BTX-A51 bij patiënten met liposarcoom

Inclusiecriteria:

• Deelnemers aan het onderzoek moeten histologisch bevestigde metastatische en/of recidiverende liposarcoom hebben (beperkt tot de subtypes van goed gedifferentieerd en/of gededifferentieerd liposarcoom, die geassocieerd zijn met MDM2-amplificaties).
• ECOG-prestatiestatus ≤2

• Adequate orgaan- en beenmergfunctie zoals gedefinieerd door de volgende meetgegevens resulteerde binnen 7 dagen na inschrijving voor het onderzoek:

  • WBC >3000/mm3
  • Bloedplaatjes >75.000 μl
  • ANC >1500μl
  • Hgb >9g/dl
  • Creatinine <1,5 x ULN of gemeten CrCl van >60 ml/m2/1,73 m2
  • Totaal bilirubine <2 x ULN
  • ASAT/ALT <3 x ULN

• Deelnemers moeten een meetbare ziekte hebben, gedefinieerd als ten minste één laesie die nauwkeurig kan worden gemeten in ten minste één dimensie (de langste diameter moet worden geregistreerd voor niet-nodale laesies en de korte as voor nodale laesies) van ≥20 mm (≥2 cm) door thoraxfoto of zo

  ≥10 mm (≥1 cm) met CT-scan, MRI of schuifmaat volgens klinisch onderzoek. Zie rubriek 11 (Meting van het effect) voor de evaluatie van meetbare ziekte.

• Patiënten moeten hersteld zijn van toxiciteit gerelateerd aan eerdere therapie tot graad <=1 (gedefinieerd door CTCAE v5.0) (behalve alopecia en neuropathie, of immunotherapie-gerelateerde hypothyreoïdie)
• Omdat het effect van dit onderzoeksgeneesmiddel op de zich ontwikkelende menselijke foetus niet bekend is, moeten vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen akkoord gaan met het gebruik van ten minste twee anticonceptiemethoden (onthouding; hormonale of barrièremethode voor anticonceptie) voor het onderzoek en op minimaal 2 maanden na voltooiing.
• Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, hebben binnen 7 dagen na deelname aan het onderzoek een negatieve serumzwangerschapstest.
• Vermogen om een ​​schriftelijk geïnformeerde toestemmingsdocument te begrijpen en de bereidheid om dit te ondertekenen.
• Leeftijd ≥18 jaar
• Patiënten moeten alle eerdere antikankerbehandelingen voor liposarcoom, inclusief bestraling, ≥ 14 dagen vóór registratie hebben voltooid.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënt met huidig ​​bewijs van een actieve en ongecontroleerde infectie, NYHA klasse III-IV CHF, gedocumenteerde kindercirrose klasse B-C of ongecontroleerde medische ziekte die naar de mening van de onderzoeker of de sponsor de veiligheid en/of beoordeling van de werkzaamheid in gevaar zou kunnen brengen.
• Actieve infectie met het hepatitis C-virus (HCV) of het hepatitis B-virus (HBV); proefpersonen die positief zijn voor het hepatitis B-kernantilichaam, het hepatitis B-oppervlakteantigeen of het hepatitis C-antilichaam moeten vóór inschrijving een negatief PCR-resultaat hebben; degenen die PCR-positief zijn, worden uitgesloten.
• Grote chirurgische ingreep of open chirurgische biopsie binnen 28 dagen na de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel
• Actieve betrokkenheid bij ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS), of voorgeschiedenis van NCI CTCAE graad ≥3 geneesmiddelgerelateerde CZS-toxiciteit. Patiënten met bekende CZS-metastasen die behandeld en stabiel zijn (zonder bewijs van CZS-toxiciteit) en waarvoor geen systemische steroïden nodig zijn, mogen worden ingeschreven.
• De patiënt heeft psychiatrische stoornissen of stoornissen in verband met middelenmisbruik gekend die de medewerking aan de vereisten van het onderzoek zouden belemmeren
• Myocardinfarct binnen 12 maanden na screening
• Gebruik van andere gelijktijdige onderzoeksmiddelen of middelen tegen kanker, met uitzondering van hormonale therapie voor borst- of prostaatkanker
• Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van dit onderzoek omdat er een onbekend maar potentieel risico bestaat op bijwerkingen bij zuigelingen die borstvoeding krijgen als gevolg van de behandeling van de moeder met BTX-A51. Het geven van borstvoeding moet worden gestaakt als de moeder wordt behandeld met BTX-A51.
• Onvermogen om pillen te slikken of onvoldoende GI-absorptie volgens de mening van de behandelende onderzoeker.