En säkerhetsstudie av intravenöst immunglobulin hos patienter med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP)

Det är känt att intravenösa immunglobuliner kan inducera hemolys, men mekanismen är inte känd i detalj. Det primära syftet med denna studie var att undersöka specificiteten hos antigener på röda blodkroppar hos patienter med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP) som har visat tecken på kliniskt relevant hemolys efter behandling med det intravenösa immunoglobinet Privigen®. Studien var att undersöka potentiella mekanismer för hemolys genom analys av specificiteten hos de eventuellt involverade antikropparna. För att skilja mellan kliniskt icke-relevant hemolys och relevant intravaskulär hemolys, gjordes en oberoende bedömning av en kommitté för varje patient med tecken på hemolys fastställda i laboratoriet eller på kliniken.

Denna studie efterfrågades som en studie efter marknadsföring av USA:s Food and Drug Administration (FDA). I september 2014 hittades inget fall av kliniskt signifikant intravaskulär hemolys, och FDA gick med på att stoppa studien och analysera alla hemolysrelevanta effektmått med hjälp av FDA-kriterier för hemolys utöver de analyser som planerats i protokollet. Studien startade inte om.