A Daridorexant hatásosságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját értékelő dóziskereső vizsgálat 10 és 18 év közötti álmatlanságban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A gondozótól, azaz a szülőtől/törvényes gyámtól származó aláírt és keltezett informált beleegyezési űrlap (ICF) bármilyen vizsgálati eljárás előtt, vagy a helyi szabályozás szerint.
• Írásbeli hozzájárulást kell beszerezni a megfelelő életkorú alanyoktól, akik hozzájárulhatnak a gondozó és a helyi szabályozás vagy intézményi felülvizsgálati bizottságok (IRB) / független etikai bizottságok (IEC) által meghatározottak szerint.
• Férfi vagy nő alanyok, akik életkoruk ≥ 10 és < 18 év az ICF aláírásakor.

• Krónikus álmatlanság az Alvási Zavarok Nemzetközi Osztályozása (ICSD), 3. kiadása szerint vagy álmatlanság a DSM-5 kritériumai szerint a szűréskor, a gyermek és/vagy a gondozónő nyilatkozataival alátámasztva:

  1. Az alvás megkezdésének vagy fenntartásának nehézségei, vagy kora reggeli ébredés képtelenséggel visszatérni az alváshoz,
  2. A szűrés előtt legalább 3 hónapig alvási nehézségek voltak,
  3. Alvási nehézségek hetente legalább 3 éjszaka jelentkeznek,
  4. Az alvási nehézségek fennmaradása a megfelelő alváshigiénia vagy a nem gyógyszeres kezelés ellenére,
  5. Az alvásprobléma a megfelelő kornak megfelelő alvási idő és lehetőség ellenére jelentkezik,
  6. Az alvásprobléma nem az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek (pl. amfetaminok, szelektív szerotonin-visszavétel-gátlók) közvetlen farmakológiai hatásaira vezethető vissza, a vizsgáló megítélése szerint,
  7. Önjelentés vagy gondozói jelentés rossz alvásminőségről és/vagy -mennyiségről, amely befolyásolja az alany nappali teljesítményét,
• A gyermekek alvászavar-skála (SDSC) pontszáma > 16 a szűréskor az alvászavar kezdeményezésének vagy fenntartásának nehézségi tartományában.

• Gyermekvállalási potenciállal rendelkező serdülő (AoCBP):

  1. Negatív szérum terhességi teszt a szűrésnél és negatív vizelet terhességi teszt a Randomizálásnál.
  2. Beleegyezik a vizelet terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során, a tevékenységek ütemezése szerint és a vizsgálati kezelés abbahagyását követő 5 napig.
  3. Megállapodás egy elfogadható hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a Szűréstől a vizsgálati kezelés abbahagyását követő 5 napig.
• A felvételi kritériumok csak álmatlanságban és komorbid idegrendszeri fejlődési rendellenességben szenvedő gyermekek egy részére vonatkoznak: A DSM-5 kritériumoknak megfelelően dokumentált NDD-vel (beleértve az ASD-t vagy ADHD-t) kell rendelkeznie, amint azt az orvosi feljegyzések áttekintése megerősítette a szűréskor. A központi idegrendszeri stimulánsok használata megengedett, ha legalább 4 héttel a szűrés előtt elkezdték, stabilak és várhatóan stabilak maradnak a vizsgálat során az EOT-ig. A központi idegrendszer stimulánsait reggel ajánlott bevenni.

Kizárási kritériumok:

• Testtömeg < 25 kg.
• Nappali szunyókálás ≥ napi 1 óra, a hét legalább 3 napján a szűrést megelőző 3 hónapban.
• Az alvással összefüggő légzési rendellenességek, például az obstruktív alvási apnoe életében fennálló bármely kórtörténete az alany orvosi feljegyzései alapján. Megjegyzés: az a személy, akinek légzési rendellenességét mandula-/adenoidektómiával kezelték, továbbra is jogosult.
• Bármilyen más, a DSM-5-ben vagy az ICSD-3-ban meghatározott alvás-ébrenléti rendellenesség (pl. nyugtalan láb szindróma, cirkadián ritmusú alvási ébrenléti zavar, parasomniák, narkolepszia) a szűréskor.

• Az öngyilkossággal kapcsolatos alábbi állapotok bármelyike:

  1. Bármilyen szándékos öngyilkossági gondolat, tervvel vagy anélkül a Szűrés során, azaz "Igen" válasz a 4. vagy 5. kérdésre a C-SSRS© öngyilkossági gondolatokkal foglalkozó részében (1. látogatás) és látogatás (2. látogatás) . Azokat a résztvevőket, akik e kérdések bármelyikére „igen” választ adnak, a vizsgálóhoz kell utalni nyomon követési értékelés céljából.
  2. Az öngyilkossági kísérlet története a C-SSRS© élethosszig tartó verziójának öngyilkos viselkedéssel foglalkozó részében az 1. látogatáson.
• Bármilyen akut vagy instabil, jelentős egészségügyi állapot (pl. görcsroham, bipoláris zavar, skizofrénia), hematológiai/biokémiai vizsgálati eredmények, a normál tartománytól klinikailag jelentős mértékben eltérő EKG-eredmények, amelyek kizárják a vizsgálatban való részvételt, vagy megakadályozhatják megfelel a vizsgálati követelményeknek, a vizsgáló megítélése szerint.
• A kognitív viselkedésterápia (CBT) bármely indikációra csak akkor megengedett, ha azt legalább 1 hónappal a 2. vizit előtt elkezdték, és a vizsgálat során stabilan tartják.