BTX-A51 potilailla, joilla on liposarkooma

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkimukseen osallistujilla on oltava histologisesti vahvistettu metastaattinen ja/tai uusiutuva liposarkooma (rajoittuu hyvin erilaistuneen ja/tai erilaistumattoman liposarkooman alatyyppeihin, jotka liittyvät MDM2-monistukseen).
• ECOG-suorituskykytila ​​≤2

• Riittävä elinten ja ytimen toiminta seuraavien mittareiden määrittämänä tuloksena oli 7 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta:

  • WBC >3000/mm3
  • Verihiutaleet > 75 000 μl
  • ANC > 1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Kreatiniini < 1,5 x ULN tai mitattu CrCl > 60 ml/m2/1,73 m2
  • Kokonaisbilirubiini < 2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• Osallistujilla on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään vähintään yhdeksi vaurioksi, joka voidaan mitata tarkasti vähintään yhdestä ulottuvuudesta (pisin mitattava halkaisija ei-solmukohtaisten leesioiden osalta ja lyhyt akseli solmuvaurioiden osalta) ≥20 mm (≥2 cm) rintakehän röntgenkuva tai esim

  ≥10 mm (≥1 cm) TT-skannauksella, MRI:llä tai jarrusatulalla kliinisen tutkimuksen mukaan. Katso jakso 11 (Vaikuttamisen mittaaminen) mitattavissa olevan sairauden arvioimiseksi.

• Potilaiden on täytynyt toipua aikaisempaan hoitoon liittyvästä toksisuudesta ja asteeseen <=1 (määritetty CTCAE v5.0:ssa) (paitsi hiustenlähtö ja neuropatia tai immuunihoitoon liittyvä kilpirauhasen vajaatoiminta)
• Koska tämän tutkimuslääkkeen vaikutusta kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta, hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään vähintään kahta ehkäisymenetelmää (raittius; hormonaalinen tai estemenetelmä) tutkimuksessa ja vähintään 2 kuukautta valmistumisen jälkeen.
• Hedelmällisessä iässä olevalla naispotilaalla on negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
• Ikä ≥18 vuotta
• Potilaiden on oltava suorittaneet kaikki aiemmat liposarkooman syöpähoidot, mukaan lukien sädehoito, vähintään 14 päivää ennen rekisteröintiä.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaalla, jolla on tällä hetkellä näyttöä aktiivisesta ja hallitsemattomasta infektiosta, NYHA-luokan III-IV CHF, dokumentoitu lapsen luokan B-C kirroosi tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus, joka voi tutkijan tai toimeksiantajan mielestä vaarantaa turvallisuuden ja/tai tehon arvioinnin.
• Aktiivinen hepatiitti C -viruksen (HCV) tai hepatiitti B -viruksen (HBV) aiheuttama infektio; koehenkilöillä, jotka ovat positiivisia hepatiitti B -ydinvasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille tai hepatiitti C -vasta-aineelle, on oltava negatiivinen PCR-tulos ennen ilmoittautumista; ne, jotka ovat PCR-positiivisia, suljetaan pois.
• Suuri kirurginen toimenpide tai avoin kirurginen biopsia 28 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta
• Aktiivinen keskushermostosairaus tai aiempi NCI CTCAE Grade ≥3 lääkkeeseen liittyvä keskushermostotoksisuus. Potilaiden, joilla on tunnettuja keskushermoston etäpesäkkeitä, jotka on hoidettu ja jotka ovat stabiileja (ilman näyttöä keskushermostotoksisuudesta) ja jotka eivät vaadi systeemisiä steroideja, voidaan ottaa mukaan.
• Potilaalla on tiedossa psykiatrisia tai päihdehäiriöitä, jotka haittaisivat yhteistyötä tutkimuksen vaatimusten mukaisesti
• Sydäninfarkti 12 kuukauden sisällä seulonnasta
• muiden samanaikaisten tutkimusaineiden tai syöpälääkkeiden käyttö, lukuun ottamatta rinta- tai eturauhassyövän hormonaalista hoitoa
• Raskaana olevat naiset suljetaan pois tästä tutkimuksesta, koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski äidin BTX-A51-hoidon seurauksena. Imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan BTX-A51:llä.
• Kyvyttömyys niellä pillereitä tai riittämätön GI-imeytyminen hoitavan tutkijan mielestä.