Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Handikapp

Totalt 1532 resultat

  • Natera, Inc.
    Children's Hospital of Philadelphia; Montefiore Medical Center; University... och andra samarbetspartners
    Avslutad
    SNP-baserad Microdeletion and Aneuploidy RegisterTry (SMART) (SMART)
    Prader-Willis syndrom | DiGeorges syndrom | 22q11 deletionssyndrom | Angelmans syndrom | Trisomi 21 | Trisomi 18 | Trisomi 13 | Monosomi X | Sexkromosomavvikelser | 1p36 deletionssyndrom | Cri-du-Chat syndrom
    Förenta staterna, Australien, Irland, Spanien, Sverige, Storbritannien
  • University of Cincinnati
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Avslutad
    Studie av gallsyror hos patienter med peroxisomala störningar
    Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom | Bifunktionell enzymbrist
  • University of Chicago
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners
    Avslutad
    Lysosomal lagringssjukdom: övervakning av hälsa, utveckling och funktionellt resultat hos förskolebarn
    Krabbes sjukdom | Mukopolysackaridos typ II (MPS II) | Mukopolysackaridos typ I (MPS I) | Mukopolysackaridos typ III (MPS III) | Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI)
    Förenta staterna
  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Avslutad
    Medkännande behandling av patienter med medfödda fel i gallsyrametabolism med kolsyra
    Kolestas | Peroxisomala störningar | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom
    Förenta staterna
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avslutad
    HSCT för medfödda fel med hög risk
    Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdom
    Förenta staterna
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avslutad
    Allogen benmärgstransplantation för ärftliga metabola störningar
    Mukopolysackaridos | Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Krabbes sjukdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamys syndrom
    Förenta staterna
  • University Hospital, Bordeaux
    Rekrytering
    Funktionstester för att lösa olösta sällsynta sjukdomar. Sällsynta. (RID)
    Intellektuell funktionsnedsättning | Cystisk fibros | Neurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Medfödd hjärtfel | Albinism | Rubinstein-Taybis syndrom | Periventrikulär nodulär heterotopi
    Frankrike
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Avslutad
    Kombinationskemoterapi vid behandling av unga patienter med Downs syndrom och akut myeloid leukemi eller myelodysplastiska syndrom
    Sekundär akut myeloid leukemi | Akut erytroleukemi i barndom (M6) | Akut megakaryocytisk leukemi hos barn (M7) | Akut monoblastisk leukemi hos barn (M5a) | Akut monocytisk leukemi hos barn (M5b) | Akut myeloblastisk leukemi i barndom med mognad (M2) | Akut myeloblastisk leukemi i barndom utan mognad... och andra villkor
    Förenta staterna, Kanada, Australien, Puerto Rico
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avslutad
    Stamcellstransplantation för medfödda metabolismfel
    Niemann-Picks sjukdom | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidos | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom
    Förenta staterna
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekrytering
    UCB-transplantation av ärftliga metabola sjukdomar med administrering av intratekala UCB-härledda oligodendrocytliknande celler (DUOC-01)
    Mukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoser
    Förenta staterna
  • Anagnostou, Evdokia, M.D.
    The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research... och andra samarbetspartners
    Har inte rekryterat ännu
    Sertralin vs. Placebo vid behandling av ångest hos barn och ungdomar med neurodevelopmentPsykiska störningar (CALM)
    Ångeststörningar | Generaliserat ångestsyndrom | Ångest | Tuberös skleros | ADHD | Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar | Autismspektrumstörning | Fragilt X-syndrom | Social ångest | Social fobi | Agorafobi | Tourettes syndrom | Tic-störningar | Autism | ADHD Övervägande ouppmärksam typ | ADHD – kombinerad typ | ADHD, Övervägande... och andra villkor
    Kanada
  • Duke University
    University of Edinburgh in Scotland; Tan Tock Seng Hospital in Singapore; Queens University of Belfast United Kingdom
    Rekrytering
    OCTA i mild kognitiv funktionsnedsättning och Alzheimers sjukdom
    Multipel skleros | Parkinsons sjukdom | Traumatisk hjärnskada | Downs syndrom | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Frontotemporal demens | Huntingtons sjukdom | Amyotrofisk lateralskleros (ALS) | Alzheimers sjukdom | Hjärnskakning | Posttraumatisk stressyndrom | Neuro-degenerativ sjukdom | Lewy Body Demens | Normal... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Patientregister för sällsynta sjukdomar och naturhistorisk studie - koordinering av sällsynta sjukdomar vid Sanford (CoRDS)
    Mitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkor
    Förenta staterna, Australien
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Myelin Disorders Biorepository Project (MDBP)
    Mukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkor
    Förenta staterna
  • Cure CMD
    Rekrytering
    Studie av medfödd muskelsjukdom av patient och familjerapporterad medicinsk information (CMDPROS)
    Emery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfödd myasteniskt syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfödd muskeldystrofi med brist på ITGA7 (Integrin Alpha-7). | Alfa-dystroglykanopati (medfödd muskeldystrofi och onormal glykosylering av dystroglykan med svår epilepsi) | Alfa-dystroglykanopati (medfödd... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Anmälan via inbjudan
    ScreenPlus: Ett omfattande, flexibelt screeningprogram för nyfödda med flera sjukdomar (ScreenPlus)
    Mukopolysackaridos II | Fabrys sjukdom | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt surt lipasbrist | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Cerebrotendinös Xanthomatosis | Mukopolysackaridos IV A | GM1 Gangliosidos | Mukopolysackaridos VII | Syra sfingomyelinasbrist | Ceroid Lipofuscinosis... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Faculty Hospital Kralovske Vinohrady
