Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Clinical Trials on Brist på Sterol Carrier Protein 2 in Poland

Totalt 43 resultat

Oregon Health and Science University
University of Pittsburgh

Avslutad

Studie av triheptanoin för behandling av långkedjig fettsyraoxidationsstörning (Triheptanoin)

Mycket långkedjig acylCoA-dehydrogenas (VLCAD) brist | Karnitinpalmitoyltransferas 2 (CPT2) brist | Brist på mitokondriell trifunktionellt protein (TFP). | Långkedjig 3 hydroxyacylCoA-dehydrogenas (LCHAD) brist

Förenta staterna
Brown University
AstraZeneca

Rekrytering

Adjuvans Trastuzumab Deruxtecan (Enhertu) & Nivolumab för patienter som är sjukdomsfria efter avslutad trimodalitetsbehandling för HER-2-positiva cancer i matstrupen och gastroesofageal Junction

Matstrupscancer | Esophageal Adenocarcinom | HER-2 Protein Överuttryck | Gastroesofageal-korsning Cancer

Förenta staterna
Oregon Health and Science University

Avslutad

Orala ketoner och träning bland patienter med långkedjiga fettsyraoxidationsstörningar

Trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig acyl-coa-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Karnitinpalmitoyltransferasbrist 2

Förenta staterna
Oregon Health and Science University
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Fettsyraoxidationsstörningar och kroppsviktsreglering

Trifunktionell proteinbrist

Förenta staterna
Oregon Health and Science University
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Vitamin E-behandling för långkedjig 3-hydroxiacylkoenzym A (CoA) dehydrogenas (LCHAD) associerad neuropati

Perifer neuropati | Mitokondriell trifunktionell proteinbrist

Förenta staterna
VU University of Amsterdam
Amsterdam UMC, location VUmc; University of Helsinki

Avslutad

(Kostnads)effektiviteten av att öka proteinintaget på fysisk funktion hos äldre vuxna

Fysisk nedsättning | Protein-Energy Undernäring

Finland, Nederländerna
Maasstad Hospital

Rekrytering

Effekt av proteintillskott på fettfri massakonservering efter bariatrisk kirurgi (PROMISE)

Bariatrisk kirurgiskandidat | Muskelförlust | Proteinbrist

Nederländerna
Glycomine, Inc.

Aktiv, inte rekryterande

Naturhistorisk studieprotokoll i PMM2-CDG (CDG-Ia)

Fosfomannomutas 2-brist

Förenta staterna, Spanien, Portugal, Belgien, Tjeckien, Frankrike, Italien, Nederländerna, Polen
Oregon Health and Science University

Avslutad

Fettsyraoxidationsdefekter och insulinkänslighet

Normala volontärer | Trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Medelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Karnitin Palmitoyltransferas II-brist, Myopatisk

Förenta staterna
Northwell Health

Avslutad

Metforminanvändning och vitamin B12-brist

Typ 2-diabetes mellitus | Vitamin B12-brist

Förenta staterna
Pomeranian Medical University Szczecin

Har inte rekryterat ännu

Tidigt initierad syrebehandling med högt flöde vs konventionell syreterapi bland patienter med ARDS under förloppet av SARS-CoV2-lunginflammation.

Syrebrist | Coronavirus-infektion | ARDS på grund av sjukdom orsakad av allvarligt akut respiratoriskt syndrom Coronavirus 2

Polen
QuantumLeap Healthcare Collaborative

Rekrytering

PRE-I-SPY Fas I/Ib-program (PRE-I-SPY-PI)

Fast tumör | Metastaserande cancer | Metastaserad bröstcancer | Trippel negativ bröstcancer | HER2-positiv bröstcancer | Fast tumör, vuxen | Fast karcinom | HER2-positiv metastaserad bröstcancer | Progesteronreceptorpositiv bröstcancer | HER2-negativ bröstcancer | Östrogenreceptorpositiv tumör | Hormonreceptorpositiv... och andra villkor

Förenta staterna
Hoffmann-La Roche

Aktiv, inte rekryterande

En studie för att utvärdera säkerheten, effekten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos Emicizumab hos deltagare med mild eller måttlig hemofili A utan FVIII-hämmare (HAVEN 6)

Blödarsjuka A | Mild ärftlig faktor VIII-bristsjukdom utan hämmare | Måttlig ärftlig faktor VIII-bristsjukdom utan inhibitor

Förenta staterna, Nederländerna, Belgien, Frankrike, Tyskland, Sydafrika, Spanien, Kanada, Storbritannien, Polen
Pharvaris Netherlands B.V.

