BTX-A51 hos patienter med liposarkom

Inklusionskriterier:

• Studiedeltagere skal have histologisk bekræftet metastatisk og/eller tilbagevendende liposarkom (begrænset til undertyperne af veldifferentieret og/eller dedifferentieret liposarkom, som er forbundet med MDM2-amplifikationer).
• ECOG ydeevne status ≤2

• Tilstrækkelig organ- og marvfunktion som defineret af følgende målinger resulterede inden for 7 dage efter studietilmelding:

  • WBC >3000/mm3
  • Blodplader >75.000μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Kreatinin <1,5 x ULN eller målt CrCl på >60ml/m2/1,73 m2
  • Total bilirubin <2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• Deltagerne skal have målbar sygdom, defineret som mindst én læsion, der kan måles nøjagtigt i mindst én dimension (længste diameter, der skal registreres for ikke-nodale læsioner og kort akse for nodale læsioner) som ≥20 mm (≥2 cm) ved røntgen af ​​thorax eller som

  ≥10 mm (≥1 cm) med CT-scanning, MR eller skydelære ved klinisk undersøgelse. Se afsnit 11 (Måling af effekt) for vurdering af målbar sygdom.

• Patienter skal være kommet sig fra toksicitet relateret til tidligere behandling til grad <=1 (defineret af CTCAE v5.0) (undtagen alopeci og neuropati eller immunterapirelateret hypothyroidisme)
• Da virkningen af ​​dette studielægemiddel på det udviklende menneskelige foster ikke er kendt, skal kvinder i den fødedygtige alder og mænd acceptere at bruge mindst 2 præventionsmetoder (abstinens; hormonel eller barrieremetode til prævention) til undersøgelsen og kl. mindst 2 måneder efter afslutning.
• Kvindelig patient i den fødedygtige alder har en negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage efter tilmelding til undersøgelsen.
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.
• Alder ≥18 år
• Patienter skal have gennemført al tidligere anti-cancerbehandling for liposarkom, inklusive stråling, ≥ 14 dage før registrering.

Ekskluderingskriterier:

• Patient med aktuelle tegn på aktiv og ukontrolleret infektion, NYHA Klasse III-IV CHF, dokumenteret Child's klasse B-C cirrhose eller ukontrolleret medicinsk sygdom, som efter investigatorens eller sponsorens mening kunne kompromittere sikkerheden og/eller vurderingen af ​​effektiviteten.
• Aktiv infektion med hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-virus (HBV); forsøgspersoner, der er positive for hepatitis B-kerneantistof, hepatitis B-overfladeantigen eller hepatitis C-antistof, skal have et negativt PCR-resultat før tilmelding; de, der er PCR-positive, vil blive udelukket.
• Større kirurgisk indgreb eller åben kirurgisk biopsi inden for 28 dage efter første dosis af undersøgelseslægemidlet
• Aktivt centralnervesystem (CNS) sygdomsinvolvering eller tidligere historie med NCI CTCAE Grade ≥3 lægemiddelrelateret CNS-toksicitet. Personer med kendte CNS-metastaser, som er behandlet og stabilt (uden tegn på CNS-toksicitet) og som ikke kræver systemiske steroider, tillades tilmeldt.
• Patienten har kendt psykiatriske eller stofmisbrugslidelser, der ville forstyrre samarbejdet med kravene i forsøget
• Myokardieinfarkt inden for 12 måneder efter screening
• Brug af andre samtidige undersøgelsesmidler eller anticancermidler, undtagen hormonbehandling til bryst- eller prostatacancer
• Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse, fordi der er en ukendt, men potentiel risiko for bivirkninger hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med BTX-A51, bør amning afbrydes, hvis moderen behandles med BTX-A51.
• Manglende evne til at sluge piller eller utilstrækkelig GI-absorption efter den behandlende investigator.