BTX-A51 em pacientes com lipossarcoma

Critério de inclusão:

• Os participantes do estudo devem ter lipossarcoma metastático e/ou recorrente confirmado histologicamente (limitado aos subtipos de lipossarcoma bem diferenciado e/ou desdiferenciado, que estão associados a amplificações de MDM2).
• Status de desempenho ECOG ≤2

• A função adequada dos órgãos e da medula, conforme definido pelas seguintes métricas, resultou no prazo de 7 dias após a inscrição no estudo:

  • leucócitos >3.000/mm3
  • Plaquetas >75.000μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Creatinina <1,5 x LSN ou CrCl medida >60ml/m2/1,73 m2
  • Bilirrubina total <2 x LSN
  • AST/ALT <3 x LSN

• Os participantes devem ter doença mensurável, definida como pelo menos uma lesão que possa ser medida com precisão em pelo menos uma dimensão (diâmetro mais longo a ser registrado para lesões não nodais e eixo curto para lesões nodais) como ≥20 mm (≥2 cm) por radiografia de tórax ou como

  ≥10 mm (≥1 cm) com tomografia computadorizada, ressonância magnética ou pinças por exame clínico. Consulte a Seção 11 (Medição do Efeito) para a avaliação de doenças mensuráveis.

• Os pacientes devem ter se recuperado da toxicidade relacionada à terapia anterior até grau <=1 (definido pelo CTCAE v5.0) (exceto alopecia e neuropatia ou hipotireoidismo relacionado à imunoterapia)
• Como o efeito deste medicamento do estudo no feto humano em desenvolvimento não é conhecido, mulheres com potencial para engravidar e homens devem concordar em usar pelo menos 2 métodos contraceptivos (abstinência; método hormonal ou de barreira de controle de natalidade) para o estudo e pelo menos pelo menos 2 meses após a conclusão.
• Paciente do sexo feminino com potencial para engravidar apresentou teste sérico de gravidez negativo 7 dias após a inscrição no estudo.
• Capacidade de compreensão e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
• Idade ≥18 anos
• Os pacientes devem ter concluído todo o tratamento anticâncer anterior para lipossarcoma, incluindo radiação, ≥ 14 dias antes do registro.

Critério de exclusão:

• Paciente com evidência atual de infecção ativa e não controlada, ICC classe III-IV da NYHA, cirrose infantil classe BC documentada ou doença médica não controlada que, na opinião do investigador ou do patrocinador, pode comprometer a segurança e/ou avaliação de eficácia.
• Infecção ativa pelo vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da hepatite B (HBV); indivíduos que são positivos para anticorpo central da hepatite B, antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo da hepatite C devem ter um resultado de PCR negativo antes da inscrição; aqueles que forem PCR positivos serão excluídos.
• Procedimento cirúrgico importante ou biópsia cirúrgica aberta dentro de 28 dias após a primeira dose do medicamento do estudo
• Envolvimento ativo de doença do sistema nervoso central (SNC) ou história prévia de toxicidade do SNC relacionada ao medicamento NCI CTCAE Grau ≥3. Indivíduos com metástases conhecidas no SNC que são tratadas e estáveis ​​(sem evidência de toxicidade no SNC) e não requerem esteróides sistêmicos podem ser inscritos.
• O paciente tem transtornos psiquiátricos ou de abuso de substâncias conhecidos que poderiam interferir na cooperação com os requisitos do estudo
• Infarto do miocárdio dentro de 12 meses após a triagem
• Uso concomitante de quaisquer outros agentes investigacionais ou agentes anticancerígenos, excluindo terapia hormonal para câncer de mama ou de próstata
• As mulheres grávidas são excluídas deste estudo porque existe um risco desconhecido, mas potencial, de eventos adversos em lactentes secundários ao tratamento da mãe com BTX-A51. A amamentação deve ser interrompida se a mãe for tratada com BTX-A51.
• Incapacidade de engolir comprimidos ou absorção GI inadequada na opinião do investigador responsável pelo tratamento.