Aktiv, inte rekryterande

Dosvarierande studie av oral PHA-022121 för profylax mot angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem typ I eller typ II (HAE CHAPTER-1)

Ärftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare brist | C1-hämmare brist

Förenta staterna, Polen, Tyskland, Österrike, Bulgarien, Kanada, Irland, Italien, Storbritannien
Alexion

Rekrytering

Lysosomal Acid Lipase (LAL) bristregister (ALX-LALD-501)

Wolmans sjukdom | Kolesterolesterlagringssjukdom | Lysosomalt surt lipasbrist | Syra kolesterylesterhydrolasbrist, typ 2 | Brist på surt lipas | LIPA-brist | LAL-brist

Frankrike, Belgien, Förenta staterna, Spanien, Tyskland, Grekland, Israel, Italien, Slovenien, Storbritannien, Brasilien, Kanada, Danmark, Australien, Kroatien, Tjeckien, Irland, Mexiko, Nederländerna, Polen, Portugal, Saudiarabien
Pharvaris Netherlands B.V.

Rekrytering

Förlängningsstudie av oral PHA-022121 för akut behandling av angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem (RAPIDe-2)

Ärftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare [C1-INH] brist | C1 esterashämmare brist | C1... och andra villkor

Förenta staterna, Bulgarien, Tjeckien, Ungern, Spanien, Frankrike, Tyskland, Polen, Kanada, Israel
Baxalta now part of Shire

Avslutad

Retrospective Study to Capture Dosing and Treatment Outcome Data in Participants With Severe Congenital Protein C Deficiency Who Were Treated With Protein C Concentrate Under an Emergency Use IND

Protein C-brist

Förenta staterna
CSL Behring

Avslutad

Studie av subkutant immunglobulin hos patienter som behöver IgG-ersättningsterapi

Vanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemi

Tyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Schweiz
Pharvaris Netherlands B.V.

Avslutad

Dosvarierande studie av oral PHA-022121 för akut behandling av angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem (RAPIDe-1)

Ärftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare brist | C1-hämmare brist

Bulgarien, Förenta staterna, Spanien, Israel, Tyskland, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Ungern, Italien, Nederländerna, Polen, Storbritannien
Takeda

Rekrytering

Verklig användning av HyQvia hos vuxna med multipelt myelom med sekundär immunbrist

Multipelt myelom | Sekundär immunbrist (SID)

Grekland, Spanien, Italien, Rumänien, Argentina, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Polen, Sverige, Kalkon
PedNet Haemophilia Research Foundation
Lund University Hospital

Rekrytering

European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet Registry) (PedNet)

Faktor IX-brist | Faktor VIII-brist

Norge, Österrike, Belgien, Kanada, Tjeckien, Danmark, Finland, Frankrike, Tyskland, Grekland, Irland, Israel, Italien, Nederländerna, Portugal, Spanien, Sverige, Schweiz, Storbritannien
Carisma Therapeutics Inc

Aktiv, inte rekryterande

CAR-makrofager för behandling av HER2-överuttryckande solida tumörer

Adenocarcinom | Neoplasmer i magen | Cancer | Bröstcancer | Huvud- och halscancer | Karcinom, hepatocellulärt | Kolorektal cancer | Bukspottskörtelcancer | Ovariella neoplasmer | Karcinom, äggstocksepitel | Karcinom, övergångscell | Bröstneoplasma | Prostatacancer | Gallgångscancer | Blåscancer | Endometriecancer | HER2-positiv... och andra villkor

Förenta staterna
Spark Therapeutics

Avslutad

Dosfinnande studie av SPK-8016 genterapi hos patienter med hemofili A för att stödja utvärdering hos individer med FVIII-hämmare

