Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök med gallsyratillskott hos patienter med multipel skleros

10 april 2023 uppdaterad av: Johns Hopkins University

En fas 1/2-studie av Tauroursodeoxycholsyra-tillskott hos patienter med progressiv MS

Denna studie syftar till att identifiera säkerheten och tolerabiliteten av gallsyratillskott hos patienter med progressiv multipel skleros (MS). Deltagarna kommer också att utvärderas för hur gallsyran påverkar deras immunsystem och tarmmikrobiom. Hälften av deltagarna kommer att få gallsyran tauroursodeoxycholsyra (TUDCA) och hälften får placebo. Utredarna tror att deltagare som tar TUDCA kommer att normalisera gallsyranivåerna i blodet, en normalisering av onormalt immunsvar och en normalisering av tarmmikrobiomet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av progressiv MS baserat på Lublin-kriterier
  • Låga gallsyranivåer identifierade med målinriktad metabolomikanalys
  • På samma behandling under de senaste 6 månaderna och förväntas inte byta behandling under de kommande 6 månaderna
  • Inget återfall de senaste 3 månaderna

Exklusions kriterier:

  • Ingen tidigare historia av leversjukdom eller kolecystektomi
  • Ingen kronisk njursjukdom i stadium IV/V eller andra allvarliga metaboliska störningar (t. dåligt kontrollerad sköldkörtelsjukdom eller diabetes)
  • BMI < 15 kg/m2 och BMI > 40 kg/m2
  • Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar, eller som inte är villiga att använda preventivmedel
  • Kronisk antibiotikaanvändning
  • Kortikosteroidbehandling under de senaste 30 dagarna
  • Känd historia av annan neuroinflammatorisk, neurodegenerativ eller systemisk autoimmun sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TUDCA-behandling
Tauroursodeoxycholsyra (Taurolite) 250 mg fyra kapslar genom munnen, två gånger dagligen i 16 veckor.
Läkemedel: Tauroursodeoxycholsyra
Deltagarna kommer att få 1 gram Tauroursodeoxycholsyra två gånger dagligen i form av fyra 250 mg kapslar.
Andra namn:
  • Taurolit
Placebo-jämförare: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel fyra kapslar genom munnen, två gånger dagligen i 16 veckor.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Deltagarna kommer att få fyra kapslar av placebo två gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med minst en behandlingsrelaterad biverkning
Tidsram: 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas baserat på behandlingsrelaterade biverkningar i de två armarna.
16 veckor
Antal totala behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas baserat på behandlingsrelaterade biverkningar i de två armarna.
16 veckor
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (AE)
Tidsram: 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas baserat på behandlingsrelaterade biverkningar i de två armarna. AE-incidens kommer att mätas som totalt antal händelser per 1000 exponeringsår.
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i fastande gallsyranivåer i plasma
Tidsram: Baslinje till 16 veckor

Förändringen av målriktade gallsyranivåer under loppet av 16 veckor (studiens varaktighet) rapporteras.

Gallsyranivåer (ng/ml) logtransformerades före analys för att ungefärlig normalfördelning. Enheter är log(nivåer) per 16 veckor. Värdena härleds från linjära modeller med blandade effekter.
Baslinje till 16 veckor
Förändring i mikrobiom alfa-diversitet mätt med Shannon Index i slutet av studien
Tidsram: Baslinje till 16 veckor
Förändring i Shannon-index för tarmmikrobiotan mellan baslinjen och slutet av studien (16 veckor). Metagenomisk sekvensering av hagelgevär i första morgonavföringsprov användes för att härleda mikrobiomkompositionen. Högre värden på indexet indikerar mer mångfald i det mikrobiella samhället. Det lägsta värdet som Shannon-indexet kan ta är 0 (ingen mångfald). Det finns ingen övre gräns för indexet.
Baslinje till 16 veckor
Förändring i flödescytometriska bedömningar av mononukleära celler i perifert blod (PBMC)
Tidsram: Baslinje till 16 veckor

Förändring i flödescytometriska bedömningar under loppet av 16 veckor (studiens varaktighet).

Celler uttrycks som förhållanden mellan deras modertyper. Enheter som redovisas som förändring i förhållandet per 16 veckor. Värdena härleds från linjära modeller med blandade effekter.
Baslinje till 16 veckor
Förändring i livskvalitet baserat på multipel skleros livskvalitet (MSQOL)-54 Instrument
Tidsram: Baslinje till 16 veckor
Förändring i fysiska och mentala hälsopoäng som bedömts med hjälp av multipel skleros livskvalitet-54 (MSQOL-54)-instrumentet under loppet av 16 veckor (studiens varaktighet). Detta instrument med 54 objekt genererar 12 subskalor tillsammans med två sammanfattande poäng och ytterligare två enstaka mått. Två sammanfattande poäng - fysisk hälsa och mental hälsa - härleds från en viktad kombination av skalpoäng. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet. Poäng kan variera från 0 till 100.
Baslinje till 16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Utredare

  • Huvudutredare: Pavan Bhargava, MBBS, MD, Johns Hopkins University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

28 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

5 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2018

Första postat (Faktisk)

6 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00144766

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera