Säkerhets- och dosintervallstudie av insulinreceptor MoAb-IDS fusionsprotein hos patienter med Hunters syndrom

Inklusionskriterier:

• Man 18 år eller äldre
• Diagnos av Hunters syndrom (dokumenterad fibroblast- eller leukocyt-IDS-enzymaktivitetsnivå på mindre än 10 % av den nedre gränsen för det normala intervallet för mätlaboratoriet - eller någon nivå av enzymbrist tillsammans med närvaron av en patogen mutation i IDS-genen - och dokumentation av normal enzymatisk aktivitet av minst 1 annat sulfatas.)

• Måste tillhöra någon av följande grupper:

  • får för närvarande standard enzymersättningsterapi (ERT) och är villig att avbryta den under studiens varaktighet och tar AGT-182 istället
  • inte har fått standard ERT på minst 3 månader och har förhöjda uGAG på minst 3,5 gånger över åldersrelaterade normala vid studiescreening
  • har aldrig fått ERT
• Frivilligt skriftligt medgivande
• Sexuellt mogna män måste rådas att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.

Exklusions kriterier:

• Vägran att slutföra screening/baslinjeutvärderingar
• Mottagande av ett prövningsläkemedel inom de föregående 90 dagarna
• Alla medicinska tillstånd eller andra omständigheter som avsevärt kan störa studieefterlevnaden
• Kliniskt signifikant ryggmärgskompression, bevis på cervikal instabilitet
• Känd överkänslighet mot idursulfas eller någon av komponenterna i AGT-182
• Känd för att inte svara på standard ERT-behandling (dvs höga uGAG-värden trots att man tar full dos standard ERT)
• Historik av diabetes mellitus eller hypoglykemi
• Kontraindikation för lumbalpunktion, om patienten samtycker till denna valfria bedömning