Hematologiska sjukdomar | Blodkoagulationsstörningar, ärftliga | Koagulationsproteinstörningar | Hemorragiska störningar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Genetiska sjukdomar, X-länkade | Genterapi | Blodkoagulationsstörning | Genöverföring | Adeno-associerat virus (AAV) | Faktor VIII (FVIII) | Faktor VIII (FVIII)... och andra villkor

Förenta staterna
Grifols Therapeutics LLC

Rekrytering

En studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för XEMBIFY® Plus Standard Medical Treatment (SMT) jämfört med Placebo Plus SMT för att förhindra infektioner hos deltagare med hypogammaglobulinemi och återkommande eller allvarliga infektioner associerade med B-cells kronisk lymfatisk leukemi

Bakteriella infektioner | B-cells kronisk lymfatisk leukemi | Hypogammaglobulinemi

Förenta staterna, Bulgarien, Polen, Rumänien, Serbien
Michigan Technological University

Indragen

B7 Coreceptor Molecules i Hyper IgD Syndrome Form av Mevalonat Kinas Brist (HIDS-MKD)

Hyper IgD syndrom | Mevalonatkinasbrist

Förenta staterna, Nederländerna
Oregon Health and Science University

Avslutad

Dietkolesterol och defekter i kolesterolsyntes vid mevalonatkinasbrist

Immunsystemets sjukdomar | Lipidmetabolism, medfödda fel | Mevalonsyra | Mevalonatkinasbrist | Periodiska febersyndrom, ärftligt

Förenta staterna
Octapharma

Rekrytering

Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, prospektiv fas III-studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Panzyga vid primärinfektionsprofylax hos patienter med kronisk lymfatisk leukemi ("PRO-SID"-studie)

Kronisk lymfatisk leukemi | Hypogammaglobulinemi

Förenta staterna, Danmark, Tyskland, Ungern, Italien, Polen, Ryska Federationen, Spanien, Tjeckien, Grekland, Israel, Kalkon
dr. Laura C. G. de Graaff-Herder

Har inte rekryterat ännu

Att växa upp med det unga endokrina stödsystemet (YESS!) (YESS)

Medfödd binjurehyperplasi | Hypogonadotropisk hypogonadism | Tillväxthormonbrist | Turnersyndrom | Addisons sjukdom | Klinefelters syndrom | Kombinerad hypofyshormonbrist | Androgen okänslighetssyndrom | Sköldkörteldysgenes

Spanien, Storbritannien, Belgien, Nederländerna
Genzyme, a Sanofi Company

Godkänd för marknadsföring

Alglucosidase Alfa Temporary Access Program (ATAP)

Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Acid Maltase-bristsjukdom | Glykogenos 2 | Pompes sjukdom (sen debut)

Förenta staterna
OHSU Knight Cancer Institute
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Forskningsstudie i friska frivilliga av patienter med Fanconi-anemi, myeloproliferativa sjukdomar eller myelom

Kroniska myeloproliferativa störningar | Fanconi anemi | Multipelt myelom och plasmacellsneoplasma | Myelodysplastiska/myeloproliferativa neoplasmer

Förenta staterna
Alexey Danilov, MD
Gilead Sciences; Oregon Health and Science University

Avslutad

Entospletinib och Obinutuzumab vid behandling av patienter med återfallande kronisk lymfatisk leukemi, litet lymfocytiskt lymfom eller icke-Hodgkin-lymfom

Anemi | Mantelcellslymfom | Marginalzonens lymfom | Lymfoplasmacytiskt lymfom | Återkommande litet lymfocytiskt lymfom | Refraktär kronisk lymfatisk leukemi | Hårig cell leukemi | Richters syndrom | Återkommande kronisk lymfatisk leukemi | Refraktärt litet lymfocytiskt lymfom | Grad 1 follikulärt lymfom | Grad... och andra villkor

Förenta staterna
Spark Therapeutics

Avslutad

Neutraliserande antikroppsseroprevalensstudie med en retrospektiv komponent hos deltagare med sent debuterande Pompes sjukdom

Lysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltas

Förenta staterna, Italien, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
Genzyme, a Sanofi Company

Rekrytering

Pompes graviditetsunderregister

Pompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Glykogenes 2 Acid Maltase Brist

