지방육종 환자의 BTX-A51

포함 기준:

• 연구 참가자는 조직학적으로 확인된 전이성 및/또는 재발성 지방육종(MDM2 증폭과 관련된 잘 분화된 및/또는 탈분화된 지방육종의 하위 유형으로 제한됨)이 있어야 합니다.
• ECOG 수행 상태 ≤2

• 연구 등록 후 7일 이내에 다음 지표로 정의된 적절한 기관 및 골수 기능이 나타났습니다.

  • WBC >3000/mm3
  • 혈소판 >75,000μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • 크레아티닌 <1.5 x ULN 또는 측정된 CrCl >60ml/m2/1.73m2
  • 총 빌리루빈 <2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• 참가자는 최소 1차원(비결절 병변의 경우 기록할 가장 긴 직경, 결절 병변의 경우 단축)에서 정확하게 측정할 수 있는 최소 하나의 병변으로 정의되는 측정 가능한 질병을 ≥20mm(≥2cm)로 가지고 있어야 합니다. 흉부 엑스레이 또는

  임상 검사상 CT 스캔, MRI 또는 ​​캘리퍼스로 ≥10mm(≥1cm). 측정 가능한 질병의 평가에 대해서는 섹션 11(효과 측정)을 참조하십시오.

• 환자는 이전 치료와 관련된 독성에서 등급 <=1(CTCAE v5.0에 정의됨)로 회복되어야 합니다(탈모증 및 신경병증 또는 면역요법 관련 갑상선 기능 저하증 제외).
• 발달 중인 인간 태아에 대한 이 연구 약물의 효과는 알려져 있지 않으므로, 가임 여성과 남성은 연구 및 시험 기간 동안 최소한 2가지 피임 방법(금욕, 호르몬 또는 장벽 피임 방법)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 완료 후 최소 2개월.
• 가임기 여성 환자는 연구 등록 7일 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이었습니다.
• 서면 동의서에 대한 이해 능력과 서명 의지.
• 연령 ≥18세
• 환자는 등록 14일 이전에 방사선 치료를 포함하여 지방육종에 대한 이전의 모든 항암 치료를 완료해야 합니다.

제외 기준:

• 활성 및 조절되지 않는 감염의 현재 증거가 있는 환자, NYHA 클래스 III-IV CHF, 기록된 아동 클래스 B-C 간경변 또는 시험자 또는 후원자의 의견에 따라 안전성 및/또는 유효성 평가를 손상시킬 수 있는 조절되지 않는 의학적 질병.
• C형 간염 바이러스(HCV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV)에 의한 활성 감염; B형 간염 코어 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 양성인 피험자는 등록 전 PCR 결과가 음성이어야 합니다. PCR 양성인 경우는 제외됩니다.
• 연구 약물의 첫 번째 투여 후 28일 이내에 주요 수술 절차 또는 개방 수술 생검
• 활동성 중추신경계(CNS) 질환 관련 또는 NCI CTCAE 등급 ≥3 약물 관련 CNS 독성의 이전 병력. 치료를 받고 안정적이며(CNS 독성의 증거 없이) 전신 스테로이드가 필요하지 않은 알려진 CNS 전이가 있는 피험자는 등록이 허용됩니다.
• 환자는 임상시험의 요구사항에 대한 협조를 방해할 수 있는 정신과적 또는 약물 남용 장애를 알고 있습니다.
• 스크리닝 후 12개월 이내의 심근경색
• 유방암 또는 전립선암에 대한 호르몬 요법을 제외하고 다른 병용 임상시험제 또는 항암제의 사용
• 임산부는 BTX-A51로 엄마를 치료한 후 수유 중인 영아에게 부작용에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있기 때문에 이 연구에서 제외됩니다. 엄마가 BTX-A51로 치료를 받는 경우 모유 수유를 중단해야 합니다.
• 치료 조사자의 의견으로는 알약을 삼킬 수 없거나 GI 흡수가 부적절합니다.