BTX-A51 en pacientes con liposarcoma

Criterios de inclusión:

• Los participantes del estudio deben tener liposarcoma metastásico y/o recurrente confirmado histológicamente (limitado a los subtipos de liposarcoma bien diferenciado y/o desdiferenciado, que están asociados con amplificaciones de MDM2).
• Estado funcional ECOG ≤2

• La función adecuada de órganos y médula según lo definido por las siguientes métricas resultó dentro de los 7 días posteriores a la inscripción al estudio:

  • Leucocitos >3000/mm3
  • Plaquetas >75.000μl
  • RAN >1500μl
  • Hb >9g/dl
  • Creatinina <1,5 x LSN o CrCl medido de >60 ml/m2/1,73 m2
  • Bilirrubina total <2 x LSN
  • AST/ALT <3 x LSN

• Los participantes deben tener una enfermedad mensurable, definida como al menos una lesión que pueda medirse con precisión en al menos una dimensión (el diámetro más largo se registrará para las lesiones no ganglionares y el eje corto para las lesiones ganglionares) como ≥20 mm (≥2 cm) por radiografía de tórax o como

  ≥10 mm (≥1 cm) con tomografía computarizada, resonancia magnética o calibradores mediante examen clínico. Consulte la Sección 11 (Medición del efecto) para la evaluación de enfermedades mensurables.

• Los pacientes deben haberse recuperado de la toxicidad relacionada con la terapia previa hasta el grado <=1 (definido por CTCAE v5.0) (excepto alopecia y neuropatía, o hipotiroidismo relacionado con la inmunoterapia)
• Como se desconoce el efecto de este fármaco del estudio en el feto humano en desarrollo, las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar utilizar al menos 2 métodos anticonceptivos (abstinencia; método anticonceptivo hormonal o de barrera) para el estudio y en menos 2 meses después de su finalización.
• Paciente mujer en edad fértil tiene una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días posteriores a la inscripción en el estudio.
• Capacidad de comprensión y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
• Edad ≥18 años
• Los pacientes deben haber completado todo el tratamiento anticancerígeno previo para el liposarcoma, incluida la radiación, ≥ 14 días antes del registro.

Criterio de exclusión:

• Paciente con evidencia actual de infección activa y no controlada, ICC Clase III-IV de la NYHA, cirrosis infantil clase B-C documentada o enfermedad médica no controlada que, en opinión del investigador o el patrocinador, podría comprometer la seguridad y/o la evaluación de la eficacia.
• Infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la hepatitis B (VHB); los sujetos que sean positivos para el anticuerpo central de la hepatitis B, el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo de la hepatitis C deben tener un resultado de PCR negativo antes de la inscripción; Se excluirán aquellos que sean PCR positivos.
• Procedimiento quirúrgico mayor o biopsia quirúrgica abierta dentro de los 28 días posteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
• Afectación activa de enfermedad del sistema nervioso central (SNC) o antecedentes de toxicidad del SNC relacionada con fármacos de grado ≥3 del NCI CTCAE. Se permite la inscripción de sujetos con metástasis conocidas en el SNC que estén tratadas y estables (sin evidencia de toxicidad en el SNC) y que no requieran esteroides sistémicos.
• El paciente tiene trastornos psiquiátricos o de abuso de sustancias conocidos que interferirían con la cooperación con los requisitos del ensayo.
• Infarto de miocardio dentro de los 12 meses posteriores a la detección
• Uso de cualquier otro agente en investigación o agente anticancerígeno concurrente, excluyendo la terapia hormonal para el cáncer de mama o de próstata.
• Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio porque existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en los lactantes secundarios al tratamiento de la madre con BTX-A51; se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento con BTX-A51.
• Incapacidad para tragar pastillas o absorción gastrointestinal inadecuada en opinión del investigador tratante.