Kroatien, Förenta staterna, Italien, Belgien, Tjeckien
OHSU Knight Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science University

Rekrytering

Identifiera och ta hand om individer med ärftligt cancersyndrom

Malign fast neoplasma | Lynch syndrom | Neoplasma i hematopoetiska och lymfoida systemet | Duktalt bröstkarcinom på plats | Ärftligt neoplastiskt syndrom | BRCA1/2-associerat ärftligt bröst- och äggstockscancersyndrom

Förenta staterna
Spark Therapeutics

Aktiv, inte rekryterande

En genöverföringsstudie för sent debuterande Pompes sjukdom (RESOLUTE)

Lysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltas

Förenta staterna, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italien, Storbritannien
American Thrombosis and Hemostasis Network
Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab...

Rekrytering

ATHN Transcends: En naturhistorisk studie av icke-neoplastiska hematologiska sjukdomar

Hemofili | Trombos | Trombofili | Sicklecellanemi | Thalassemi | Blödarsjuka | Von Willebrands sjukdomar | Faktor IX-brist | Bindvävsstörning | Faktor VIII-brist | Hematologisk störning | Sällsynt blödningsstörning | Trombocytstörning

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Avslutad

Helkroppsbestrålning och fludarabinfosfat följt av transplantation av perifer blodstamcell från donator vid behandling av patienter med hematologiska maligniteter eller njurcancer

Clear Cell Renal Cell Carcinom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Tidigare behandlat myelodysplastiskt syndrom | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Återkommande vuxen lymfatisk lymfom | Obehandlad akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi hos vuxna i remission | Akut myeloid... och andra villkor

Förenta staterna, Tyskland, Italien
Daniel Benjamin
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Avslutad

Farmakokinetik för understuderade läkemedel som administreras till barn enligt vårdstandard (PTN_POPS)

Hjärtsvikt | Epilepsi | Smärta | Lunginflammation | Sepsis | Inflammation | Hypertoni | Kroniska njursjukdomar | Hemofili | Schizofreni | Infektioner i centrala nervsystemet | Nosokomial lunginflammation | Sömnlöshet | Ångest | Bipolär sjukdom | Neutropeni | Stafylokockinfektioner | Bradykardi | Anfall | Urinvägsinfektion | Pulmonell arteriell... och andra villkor

Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Israel, Singapore
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Avslutad

Mykofenolatmofetil och cyklosporin för att minska graft-versus-värdsjukdom hos patienter med hematologiska maligniteter eller metastaserad njurcancer som genomgår donatorstamcellstransplantation

Clear Cell Renal Cell Carcinom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna, Tyskland, Italien
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Avslutad

Fludarabinfosfat och strålning från hela kroppen följt av transplantation av perifer blodstamcell från donator och immunsuppression vid behandling av patienter med hematologiska maligniteter

Steg II multipelt myelom | Steg III multipelt myelom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt... och andra villkor

Förenta staterna, Tyskland, Italien
Morphotek
National Cancer Institute (NCI); Children's Oncology Group

Avslutad

MORAb-004 vid behandling av unga patienter med återkommande eller refraktära solida tumörer eller lymfom

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna
University of Nebraska

Rekrytering

Integrated Cancer Repository for Cancer Research (iCaRe2)

Melanom | Sarkom | Njurcancer | Leukemi | Bröstcancer | Larynxcancer | Hypopharyngeal cancer | Nasofaryngeal cancer | Multipelt myelom | Magcancer | Bukspottskörtelcancer | Matstrupscancer | Tunntarmscancer | Äggstockscancer | Lynch syndrom | Lungcancer | Rektal cancer | Prostatacancer | Gastrointestinala stromala tumörer | Neuroendokrina... och andra villkor

Förenta staterna
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

MK2206 vid behandling av yngre patienter med återkommande eller refraktära solida tumörer eller leukemi

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Återkommande follikulärt lymfom grad 1 | Återkommande follikulärt lymfom grad 2 | Återkommande follikulärt lymfom grad 3 | Återkommande mantelcellslymfom | Återkommande lymfom i... och andra villkor

Förenta staterna, Kanada

Clinical Trials on Brist på Sterol Carrier Protein 2 in Poland

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser