체(ANA), 항호중구 세포질 항체(ANCA), Myositis 11과 같은 근육 질환에 대한 대체 진단을 나타내는 핵 항원(ENA) 항체, 크레아틴 키나제(CK), 전기영동 및 면역글로불린. Aspartate Transaminase(AST) 및/또는 ALT(Alanine Transaminase) >정상 상한치의 3배로 정의되는 비정상적인 간 기능 12. 임상시험 시작 3개월 이내의 모든 두부 외상, 두개내 또는 척추 수술 13. 낙상이 반복되는 환자는 이 IMP 14로 뇌내 출혈의 위험을 줄이기 위해 제외됩니다. 와파린, 아스피린, 클로피도그렐, 모든 신규 항응고제(NOAC) 또는 저분자량 피하 헤파린과 같은 항응고제의 현재 사용 15. 수축기 혈압(SBP) ≥ 220mmHg 또는 이완기 혈압(DBP) ≥120mmHg으로 정의되는 조절되지 않는 중증 고혈압 16. 헤파린 유도성 혈소판감소증의 현재 또는 과거력 17. 활동성 소화성 궤양 질환 18. 황에 대한 알려진 과민성 19. 심한 간부전 20. 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해할 수 있는 주요 정신 질환, 심각한 인지 장애 또는 임상적으로 명백한 치매의 증거가 있는 환자 21. 정기적인 치료가 필요한 폐질환(예: 천식 또는 만성폐쇄성폐질환(COPD)) 22. 스크리닝 방문 전 3개월 동안 시험자가 적극적으로 자살을 시도한 것으로 판단된 환자 23. 다른 신경퇴행성 질환(예: 파킨슨병, 알츠하이머병 및 전측두엽 치매)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: ILB® 암
최대 48 주 동안 일주일에 한 번 2mg/kg의 용량으로 ILB® 피하 주사
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투여는 최대 48 주 동안 일주일에 한 번 2mg/kg의 복용량으로 매주 피하 주사가 될 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SAE 및 AES에 의해 평가 된 안전 - 발병에 의해 측정 됨
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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CTCAE 등급 v4.0을 사용한 심각한 부작용 (SAE) 및 부작용 (AES)의 수에 의해 측정.
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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AES가 평가 한 안전 - 학년별로 요약
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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등급은 다음과 같이 AE의 심각성을 나타냅니다. 1 학년 - 온화한; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상 또는 진단 관찰 만; 중재가 표시되지 않았습니다. 2 학년 - 보통; 최소, 국소 또는 비 침습적 개입이 지시된다; 일상 생활의 연령에 맞는 도구 활동을 제한합니다. 3 학년 - 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 연장; 비활성화; 일상 생활의 자기 관리 활동 제한. 4 학년 - 생명을 위협하는 결과; 긴급한 개입이 표시되었습니다. 5 학년 - AE와 관련된 사망. |
사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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AES가 평가 한 안전 - 관련성에 의해 요약됩니다
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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관련성 카테고리 : 1 = 관련이 없음, 2 = 관련이 없을 가능성이 없음, 3 = 관련, 4 = 아마도 관련, 5 = 확실히 관련
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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SAE가 평가 한 안전 - 이벤트 성적을 인정하여 요약
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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등급은 다음과 같이 인정 이벤트의 심각성을 나타냅니다. 1 학년 - 온화한; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상 또는 진단 관찰 만; 중재가 표시되지 않았습니다. 2 학년 - 보통; 최소, 국소 또는 비 침습적 개입이 지시된다; 일상 생활의 연령에 맞는 도구 활동을 제한합니다. 3 학년 - 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 연장; 비활성화; 일상 생활의 자기 관리 활동 제한. 4 학년 - 생명을 위협하는 결과; 긴급한 개입이 표시되었습니다. 5 학년 - AE와 관련된 사망. |
사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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SAE가 평가 한 안전 - 이벤트 관련성을 인정하여 요약
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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관련성 카테고리 : 1 = 관련이 없음, 2 = 관련이 없을 가능성이 없음, 3 = 관련, 4 = 아마도 관련, 5 = 확실히 관련
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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SAE가 평가 한 안전 - 이벤트 유형을 인정하여 요약
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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메인 이벤트 유형에 대한 설명 - 입학의 주요 원인 (신체 시스템, 불리한 이벤트 용어 및 등급)
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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SAE가 평가 한 안전 - 기대에 의해 요약됩니다
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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심각한 부작용은 빠른 참조 문서에 제공된 정보를 기반으로 예상 또는 예상치 못한 것으로 정의됩니다.
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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SAE에 의해 평가 된 안전 - 후유증에 의해 요약 된
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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심각한 부작용 결과 전용 : 후유증으로 해결되거나 후유증없이 해결
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사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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견딜 수없는 부작용의 발생에 의해 내약성이 평가된다
기간: 사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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참을 수없는 부작용은 다음 모든 기준을 충족시킬 것입니다.
