Dosfinnande studie som bedömer effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Daridorexant hos försökspersoner i åldern 10 till < 18 år med sömnlöshetsstörning

Inklusionskriterier:

• Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (ICF) från vårdgivaren, d.v.s. förälder/vårdnadshavare före varje studiebeordrat förfarande, eller enligt lokala föreskrifter.
• Skriftligt samtycke måste erhållas från försökspersoner i lämplig ålder som kan ge samtycke, enligt beslut av vårdgivaren och lokala regler eller institutionella granskningsnämnder (IRB) / oberoende etiska kommittéer (IEC).
• Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern ≥ 10 och < 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av ICF.

• Kronisk sömnlöshetsstörning i enlighet med International Classification of Sleep Disorders (ICSD), 3:e upplagan eller sömnlöshetsstörning i enlighet med DSM-5 kriterier vid Screening, som stöds av uttalanden från barnet och/eller vårdgivaren:

  1. Svårigheter att få igång eller bibehålla sömn, eller att vakna tidigt på morgonen med oförmåga att återgå till sömn,
  2. Sömnsvårigheter har funnits i minst 3 månader före screening,
  3. Sömnsvårigheter förekommer minst 3 nätter i veckan,
  4. Ihållande sömnsvårigheter, trots adekvat sömnhygien eller icke-farmakologisk behandling,
  5. Sömnproblemet uppstår trots tillräckligt med ålder lämplig tid och möjlighet till sömn,
  6. Sömnproblemet beror inte på de direkta farmakologiska effekterna av någon samtidig medicinering (t.ex. amfetamin, selektiva serotoninåterupptagshämmare) enligt utredarens bedömning,
  7. Självrapport eller vårdgivares rapport om dålig sömnkvalitet och/eller kvantitet som påverkar patientens prestation under dagtid,
• Sömnstörningsskalan för barn (SDSC) poäng > 16 på domänen Svårighet att initiera eller bibehålla sömn vid screening.

• Tonåringar med barnförmåga (AoCBP):

  1. Negativt serumgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest vid randomisering.
  2. Överenskommelse om att utföra uringraviditetstest under studien, enligt aktivitetsschemat och upp till 5 dagar efter avslutad studiebehandling.
  3. Överenskommelse om att använda en acceptabel effektiv preventivmetod från screening upp till 5 dagar efter avslutad studiebehandling.
• Inklusionskriterier som endast gäller för en undergrupp av barn med sömnlöshet och komorbid neuroutvecklingsstörning: Måste ha en dokumenterad historia av NDD (inklusive ASD eller ADHD) enligt DSM-5-kriterier, vilket bekräftats av genomgång av medicinska journaler, vid screening. Användning av CNS-stimulerande medel är tillåten om den påbörjas minst 4 veckor före screening, stabil och förväntas förbli stabil under studien fram till EOT. CNS-stimulerande medel rekommenderas att tas på morgonen.

Exklusions kriterier:

• Kroppsvikt < 25 kg.
• Dagtid tupplur ≥ 1 timme per dag på minst 3 vardagar per vecka under de 3 månaderna före screening.
• Eventuell livstidshistoria av sömnrelaterade andningsstörningar såsom obstruktiv sömnapné, baserat på patientens medicinska journaler. Obs: en patient vars andningsstörning har behandlats med tonsillektomi/adenoidektomi förblir kvalificerad.
• Alla andra diagnostiserade sömn-vakna störningar enligt definitionen i DSM-5 eller ICSD-3 (t.ex. restless legs syndrome, dygnsrytm sömnvakna störningar, parasomnier, narkolepsi) vid screening.

• Något av följande tillstånd relaterade till suicidalitet:

  1. Alla självmordstankar med avsikt, med eller utan en plan vid screening, d.v.s. att svara "Ja" på frågor 4 eller 5 om avsnittet om självmordstankar under livstiden (besök 1) och besök (besök 2) versionen av C-SSRS© . Deltagare som svarar "ja" på någon av dessa frågor måste hänvisas till utredaren för uppföljande utvärdering.
  2. Historik om självmordsförsök på avsnittet om självmordsbeteende i livstidsversionen av C-SSRS© vid besök 1.
• Varje akut eller instabilt signifikant medicinskt tillstånd (t.ex. anfallsstörning, bipolär sjukdom, schizofreni), hematologiska/biokemiska testresultat, EKG-resultat som avviker från de normala intervallen i en kliniskt relevant omfattning som skulle utesluta deltagande i studien eller kan förhindra försökspersonen från att uppfylla studiekraven, enligt utredarens bedömning.
• Kognitiv beteendeterapi (KBT) för alla indikationer tillåts endast om den har påbörjats minst 1 månad före besök 2 och hålls stabil under hela studien.