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Valutazione di ALX-0171 in bambini giapponesi ricoverati in ospedale per infezione del tratto respiratorio inferiore da virus respiratorio sinciziale

17 luglio 2019 aggiornato da: Ablynx

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, a dose multipla di ALX-0171 rispetto al placebo insieme allo standard di cura nei neonati e nei bambini piccoli giapponesi ricoverati in ospedale per infezione del tratto respiratorio inferiore del virus respiratorio sinciziale

Questo era uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, di fase II (NCT03418571) progettato per supportare la selezione di una dose ottimale di ALX-0171 inalato per un ulteriore sviluppo clinico, prendendo in considerazione l'etnia.

Sulla base dei risultati dello studio di dose-ranging di fase IIb ALX0171-C201 (RESPIRE), lo sponsor ha deciso di interrompere lo sviluppo di ALX-0171 nei neonati e di terminare anticipatamente lo studio ALX0171-C203.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Quattro livelli di dose sono stati pianificati per essere valutati in quattro coorti consecutive costituite da lattanti e bambini giapponesi di età compresa tra 28 giorni e <2 anni con un'età gestazionale ≥33 settimane che sono stati ricoverati in ospedale e diagnosticati con infezione del tratto respiratorio inferiore da virus respiratorio sinciziale (RSV) (LRTI):

  • Livello di dose 1: dose target di 1,5 mg/kg
  • Livello di dose 2: dose target di 3,0 mg/kg
  • Livello di dose 3: dose target di 6,0 mg/kg
  • Livello di dose 4: dose target di 9,0 mg/kg

Ciascuna coorte doveva essere composta da 15 soggetti arruolati e assegnati in modo casuale a ricevere ALX-0171 o placebo, in un rapporto di assegnazione di 4:1 (N = 12 attivi contro N = 3 placebo per coorte).

A causa della conclusione anticipata dello studio, è stato possibile completare come previsto solo l'arruolamento della Coorte 1. Per la coorte 2, solo 1 soggetto è stato sottoposto a screening ma non ha soddisfatto i criteri di ammissibilità ed è stato considerato un fallimento dello screening. Pertanto, i dati non erano disponibili per i gruppi di trattamento ALX-0171 3,0 mg/kg, 6,0 mg/kg e 9,0 mg/kg.

Da notare che, in linea con le linee guida applicabili, è stato assegnato un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) per monitorare lo studio. Al completamento della Coorte 1, l'IDMC ha rivisto i dati di sicurezza non in cieco disponibili e ha raccomandato all'unanimità di continuare lo studio senza modifiche al protocollo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aoi-ku, Giappone
        • Investigator Site
      • Asahikawa, Giappone
        • Investigator Site
      • Fuchu-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Fukuyama-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Funabashi, Giappone
        • Investigator Site
      • Gifu, Giappone
        • Investigator Site
      • Isesaki, Giappone
        • Investigator Site
      • Kawasaki, Giappone
        • Investigator Site
      • Koga, Giappone
        • Investigator Site
      • Kurashiki, Giappone
        • Investigator Site
      • Kurume-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Meguro-ku, Giappone
        • Investigator Site
      • Minami-ku, Giappone
        • Investigator Site
      • Nagano-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Saitama-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Shimotsuke-shi, Giappone
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Giappone
        • Investigator Site
      • Toshima-ku, Giappone
        • Investigator Site
      • Toyohira, Giappone
        • Investigator Site
      • Ueda, Giappone
        • Investigator Site
      • Wako, Giappone
        • Investigator Site
      • Yachiyo, Giappone
        • Investigator Site
      • Yokosuka, Giappone
        • Investigator Site 1
      • Yokosuka, Giappone
        • Investigator Site 2
      • Ōmura, Giappone
        • Investigator Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Il soggetto era un neonato maschio o femmina giapponese o un bambino di età compresa tra 28 giorni e <2 anni con età gestazionale ≥33 settimane allo screening.
  2. Il soggetto era di origine giapponese, cioè nato in Giappone da genitori giapponesi e aveva nonni materni e paterni giapponesi.
  3. Il soggetto pesava tra ≥3,0 kg e <15,0 kg allo screening.
  4. Il soggetto era altrimenti sano, ma è stato ricoverato in ospedale per e clinicamente diagnosticato con RSV LRTI (bronchiolite o broncopolmonite), vale a dire che mostra segni e sintomi clinici tipici come tachipnea, respiro sibilante, tosse, crepitii, uso di muscoli accessori e/o allargamento nasale .
  5. Il soggetto ha avuto un test diagnostico RSV positivo entro 4 giorni dallo screening.
  6. Il soggetto doveva rimanere in ospedale per almeno 24 ore (secondo il giudizio dello sperimentatore allo screening).
  7. I sintomi probabilmente correlati all'infezione da RSV (ovvero, i sintomi presenti dovevano essere probabilmente collegati all'attuale infezione da RSV secondo il giudizio dello sperimentatore) erano comparsi entro 4 giorni dallo screening e non stavano ancora migliorando allo screening e alla randomizzazione.

