En sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av ILB hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ALS)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter ≥18 år og som har gitt skriftlig informert samtykke til å delta i studien

2. Før de går inn i prøven vil pasienter ha en sikker diagnose av ALS i henhold til El Escorial Criteria. Alle pasienter vil demonstrere enten:

   tilstedeværelse av Upper Motor Neuron (UMN) (økt tonus, raske reflekser) samt Lower Motor Neuron (LMN) (svakhet, sløsing og fascikulasjon) tegn i bulbarregionen og minst to av de andre spinalregionene (cervikal, thorax eller lumbosakral)

   eller

   tilstedeværelse av UMN- og LMN-tegn i alle tre spinalregionene (cervikal, thorax eller lumbosakral)

3. Elektrofysiologiske tester (Elektromyografi (EMG) / Nerve Conduction Study (NCS)) som støtter diagnosen Motor Neurone Disease (MND) og for å utelukke etterligne lidelser
4. Forced Vital Capacity (FVC) ≥50 % av predikert verdi for kjønn, høyde og alder ved screening og et gjennomsnittlig Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) ≥50 % av predikert verdi for alder
5. Tilstrekkelig hematologisk funksjon (Hb≥10g/dl absolutt nøytrofiltall ≥1,5x109/L og et blodplateantall ≥60 x109/L
6. International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,5, aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) 30 - 40 sekunder, protrombintid (PT) 11-13,5 sekunder
7. Pasienten er villig og i stand til å overholde tidsplanen for besøk, behandlingsplan og andre studieprosedyrer.
8. Pasienter som tar Riluzole må ha avbrutt behandlingen ≥28 dager før studiestart (og etter samtykke til å delta i studien)
9. Women Of Child Bearing Potential (WOCBP) som godtar å bruke svært effektive prevensjonsmidler (som definert i retningslinjene Heads of Medicines Agencies_Clinical Trials Facilitation Group (HMA_CTFG) (se vedlegg 8) og i kombinasjon med en barriereprevensjonsmetode (kondom, diafragma) eller cap) for hele studien

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter klassifisert som enten sannsynlig eller mulig ALS i henhold til El Escorial Criteria.
2. Personer hvor andre årsaker til nevromuskulær svakhet ikke har blitt ekskludert
3. Assistert ventilasjon av enhver type innen 3 måneder før screeningbesøket eller ved screening 4 pasienter som trenger radiologisk innsatt gastrostomi (RIG) eller perkutan endoskopisk gastroskopi (PEG) fôring

5. Involvering i enhver annen intervensjonsstudie som involverer bruk av et annet IMP eller biologisk produkt, innen 3 måneder etter screening 6. Eventuell bruk av antioksidanter, edaravone, tirasemtiv eller CK-2127107 innen 1 måned før screeningbesøket 7. Eventuell botulinumtoksinbruk innen 3 måneder før screeningbesøket. 8. Enhver form for stamcelle- eller genterapi for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Laboratorieundersøkelser inkludert acetylkolinreseptor (AChR) antistoffer og muskelspesifikk kinase (MuSK) antistoffer for å utelukke bulbar debut Myasthenia gravis fra bulbar debut Motorneuronsykdom som en alternativ diagnose og antinukleære antistoffer (ANA), anti-nøytrofile cytoplasmatiske antistoffer (ANCA), ekstraherbare Nuclear Antigen (ENA) antistoffer, kreatinkinase (CK), elektroforese og immunglobulin som indikerer en alternativ diagnose for muskelsykdom som Myositis 11. Unormal leverfunksjon definert som aspartattransaminase (AST) og/eller alanintransaminase (ALT) >3 ganger øvre normalgrense 12. Eventuelle hodetraumer, intrakraniell eller spinal kirurgi innen 3 måneder etter inntreden i prøven 13. Pasienter som har hatt tilbakevendende fall vil bli ekskludert for å redusere risikoen for intracerebral blødning med denne IMP 14. Gjeldende bruk av et antikoagulant, f.eks. Warfarin, Aspirin, Clopidogrel, nye antikoagulanter (NOAC) eller lavmolekylært subkutant heparin 15. Ukontrollert alvorlig hypertensjon definert som systolisk blodtrykk (SBP) ≥ 220 mmHg eller diastolisk blodtrykk (DBP) ≥ 120 mmHg 16. Nåværende eller tidligere historie med heparinindusert trombocytopeni 17. Aktiv magesårsykdom 18. Kjent overfølsomhet for svovel 19. Alvorlig leversvikt 20. Pasienter med tegn på alvorlig psykiatrisk sykdom, betydelig kognitiv svikt eller klinisk tydelig demens som kan forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer 21. Lungesykdom (f.eks. astma eller kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS)) som krever regelmessig behandling 22. Pasienten vurderte å være aktivt suicidal av etterforskeren i 3 måneder før screeningbesøket 23. Personer med en diagnose av en annen nevrodegenerativ sykdom (f. Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom og frontotemporal demens)