En sikkerhedsundersøgelse af intravenøst ​​immunoglobulin hos patienter med kronisk immun trombocytopenisk purpura (ITP)

Det er kendt, at intravenøse immunoglobuliner kan inducere hæmolyse, men mekanismen er ikke kendt i detaljer. Det primære formål med denne undersøgelse var at undersøge specificiteten af ​​antigener på røde blodlegemer hos patienter med kronisk immun trombocytopenisk purpura (ITP), som har vist tegn på klinisk relevant hæmolyse efter behandling med det intravenøse immunoglobin Privigen®. Undersøgelsen skulle udforske potentielle hæmolysemekanismer ved analyse af specificiteten af ​​de muligvis involverede antistoffer. For at skelne mellem klinisk ikke-relevant hæmolyse og en relevant intravaskulær hæmolyse blev der foretaget en uafhængig bedømmelse af et udvalg for hver patient med tegn på hæmolyse bestemt i laboratoriet eller i klinikken.

Denne undersøgelse blev anmodet om som en post-marketing engagement undersøgelse af United States Food and Drug Administration (FDA). I september 2014 blev der ikke fundet noget tilfælde af klinisk signifikant intravaskulær hæmolyse, og FDA indvilligede i at standse undersøgelsen og analysere alle hæmolyse-relevante endepunkter ved hjælp af FDA-kriterier for hæmolyse ud over analyser planlagt i protokollen. Undersøgelsen blev ikke genstartet.