  8. Il soggetto ha soddisfatto almeno due dei seguenti criteri di gravità della malattia da RSV allo screening e alla randomizzazione:

    • Alimentazione orale inadeguata che richiedeva un supporto alimentare (ad es. sondino nasogastrico o i.v. linea),

    • Inadeguata saturazione di ossigeno definita come:

      • Saturazione di ossigeno capillare periferico (SpO2) <95% in aria ambiente, o
      • Richiesta di integrazione di ossigeno per mantenere un'adeguata saturazione di ossigeno con valore di pre-integrazione documentato <95%

    • Segni di distress respiratorio definiti come:

      • Frequenza respiratoria ≥50 respiri al minuto nei bambini fino a 12 mesi di età e ≥40 respiri al minuto nei bambini di età superiore a 12 mesi e/o
      • Retrazioni dei muscoli respiratori moderate o marcate
  9. Il soggetto aveva uno sviluppo psicomotorio normale.

Altri come definiti nel protocollo

Principali criteri di esclusione:

  1. Il soggetto era noto per avere comorbidità significative tra cui:

    • Disturbi genetici (ad esempio, trisomia 21, fibrosi cistica),
    • Cardiopatie congenite emodinamicamente significative (ad esempio, che necessitano di terapia correttiva o supporto inotropo),
    • Displasia broncopolmonare,
    • Qualsiasi malattia metabolica (ossea) ereditaria o acquisita,
    • Ematologico o altro tumore maligno.
  2. Il soggetto era noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV). Se il soggetto aveva meno di 6 mesi di età, anche la nota positività all'HIV della madre era esclusa.
  3. Il soggetto era noto per essere immunocompromesso.
  4. - Il soggetto aveva o si sospettava che avesse un'infezione concomitante attiva, clinicamente rilevante (ad esempio, polmonite batterica, infezione del tratto urinario). L'otite media acuta concomitante non era esclusiva.
  5. Il soggetto presentava significative malformazioni orali e/o maxillo-facciali che avrebbero impedito il corretto posizionamento della maschera facciale.
  6. Il soggetto ha ricevuto ventilazione meccanica invasiva o supporto respiratorio non invasivo (ad es. pressione positiva delle vie aeree continua o bilivello) nelle 4 settimane precedenti lo screening.
  7. Durante l'attuale ricovero, il soggetto è stato inizialmente ricoverato in un'unità di terapia intensiva (ICU) e/o ha ricevuto ventilazione meccanica invasiva o supporto respiratorio non invasivo (cioè pressione positiva continua o bilivello delle vie aeree).

  8. Il soggetto era in condizioni critiche e/o si prevedeva che necessitasse di ventilazione meccanica invasiva, supporto respiratorio non invasivo (ad es. pressione positiva continua o bilivello delle vie aeree) o terapia con ossigeno ad alto flusso (HFOT) a livelli che non consentissero la terapia di nebulizzazione secondo il parere dello sperimentatore giudizio. L'ossigeno ad alto flusso, con un flusso massimo di 2 L/kg/min, era consentito alle seguenti condizioni:

    • utilizzato come standard di cura al di fuori dell'ambiente di terapia intensiva
    • potrebbe essere rimosso per la somministrazione del farmaco in studio (Nota: il flusso di ossigeno a 2 L/minuto potrebbe essere fornito attraverso il nebulizzatore)
  9. Il soggetto aveva ricevuto 1 o più dosi di palivizumab o trattamento o profilassi con qualsiasi composto antivirale RSV (ad es. ribavirina, i.v. immunoglobuline, o qualsiasi farmaco sperimentale o vaccino per RSV [inclusa la madre del soggetto che era stata vaccinata contro RSV]) in qualsiasi momento prima dello screening.
  10. Al soggetto è stato richiesto di continuare o iniziare la terapia con corticosteroidi sistemici. Soggetti in terapia di mantenimento con corticosteroidi per via inalatoria potrebbero continuare questo trattamento alla dose abituale. I corticosteroidi topici per i disturbi della pelle erano consentiti.
  11. Il soggetto presentava anomalie clinicamente significative su un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG), che secondo il giudizio dello sperimentatore non consentiva la partecipazione del soggetto allo studio. Un ECG a 12 derivazioni eseguito entro 4 giorni dallo screening era accettabile. Se non disponibile, l'ECG a 12 derivazioni potrebbe essere eseguito al momento dello screening.

Altri come definiti nel protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Il placebo è stato somministrato tramite una singola inalazione una volta al giorno per 3 giorni consecutivi.
Sperimentale: ALX-0171 1,5 mg/kg
Biologico: ALX-0171 1,5 mg/kg
ALX-0171 1,5 mg/kg è stato somministrato tramite una singola inalazione una volta al giorno per 3 giorni consecutivi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di ALX-0171 inalato 1,5 mg/kg misurata dal numero di soggetti con almeno 1 evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) grave o non grave.
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del farmaco in studio al soggetto fino al completamento dell'ultima visita del soggetto, una media di 4 settimane
Numero di soggetti segnalati con almeno 1 TEAE grave o non grave nel gruppo di trattamento ALX-0171 1,5 mg/kg e nel gruppo di trattamento placebo.
Dalla prima somministrazione del farmaco in studio al soggetto fino al completamento dell'ultima visita del soggetto, una media di 4 settimane
Sicurezza e tollerabilità di ALX-0171 inalato 1,5 mg/kg misurata dal numero di TEAE gravi e non gravi.
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del farmaco in studio al soggetto fino al completamento dell'ultima visita del soggetto, una media di 4 settimane
Numero di TEAE gravi e non gravi riportati nel gruppo di trattamento ALX-0171 1,5 mg/kg e nel gruppo di trattamento placebo.
Dalla prima somministrazione del farmaco in studio al soggetto fino al completamento dell'ultima visita del soggetto, una media di 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ablynx

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Ablynx NV

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

24 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

24 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX0171-C203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALX-0171 1,5 mg/kg

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