관련이 없거나 관련이없는 것으로 간주되는 부작용은 참을 수없는 사건으로 분류되지 않습니다. |
사전 시험 치료의 마지막 투여 후 30 일까지 사전 동의에서
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연구 약물의 양 - 총 약물 투여
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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연구 기간 동안 투여 된 총 약물 (밀리그램으로 측정)
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기준선에서 최종 처리 방문
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연구 약물의 양 - 관리 수
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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시험 중에 주어진 연구 약물 주사 수의 수치 수
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기준선에서 최종 처리 방문
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연구 약물 투여의 양 - 중단 수
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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시험 중에 누락 된 연구 약물 주사 수의 수치 수
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기준선에서 최종 처리 방문
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연구 약물의 양 - 중단 기간
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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시험 중에 치료 중단을 경험 한 참가자에 대한 연구 약물 주사 사이의 몇 주 동안의 중단 기간
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기준선에서 최종 처리 방문
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연구 약물의 양 - 중단 수
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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연구 약물 치료를 중단 한 환자의 수치 수
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기준선에서 최종 처리 방문
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 개정 (ALSFRS-R) 점수 변경
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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근 위축성 측면 경화증 기능 평가 척도 수정 (ALSFRS-R).
이 환자는 결과가 환자의 주관적인 복지를 측정한다고보고했습니다.
신체 이동성, 독립성, 식사 및 음주, 의사 소통, 정서적 기능 등 5 가지 척도가 계산되고 점수가 매겨집니다.
각각은 0-100으로 점수가 매겨집니다.
개선 된 조건은 하위 스케일 점수 감소로 표시됩니다.
이러한 하위 스케일은 평균화되어 요약 인덱스 점수를 만듭니다.
요약 지수의 범위는 0-100이며 개선 된 조건은 요약 지수 점수를 줄임으로써 나타납니다.
각 하위 스케일 및 요약 색인에 대해.
해석은 다음과 같습니다. 0-19 절대 또는 드물게, 20-39는 거의 문제가 거의 발생하지 않습니다.
요약 점수의 척도는 또한 0-100이며 하위 척도와 유사한 해석.
점수의 증가는 더 나쁜 결과입니다.
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기준선에서 최종 처리 방문
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근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 -40 (ALSAQ-40) 점수 변화
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 -40.
의사 소통, 이동성, 드레싱 및 호흡에 대한 평가를 포함한 기능 등급 척도.
총 점수 범위는 0-40입니다.
개선 된 조건은 하위 스케일 점수를 줄임으로써 나타납니다.
해석은 다음과 같습니다. 0 최고의 결과이고 40은 최악입니다.
최소값은 0이고 최대 값은 시간대 / 설문지 완료 당 40입니다.
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기준선에서 최종 처리 방문
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소변 P75ECD 변경
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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소변 p75 세포 외 도메인 (P75ECD)은 ALS 질병 진행의 생물학적 유체 기반 바이오 마커입니다.
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기준선에서 최종 처리 방문
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투여 후 혈장에서 ILB®의 약동학 (PK; 검출 가능한 약물 양)
기간: 첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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이 결과 측정은 시간이 지남에 따라 투여 후 혈액에서 약물 검출 가능한 약물의 양을 정량화합니다.
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첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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투여 후 혈장에서 ILB®의 약동학 (PK; TMAX) 통계
기간: 첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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Tmax (피크 농도가 발생한 시간)를 계산 후 혈장에서 ILB®의 동역학 프로파일을 특성화하도록 계산되었습니다.
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첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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투여 후 혈장에서 ILB®의 약동학 (PK; CMAX) 통계
기간: 첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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CMAX (관리 후 혈장에서 ILB®의 피크 농도)를 계산 후 혈장에서 ILB®의 동역학 프로파일을 특성화하기 위해 계산되었다.
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첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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투여 후 혈장에서 ILB®의 약동학 (PK; AUC0-rast) 통계
기간: 첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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AUC0-- (정량화 한계 위의 마지막 값에 대한 곡선 시간 0 (투여 시간)에 따른 영역)을 계산 후 혈장에서 ILB®의 동역학 프로파일을 특성화하도록 계산되었다.
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첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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약동학 (PK; T1/2) 투여 후 혈장에서 ILB® 통계
기간: 첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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투여 후 혈장에서 ILB®의 동역학 프로파일을 특성화하기 위해 T1/2 (혈장 후 혈장에서 ILB®의 말단 반감기)를 계산했습니다.
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첫 번째 ILB® 관리 후 0.5,1,2,2.5,3,4 및 6 시간
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혈장 변화의 NFL
기간: 기준선에서 최종 처리 방문
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혈장 신경 필라멘트 경쇄 (NFL)는 신경 퇴행을위한 혈액 기반 바이오 마커입니다.
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기준선에서 최종 처리 방문
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퓨린-피리미딘 대사산물(혈청)의 HPLC 분석
기간: 48주
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바이오마커 분석 - 탐색적 질병 상태
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48주
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지용성 비타민 및 항산화제(혈청)의 HPLC 분석
기간: 48주
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바이오마커 분석 - 탐색적 질병 상태
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48주
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아미노산(AA) 및 아미노기 함유 화합물(ACCG)(혈청)의 HPLC 분석
기간: 48주
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바이오마커 분석 - 탐색적 질병 상태
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48주
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젖산의 분광 광도계 분석
기간: 48주
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바이오마커 분석 - 탐색적 질병 상태
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48주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Venkataramanan Srinivasan, MRCP, MRCP, University of Birmingham
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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