    Avslutad
    Epidemiologi, hantering och komorbiditeter i Alopecia Areata i Tjeckien
    Infektioner | Multipel skleros | Autoimmuna sjukdomar | Diabetes mellitus, typ 1 | Reumatoid artrit | Vaccinreaktion | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Psoriasis | Crohns sjukdom | Ulcerös kolit | Downs syndrom | Atopisk dermatit | Vitiligo | Alopecia Areata | Covid-19 pandemi | Ankyloserande spondylit | Lupus erythematosus | Alopecia... och andra villkor
    Tjeckien
  • Fairview University Medical Center
    Okänd
    Studie av lungkomplikationer hos pediatriska patienter med lagringsstörningar som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
    Mukopolysackaridos I | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungkomplikationer | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Mannosidos | I cellsjukdom
    Förenta staterna
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    LeukoSEQ: Helgenomsekvensering som ett första linjens diagnostiskt verktyg för leukodystrofier
    Mukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkor
    Förenta staterna
  • RTI International
    University of North Carolina, Chapel Hill
    Anmälan via inbjudan
    Förälder-spädbarn Inter(X) Action Intervention (PIXI)
    Tuberös skleros | Downs syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Retts syndrom | Turnersyndrom | Williams syndrom | Angelmans syndrom | Kromosom 22q11.2 deletionssyndrom | Klinefelters syndrom | Phelan-McDermid syndrom | Dup15Q syndrom | Smith Magenis syndrom
    Förenta staterna
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Avslutad
    Fas I/II pilotstudie av blandad chimerism för att behandla ärftliga metabola störningar
    Niemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...
    Förenta staterna
  • Duke University
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Farmakokinetik, farmakodynamik och säkerhetsprofil för understuderade läkemedel som administreras till barn per vårdstandard (POPS) (POPS or POP02)
    Hjärtsvikt | Smärta | Lunginflammation | Hypertoni | Ödem | Hemofili | Sömnlöshet | Pulmonell arteriell hypertoni | Koagulationsstörning | Astma hos barn | Downs syndrom | Attention Deficit Hyperactivity Disorder | Bronkopulmonell dysplasi | Hypokalemi | Hyperfosfatemi | Primär hyperaldosteronism | Adrenal insufficiens | Urinvägsinfektioner... och andra villkor
    Förenta staterna, Kanada
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Avslutad
    Konditionering för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
    Vanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkor
    Förenta staterna
  • New York Medical College
    Avslutad
    Human placenta-härledd stamcellstransplantation (HPDSC)
    Mukopolysackaridos I | Myelodysplastiskt syndrom | Akut lymfatisk leukemi | Akut myelogen leukemi | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Fukosidos | Gauchers sjukdom | Amegakaryocytisk... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrytering
    MT2013-31: Allo HCT för metabola störningar och svår osteopetros
    Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Har inte rekryterat ännu
    Utveckling av icke-invasiv prenatal diagnostik för enstaka genstörningar (DANNIgene)
    Blödarsjuka A | Hemofili B | Cystisk fibros | Sicklecellanemi | Muskeldystrofi, Duchenne | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sjukdom | Myotonisk dystrofi | Autosomal recessiv polycystisk njursjukdom | Neurofibromatos-Noonans syndrom | Muskeldystrofi, Becker | Invasiv preNatal-diagnos i en kontext av familjehistoria... och andra villkor
    Frankrike
  • University of Aarhus
    Avslutad
    Utforska samsjukligheten mellan psykiska störningar och allmänna medicinska tillstånd (COMO-GMC)
    Hjärtsvikt | Stroke | Epilepsi | Smärta | Multipel skleros | Hypertoni | Diabetes mellitus | Cancer | Kroniska njursjukdomar | Schizofreni | Parkinsons sjukdom | Migrän | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Anemi | HIV/AIDS | Förmaksflimmer | Dyslipidemier | Allergi | Osteoporos | Ischemisk hjärtsjukdom | Hörselstörningar | Substansanvändning | Sy... och andra villkor
  • dr. Laura C. G. de Graaff-Herder
    Rekrytering
    Att växa upp med sällsynta genetiska syndrom (GROW UR GENES)
    Störningar i sexuell utveckling | Medfödd binjurehyperplasi | Tuberös skleros | Kallmanns syndrom | Prader-Willis syndrom | Neurofibromatos | Retts syndrom | 22q11 deletionssyndrom | Turnersyndrom | Noonans syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Saethre-Chotzen syndrom | Medfödd hypopituitarism | Cornelia de Langes... och andra villkor
    Nederländerna
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    Rekrytering
    Prospektiv studie av de kliniska, genomiska, farmakologiska, laboratorie- och dietbestämningar av pyrimidin- och purinmetabolismstörningar
    Metabolisk sjukdom | Purin-pyrimidinmetabolism | AICDA, OMIM *605257, immunbrist med hyper-IgM, typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grund av UMPH1-brist | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaxiell... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Sanguine Biosciences
    Avslutad
    Hemmaforskningsstudie för patienter med autoimmuna, inflammatoriska, genetiska, hematologiska, infektiösa, neurologiska, CNS, onkologiska, respiratoriska, metabola tillstånd
    Depression | Melanom | Epilepsi | Lymfom | Multipel skleros | Njurcancer | Livmoderhalscancer | Diabetes mellitus | Leukemi | Bröstcancer | Kroniska njursjukdomar | Kronisk obstruktiv lungsjukdom | Parkinsons sjukdom | Systemisk lupus erythematosus | Multipelt myelom | Hepatit B | Sömnlöshet | Kolorektal cancer | HIV/AIDS | Bukspottsk... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Baby Detect: Genomisk nyföddscreening
    Medfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkor
    Belgien
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Anmälan via inbjudan
    Tidig kontroll: utökad screening hos nyfödda
    Primär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkor
    Förenta staterna

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera