BTX-A51 hos pasienter med liposarkom

Inklusjonskriterier:

• Studiedeltakere må ha histologisk bekreftet metastatisk og/eller tilbakevendende liposarkom (begrenset til subtypene av godt differensiert og/eller dedifferensiert liposarkom, som er assosiert med MDM2-amplifikasjoner).
• ECOG-ytelsesstatus ≤2

• Tilstrekkelig organ- og margfunksjon som definert av følgende beregninger resulterte innen 7 dager etter studieregistrering:

  • WBC >3000/mm3
  • Blodplater >75 000 μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Kreatinin <1,5 x ULN eller målt CrCl på >60ml/m2/1,73 m2
  • Totalt bilirubin <2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• Deltakerne må ha målbar sykdom, definert som minst én lesjon som kan måles nøyaktig i minst én dimensjon (den lengste diameteren som skal registreres for ikke-nodale lesjoner og kort akse for nodale lesjoner) som ≥20 mm (≥2 cm) med røntgen thorax eller som

  ≥10 mm (≥1 cm) med CT-skanning, MR eller skyvelære ved klinisk undersøkelse. Se avsnitt 11 (Måling av effekt) for evaluering av målbar sykdom.

• Pasienter må ha kommet seg etter toksisitet relatert til tidligere behandling til grad <=1 (definert av CTCAE v5.0) (unntatt alopecia og nevropati, eller immunterapirelatert hypotyreose)
• Siden effekten av dette studiemedikamentet på det utviklende menneskelige fosteret ikke er kjent, må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke minst 2 prevensjonsmetoder (abstinens; hormonell eller barrieremetode for prevensjon) for studien og kl. minst 2 måneder etter ferdigstillelse.
• Kvinnelige pasienter i fertil alder har en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager etter studieregistrering.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
• Alder ≥18 år
• Pasienter må ha fullført all tidligere anti-kreftbehandling for liposarkom, inkludert stråling, ≥ 14 dager før registrering.

Ekskluderingskriterier:

• Pasient med aktuelle bevis på aktiv og ukontrollert infeksjon, NYHA klasse III-IV CHF, dokumentert Child's klasse B-C cirrhose, eller ukontrollert medisinsk sykdom som etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning kan kompromittere sikkerhet og/eller vurdering av effekt.
• Aktiv infeksjon med hepatitt C-virus (HCV) eller hepatitt B-virus (HBV); forsøkspersoner som er positive for hepatitt B-kjerneantistoff, hepatitt B-overflateantigen eller hepatitt C-antistoff må ha et negativt PCR-resultat før påmelding; de som er PCR-positive vil bli ekskludert.
• Større kirurgisk prosedyre eller åpen kirurgisk biopsi innen 28 dager etter første dose av studiemedikamentet
• Aktivt sentralnervesystem (CNS) sykdomsinvolvering, eller tidligere historie med NCI CTCAE Grad ≥3 legemiddelrelatert CNS-toksisitet. Personer med kjente CNS-metastaser som er behandlet og stabile (uten bevis for CNS-toksisitet) og som ikke krever systemiske steroider, tillates registrert.
• Pasienten har kjente psykiatriske lidelser eller ruslidelser som vil forstyrre samarbeidet med kravene i rettssaken
• Hjerteinfarkt innen 12 måneder etter screening
• Bruk av andre samtidige undersøkelsesmidler eller antikreftmidler, unntatt hormonbehandling for bryst- eller prostatakreft
• Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos ammende spedbarn sekundært til behandling av moren med BTX-A51, amming bør avbrytes hvis moren behandles med BTX-A51.
• Manglende evne til å svelge piller eller utilstrekkelig GI-absorpsjon etter den behandlende etterforskerens oppfatning.