BTX-A51 hos patienter med liposarkom

Inklusionskriterier:

• Studiedeltagare måste ha histologiskt bekräftat metastaserande och/eller återkommande liposarkom (begränsat till subtyperna av väldifferentierat och/eller dedifferentierat liposarkom, som är associerade med MDM2-förstärkningar).
• ECOG-prestandastatus ≤2

• Tillräcklig organ- och märgfunktion som definieras av följande mätvärden resulterade inom 7 dagar efter studieregistreringen:

  • WBC >3000/mm3
  • Blodplättar >75 000μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Kreatinin <1,5 x ULN eller uppmätt CrCl på >60ml/m2/1,73 m2
  • Totalt bilirubin <2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• Deltagarna måste ha en mätbar sjukdom, definierad som minst en lesion som kan mätas exakt i minst en dimension (längsta diameter som ska registreras för icke-nodala lesioner och kortaxel för nodallesioner) som ≥20 mm (≥2 cm) med lungröntgen eller som

  ≥10 mm (≥1 cm) med CT-skanning, MRT eller mätok vid klinisk undersökning. Se avsnitt 11 (Mätning av effekt) för utvärdering av mätbar sjukdom.

• Patienter måste ha återhämtat sig från toxicitet relaterad till tidigare behandling till grad <=1 (definierad av CTCAE v5.0) (förutom alopeci och neuropati, eller immunterapirelaterad hypotyreos)
• Eftersom effekten av detta studieläkemedel på det växande mänskliga fostret inte är känd, måste kvinnor i fertil ålder och män gå med på att använda minst två preventivmetoder (abstinens; hormonell eller barriärmetod för preventivmedel) för studien och kl. minst 2 månader efter färdigställandet.
• Kvinnlig patient i fertil ålder har ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar efter inskrivningen i studien.
• Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
• Ålder ≥18 år
• Patienterna måste ha genomfört all tidigare anticancerbehandling för liposarkom, inklusive strålning, ≥ 14 dagar före registrering.

Exklusions kriterier:

• Patient med aktuella bevis på aktiv och okontrollerad infektion, NYHA klass III-IV CHF, dokumenterad Child's class B-C cirros, eller okontrollerad medicinsk sjukdom som enligt utredaren eller sponsorn kan äventyra säkerheten och/eller bedömningen av effekt.
• Aktiv infektion med hepatit C-virus (HCV) eller hepatit B-virus (HBV); försökspersoner som är positiva för hepatit B-kärnantikropp, hepatit B-ytantigen eller hepatit C-antikropp måste ha ett negativt PCR-resultat före inskrivning; de som är PCR-positiva kommer att exkluderas.
• Större kirurgiska ingrepp eller öppen kirurgisk biopsi inom 28 dagar efter första dosen av studieläkemedlet
• Aktiva sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS) eller tidigare anamnes på NCI CTCAE Grad ≥3 läkemedelsrelaterad CNS-toxicitet. Personer med kända CNS-metastaser som är behandlade och stabila (utan tecken på CNS-toxicitet) och som inte kräver systemiska steroider tillåts inkluderas.
• Patienten har känt till psykiatriska störningar eller missbruksproblem som skulle störa samarbetet med kraven i prövningen
• Hjärtinfarkt inom 12 månader efter screening
• Användning av andra samtidiga undersökningsmedel eller anticancermedel, exklusive hormonbehandling för bröst- eller prostatacancer
• Gravida kvinnor utesluts från denna studie eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos ammande spädbarn sekundärt till behandling av mamman med BTX-A51, amning bör avbrytas om mamman behandlas med BTX-A51.
• Oförmåga att svälja piller eller otillräcklig GI-absorption enligt den behandlande utredaren.