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ハンター症候群患者におけるインスリン受容体 MoAb-IDS 融合タンパク質の安全性と用量設定研究

2018年9月16日 更新者：ArmaGen, Inc

ムコ多糖症 II (MPS II、ハンター症候群) の成人患者におけるヒト インスリン受容体モノクローナル抗体 - ヒト イズロン酸 2-スルファターゼ (IDS) 融合タンパク質、AGT-182 の第 1 相安全性および用量設定研究

AGT-182 は、静脈内投与された場合に酵素を末梢および脳に送達することを目的とした、idursulfase を含む融合タンパク質です。 この研究は、治験薬の生物活性に関する情報だけでなく、安全性と暴露データを取得するための安全性と用量範囲研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ハンター症候群の成人を対象とした逐次的、非盲検、用量漸増、複数回投与試験です。 忍容性を想定した 2 つの用量レベルが順次計画され、前のコホートからの安全性データがレビューされてから、次に高い用量のコホートにエスカレーションされます。 被験者は、ERT未経験または6週間のERTウォッシュアウトに同意している場合は8週間、または現在ERTを服用していてウォッシュアウトに同意していない場合は13週間、AGT-182を毎週投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ
        • ZKJM MC University of Mainz
  • フィリピン
      • Manila、フィリピン
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性
  • ハンター症候群の診断 (線維芽細胞または白血球の IDS 酵素活性レベルが測定検査室の正常範囲の下限の 10% 未満であることが記録されているか、IDS 遺伝子の病原性変異の存在を伴う任意のレベルの酵素欠乏症であることが証明されている)および少なくとも 1 つの他のスルファターゼの正常な酵素活性が記録されています。)

  • 次のグループのいずれかに該当する必要があります。

    • -現在標準的な酵素補充療法（ERT）を受けており、代わりにAGT-182を服用して、研究期間中それを中止しても構わないと思っている
    • -少なくとも3か月間標準ERTを受けておらず、研究スクリーニングで年齢関連の正常値を少なくとも3.5倍上回っているuGAGが上昇している
    • ERTを受けたことがない
  • 自発的な書面による同意
  • 性的に成熟した男性は、研究を通して医学的に認められた避妊法を使用するようにアドバイスされなければなりません.

除外基準:

  • スクリーニング/ベースライン評価の完了の拒否
  • 過去90日以内の治験薬の受領
  • 研究の遵守を著しく妨げる可能性のある病状またはその他の状況
  • 臨床的に重要な脊髄圧迫、頸部不安定の証拠
  • -idursulfaseまたはAGT-182の成分のいずれかに対する既知の過敏症
  • -標準ERT治療に反応しないことが知られています（つまり、標準ERTを全量服用しているにもかかわらず、uGAG値が高い）
  • -糖尿病または低血糖の病歴
  • 患者がこのオプションの評価に同意した場合、腰椎穿刺の禁忌

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療対象
注入用の AGT-182 溶液は、1.0 mg/kg または 3.0 mg/kg の用量で毎週 8 ～ 13 週間静脈内投与されます。
薬：AGT-182
組換えHIRMAb-IDS

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血漿薬物動態パラメーター (最大濃度、半減期、曲線下面積、平均滞留時間、AGT-182 の分布量およびクリアランス)
時間枠：8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
尿中または血漿グリコサミノグリカン (GAG) の変化
時間枠：8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
肝臓または脾臓の大きさの変化
時間枠：8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
脳脊髄液 (CSF) グリコサミノグリカン (GAG) の変化
時間枠：8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)
8 週間 (ERT 未経験) または 13 週間 (ERT)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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ArmaGen, Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月1日

一次修了 (実際)

2017年3月27日

研究の完了 (実際)

2017年3月27日

試験登録日

最初に提出

2014年10月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月10日

最初の投稿 (見積もり)

2014年10月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年9月16日

最終確認日

2018年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGT-182-101

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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