脂肪肉腫患者における BTX-A51

包含基準:

• 研究参加者は、組織学的に転移性および/または再発性脂肪肉腫を患っていることが確認されている必要があります（MDM2増幅に関連する高分化型および/または脱分化型脂肪肉腫のサブタイプに限定されます）。
• ECOG パフォーマンスステータス ≤2

• 以下の指標によって定義される適切な臓器および骨髄機能は、研究登録後 7 日以内に得られました。

  • WBC >3000/mm3
  • 血小板 >75,000μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • クレアチニン <1.5 x ULN、または測定された CrCl が >60ml/m2/1.73 m2
  • 総ビリルビン<2 x ULN
  • AST/ALT <3 x ULN

• 参加者は測定可能な疾患を患っていなければなりません。これは、少なくとも 1 つの次元（非結節性病変の場合は記録される最長直径、結節性病変の場合は短軸）で 20 mm 以上（2 cm 以上）正確に測定できる病変を少なくとも 1 つと定義されます。胸部X線または

  臨床検査によるCTスキャン、MRI、またはキャリパーで10mm以上（1cm以上）。 測定可能な疾患の評価については、セクション 11 (効果の測定) を参照してください。

• 患者は、以前の治療に関連した毒性からグレード1以下（CTCAE v5.0で定義）まで回復していなければならない（脱毛症および神経障害、または免疫療法に関連した甲状腺機能低下症を除く）
• この治験薬が発育中のヒト胎児に及ぼす影響は不明であるため、妊娠の可能性のある女性と男性は、研究のために少なくとも 2 つの避妊方法 (禁欲、ホルモンまたはバリアによる避妊方法) を使用することに同意する必要があります。完成後少なくとも2か月。
• 妊娠の可能性のある女性患者は、研究登録後7日以内に血清妊娠検査が陰性である。
• 書面によるインフォームド・コンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
• 年齢 18 歳以上
• 患者は登録の 14 日前以上に、放射線を含む脂肪肉腫に対するすべての抗がん治療を完了している必要があります。

除外基準:

• -活動性および制御されていない感染症、NYHAクラスIII-IV CHF、文書化された小児クラスB-C肝硬変、または安全性および/または有効性の評価を危険にさらす可能性があると研究者またはスポンサーの意見で制御されていない医学的疾患の現在の証拠がある患者。
• C型肝炎ウイルス（HCV）またはB型肝炎ウイルス（HBV）の活動性感染。 B型肝炎コア抗体、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体が陽性である被験者は、登録前にPCR結果が陰性でなければなりません。 PCR陽性者は除外される。
• -治験薬の初回投与後28日以内に大規模な外科的処置または開腹外科的生検を行った患者
• 活動性の中枢神経系（CNS）疾患への関与、またはNCI CTCAEグレード3以上の薬物関連CNS毒性の既往歴。 既知のCNS転移を有し、治療を受け安定している(CNS毒性の証拠なし)、全身性ステロイドを必要としない被験者は、登録が許可される。
• 患者は、治験の要件への協力を妨げる既知の精神障害または薬物乱用障害を患っている
• スクリーニング後12か月以内の心筋梗塞
• 乳がんまたは前立腺がんに対するホルモン療法を除く、他の治験薬または抗がん剤の同時使用
• 母親のBTX-A51による治療に続発する授乳中の乳児における有害事象のリスクは不明だが潜在的であるため、妊婦はこの研究から除外されており、母親がBTX-A51で治療されている場合は母乳育児を中止する必要がある。
• 治療する研究者の意見では、錠剤を飲み込むことができないか、消化管の吸収が不十分であると考えられます。