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猎人综合征患者胰岛素受体 MoAb-IDS 融合蛋白的安全性和剂量范围研究

2018年9月16日 更新者：ArmaGen, Inc

人胰岛素受体单克隆抗体-人艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶 (IDS) 融合蛋白 AGT-182 在成人粘多糖贮积症 II（MPS II，亨特综合征）患者中的 1 期安全性和剂量探索研究

AGT-182 是一种含有艾杜硫酶的融合蛋白，当静脉内给药时，旨在将这种酶从外周输送到大脑。 本研究是一项安全性和剂量范围研究，旨在获取安全性和暴露数据，以及有关研究药物生物活性的信息。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对成人亨特综合征的序贯、开放标签、剂量递增、多剂量研究。 假设耐受性，两个剂量水平按顺序计划，在升级到下一个更高剂量队列之前审查来自先前队列的安全数据。 如果受试者未接受过 ERT 或同意接受 6 周的 ERT 洗脱，则受试者将每周接受一次 AGT-182 剂量，持续 8 周，如果目前正在接受 ERT 且不同意洗脱，则接受 13 周。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

6

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Mainz、德国
        • ZKJM MC University of Mainz
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University
  • 菲律宾
      • Manila、菲律宾
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 男性年龄 18 岁或以上
  • 亨特综合征的诊断（记录的成纤维细胞或白细胞 IDS 酶活性水平低于测量实验室正常范围下限的 10% - 或任何酶缺乏水平以及 IDS 基因中存在致病突变 -以及至少一种其他硫酸酯酶的正常酶活性的文件。）

  • 必须属于以下组之一：

    • 目前正在接受标准酶替代疗法 (ERT) 并愿意在研究期间停止使用 AGT-182
    • 至少 3 个月未接受标准 ERT，并且在研究筛选时 uGAGs 升高至少比年龄相关正常值高 3.5 倍
    • 从未接受过 ERT
  • 自愿书面同意
  • 必须建议性成熟男性在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。

排除标准：

  • 拒绝完成筛选/基线评估
  • 在之前 90 天内收到过研究药物
  • 可能严重影响研究依从性的任何医疗状况或其他情况
  • 临床上明显的脊髓压迫，颈椎不稳定的证据
  • 已知对艾杜硫酶或 AGT-182 的任何成分过敏
  • 已知对标准 ERT 治疗无反应（即，尽管采用全剂量标准 ERT，但 uGAG 值仍然很高）
  • 糖尿病或低血糖病史
  • 如果患者同意此可选评估，则为腰椎穿刺的禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗对象
用于输注的 AGT-182 溶液将以每周 1.0 mg/kg 或 3.0 mg/kg 的剂量静脉内给药，持续 8-13 周。
药品：AGT-182
重组 HIRMAb-IDS

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
将不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）

次要结果测量

结果测量
大体时间
血浆药代动力学参数（AGT-182 的最大浓度、半衰期、曲线下面积、平均停留时间、分布容积和清除率）
大体时间：8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
尿液或血浆糖胺聚糖 (GAG) 的变化
大体时间：8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
肝脏或脾脏大小的变化
大体时间：8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
脑脊液 (CSF) 糖胺聚糖 (GAG) 的变化
大体时间：8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）
8 周（ERT 初治）或 13 周（ERT）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ArmaGen, Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年4月1日

初级完成 (实际的)

2017年3月27日

研究完成 (实际的)

2017年3月27日

研究注册日期

首次提交

2014年10月2日

首先提交符合 QC 标准的

2014年10月10日

首次发布 (估计)

2014年10月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年9月16日

最后验证

2018年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGT-182-101

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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