Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av ALX-0171 hos japanska barn inlagda på sjukhus för luftvägssyncytialvirus infektion i nedre luftvägarna

17 juli 2019 uppdaterad av: Ablynx

En randomiserad, dubbelblind, multicenterstudie med flera doser av ALX-0171 kontra placebo tillsammans med standardvård hos japanska spädbarn och småbarn inlagda på sjukhus för infektion med luftvägssyncytialvirus i nedre luftvägarna

Detta var en randomiserad, dubbelblind, multicenter, fas II-studie (NCT03418571) utformad för att stödja valet av en optimal dos av inhalerad ALX-0171 för vidare klinisk utveckling, med hänsyn till etnicitet.

Baserat på resultaten från fas IIb dosintervallstudien ALX0171-C201 (RESPIRE), beslutade sponsorn att avbryta utvecklingen av ALX-0171 hos spädbarn och att tidigt avsluta ALX0171-C203-studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fyra dosnivåer planerades att utvärderas i fyra på varandra följande kohorter bestående av japanska spädbarn och småbarn i åldern 28 dagar till <2 år med en graviditetsålder ≥33 veckor som inlagdes på sjukhus för och diagnostiserades med luftvägssyncytialvirus (RSV) nedre luftvägsinfektion (LRTI):

  • Dosnivå 1: måldos på 1,5 mg/kg
  • Dosnivå 2: måldos på 3,0 mg/kg
  • Dosnivå 3: måldos på 6,0 mg/kg
  • Dosnivå 4: måldos på 9,0 mg/kg

Varje kohort var planerad att bestå av 15 försökspersoner inskrivna och slumpmässigt tilldelade för att få ALX-0171 eller placebo, i ett tilldelningsförhållande på 4:1 (N = 12 aktiva mot N = 3 placebo per kohort).

På grund av att försöket avslutades tidigt kunde endast inskrivningen av Cohort 1 slutföras som planerat. För kohort 2 screenades endast 1 försöksperson men uppfyllde inte behörighetskriterierna och ansågs vara ett screenmisslyckande. Därför fanns inga data tillgängliga för behandlingsgrupperna ALX-0171 3,0 mg/kg, 6,0 mg/kg och 9,0 mg/kg.

Observera att i enlighet med tillämpliga riktlinjer tilldelades en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC) för att övervaka studien. Efter att ha slutfört kohort 1 granskade IDMC de tillgängliga oblindade säkerhetsdata och rekommenderade enhälligt att fortsätta studien utan ändringar i protokollet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Aoi-ku, Japan
        • Investigator Site
      • Asahikawa, Japan
        • Investigator Site
      • Fuchu-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Fukuyama-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Funabashi, Japan
        • Investigator Site
      • Gifu, Japan
        • Investigator Site
      • Isesaki, Japan
        • Investigator Site
      • Kawasaki, Japan
        • Investigator Site
      • Koga, Japan
        • Investigator Site
      • Kurashiki, Japan
        • Investigator Site
      • Kurume-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Meguro-ku, Japan
        • Investigator Site
      • Minami-ku, Japan
        • Investigator Site
      • Nagano-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Saitama-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Shimotsuke-shi, Japan
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Japan
        • Investigator Site
      • Toshima-ku, Japan
        • Investigator Site
      • Toyohira, Japan
        • Investigator Site
      • Ueda, Japan
        • Investigator Site
      • Wako, Japan
        • Investigator Site
      • Yachiyo, Japan
        • Investigator Site
      • Yokosuka, Japan
        • Investigator Site 1
      • Yokosuka, Japan
        • Investigator Site 2
      • Ōmura, Japan
        • Investigator Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 veckor till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  1. Försökspersonen var ett japanskt manligt eller kvinnligt spädbarn eller litet barn i åldern 28 dagar till <2 år med graviditetsålder ≥33 veckor vid screening.
  2. Ämnet var av japansk härkomst, d.v.s. född i Japan av japanska föräldrar och hade japanska mor- och farföräldrar.
  3. Försöksperson vägde mellan ≥3,0 kg och <15,0 kg vid screening.
  4. Försökspersonen var i övrigt frisk, men var inlagd på sjukhus för och kliniskt diagnostiserad med RSV LRTI (bronkiolit eller bronko-pneumoni), d.v.s. uppvisade typiska kliniska tecken och symtom som takypné, väsande andning, hosta, knaster, användning av accessoriska muskler och/eller näsa .
  5. Försökspersonen hade ett positivt diagnostiskt RSV-test inom 4 dagar efter screening.
  6. Försökspersonen förväntades behöva stanna på sjukhuset i minst 24 timmar (enligt utredarens bedömning vid screening).
  7. Symtom som troligen var relaterade till RSV-infektion (dvs. de närvarande symtomen behövde troligen vara kopplade till den aktuella RSV-infektionen enligt utredarens bedömning) hade uppträtt inom 4 dagar efter screening och hade ännu inte förbättrats vid screening och randomisering.

  8. Försökspersonen uppfyllde minst två av följande allvarlighetskriterier för RSV-sjukdom vid screening och randomisering:

    • Otillräcklig oral matning som krävde matningsstöd (d.v.s. nasogastrisk sond eller i.v. linje),

    • Otillräcklig syremättnad definieras som:

      • Perifer kapillär syremättnad (SpO2) <95 % på rumsluft, eller
      • Kräver syrgastillskott för att bibehålla adekvat syremättnad med dokumenterat pre-supplementeringsvärde <95 %

    • Tecken på andnöd definieras som:

      • Andningsfrekvens ≥50 andetag per minut hos spädbarn upp till 12 månaders ålder och ≥40 andetag per minut hos barn över 12 månader, och/eller
      • Måttliga eller markanta respirationsmuskelindragningar
  9. Personen hade normal psykomotorisk utveckling.

Övriga enligt definitionen i protokollet

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  1. Personen var känd för att ha betydande komorbiditeter inklusive:

    • Genetiska störningar (t.ex. trisomi 21, cystisk fibros),
    • Hemodynamiskt signifikant medfödd hjärtsjukdom (t.ex. behov av korrigerande terapi eller inotropiskt stöd),
    • bronkopulmonell dysplasi,
    • Alla ärftliga eller förvärvade metaboliska (ben) sjukdomar,
    • Hematologisk eller annan malignitet.
  2. Det var känt att försökspersonen var positiv med humant immunbristvirus (HIV). Om försökspersonen var <6 månader gammal, var känd HIV-positivitet hos modern också uteslutande.
  3. Det var känt att försökspersonen var immunsupprimerad.
  4. Personen hade eller misstänktes ha en aktiv, kliniskt relevant samtidig infektion (t.ex. bakteriell lunginflammation, urinvägsinfektion). Samtidig akut otitis media var inte uteslutande.
  5. Försökspersonen hade betydande mun- och/eller käkmissbildningar som skulle ha förhindrat korrekt placering av ansiktsmasken.
  6. Försökspersonen fick invasiv mekanisk ventilation eller icke-invasivt andningsstöd (dvs kontinuerligt eller binivå positivt luftvägstryck) under de fyra veckorna före screening.
  7. Under den aktuella intagningen lades patienten initialt in på en intensivvårdsavdelning (ICU) och/eller fick invasiv mekanisk ventilation eller icke-invasivt andningsstöd (dvs kontinuerligt eller binivå positivt luftvägstryck).

  8. Försökspersonen var kritiskt sjuk och/eller förväntades behöva invasiv mekanisk ventilation, icke-invasivt andningsstöd (d.v.s. kontinuerligt eller binivå positivt luftvägstryck) eller högflödessyrebehandling (HFOT) vid nivåer som inte möjliggör nebuliseringsterapi enligt utredarens anvisningar. dom. Högflödessyre, med ett maximalt flöde på 2 L/kg/min, var tillåtet under följande förhållanden:

    • används som Standard of Care utanför ICU-inställning
    • kan tas bort för administrering av studieläkemedel (Obs: syreflöde med 2 L/minut kan tillhandahållas genom nebulisatorn)
  9. Försökspersonen hade fått 1 eller flera doser palivizumab eller behandling eller profylax med någon antiviral RSV-förening (t.ex. ribavirin, i.v. immunglobulin, eller något prövningsläkemedel eller vaccin mot RSV [inklusive patientens mamma som hade vaccinerats mot RSV]) när som helst före screening.
  10. Patienten behövde fortsätta eller påbörja systemisk kortikosteroidbehandling. Personer på underhållsbehandling med inhalerade kortikosteroider kunde fortsätta denna behandling med den vanliga dosen. Topikala kortikosteroider för hudsjukdomar var tillåtna.
  11. Försökspersonen hade kliniskt betydelsefulla avvikelser på ett elektrokardiogram med 12 avledningar (EKG), vilket enligt utredarens bedömning inte tillät försökspersonen att delta i studien. Ett 12-avlednings-EKG utfört inom 4 dagar efter screening var acceptabelt. Om det inte finns tillgängligt, kan 12-avlednings-EKG:t utföras vid tidpunkten för screening.

Övriga enligt definitionen i protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Övrig: Placebo
Placebo administrerades via en enda inhalation en gång dagligen under 3 dagar i följd.
Experimentell: ALX-0171 1,5 mg/kg
Biologisk: ALX-0171 1,5 mg/kg
ALX-0171 1,5 mg/kg administrerades via en enda inhalation en gång dagligen under 3 dagar i följd.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för inhalerad ALX-0171 1,5 mg/kg mätt som antalet försökspersoner med minst 1 allvarlig eller icke-allvarlig behandlingsuppkommen biverkning (TEAE).
Tidsram: Från försökspersonens första studieläkemedelsadministrering tills försökspersonens sista besök avslutades, i genomsnitt 4 veckor
Antal försökspersoner som rapporterats med minst 1 allvarliga eller icke-allvarliga TEAE i ALX-0171 1,5 mg/kg behandlingsgruppen och placebobehandlingsgruppen.
Från försökspersonens första studieläkemedelsadministrering tills försökspersonens sista besök avslutades, i genomsnitt 4 veckor
Säkerhet och tolerabilitet för inhalerad ALX-0171 1,5 mg/kg mätt med antalet allvarliga och icke-allvarliga TEAE.
Tidsram: Från försökspersonens första studieläkemedelsadministrering tills försökspersonens sista besök avslutades, i genomsnitt 4 veckor
Antal allvarliga och icke-allvarliga TEAE rapporterade i behandlingsgruppen ALX-0171 1,5 mg/kg och placebobehandlingsgruppen.
Från försökspersonens första studieläkemedelsadministrering tills försökspersonens sista besök avslutades, i genomsnitt 4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ablynx

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, Ablynx NV

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

24 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

24 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2018

Första postat (Faktisk)

1 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALX0171-C203

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Respiratory Syncytial Virus Nedre luftvägsinfektion

Kliniska prövningar på ALX-0171 1,5 mg/kg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera