Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Insuliinireseptorin MoAb-IDS-fuusioproteiinin turvallisuus- ja annosaluetutkimus potilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä

sunnuntai 16. syyskuuta 2018 päivittänyt: ArmaGen, Inc

Vaiheen 1 turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisesta vasta-aine-iduronaatti-2-sulfataasi (IDS) -fuusioproteiinista, AGT-182, aikuispotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II (MPS II, Hunterin oireyhtymä)

AGT-182 on fuusioproteiini, joka sisältää idursulfaasia, joka on tarkoitettu kuljettamaan entsyymiä perifeerisesti ja aivoihin, kun sitä annetaan suonensisäisesti. Tämä tutkimus on turvallisuus- ja annosaluetutkimus, jonka tarkoituksena on saada turvallisuus- ja altistustietoja sekä tietoa tutkittavan lääkkeen biologisesta aktiivisuudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on peräkkäinen, avoin, annosta nostava, moniannostutkimus aikuisilla, joilla on Hunterin oireyhtymä. Kaksi annostasoa, olettaen siedettävyyden, suunnitellaan peräkkäin, ja edellisen kohortin turvallisuustiedot tarkistetaan ennen siirtämistä seuraavaan korkeampaan annoskohorttiin. Koehenkilöt saavat viikoittaisia ​​annoksia AGT-182:ta 8 viikon ajan, jos he eivät ole saaneet ERT-hoitoa tai suostuvat 6 viikon ERT-huuhtoon, tai 13 viikon ajan, jos he parhaillaan käyttävät ERT:tä eivätkä suostu huuhtoutumaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Filippiinit
      • Manila, Filippiinit
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines
  • Saksa
      • Mainz, Saksa
        • ZKJM MC University of Mainz
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies 18 vuotta tai vanhempi
  • Hunterin oireyhtymän diagnoosi (dokumentoitu fibroblasti- tai leukosyytti-IDS-entsyymiaktiivisuustaso alle 10 % mittauslaboratorion normaalin alueen alarajasta - tai mikä tahansa entsyymipuutos yhdessä patogeenisen mutaation esiintymisen kanssa IDS-geenissä - ja dokumentaatio vähintään yhden muun sulfataasin normaalista entsymaattisesta aktiivisuudesta.)

  • Täytyy kuulua johonkin seuraavista ryhmistä:

    • saa tällä hetkellä tavanomaista entsyymikorvaushoitoa (ERT) ja on valmis keskeyttämään sen tutkimuksen ajaksi ottamaan sen sijaan AGT-182:ta
    • eivät ole saaneet tavanomaista ERT-hoitoa vähintään 3 kuukauteen ja uGAG-arvot ovat vähintään 3,5-kertaiset ikään liittyvien normaalien yläpuolelle tutkimusseulonnassa
    • eivät ole koskaan saaneet ERT:tä
  • Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus
  • Seksuaalisesti kypsiä miehiä on neuvottava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen suorittamasta seulontaa/perusarvioita
  • Tutkimuslääkkeen vastaanotto edellisten 90 päivän aikana
  • Mikä tahansa sairaus tai muut olosuhteet, jotka voivat merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista
  • Kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio, näyttöä kohdunkaulan epävakaudesta
  • Tunnettu yliherkkyys idursulfaasille tai jollekin AGT-182:n aineosalle
  • Tiedetään, ettei se reagoi tavanomaiseen ERT-hoitoon (eli korkeat uGAG-arvot huolimatta täyden annoksen standardi ERT:stä)
  • Aiempi diabetes mellitus tai hypoglykemia
  • Lannepunktion vasta-aihe, jos potilas suostuu tähän valinnaiseen arviointiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Käsitellyt aiheet
AGT-182-infuusionestettä annetaan suonensisäisesti annoksina 1,0 mg/kg tai 3,0 mg/kg viikoittain 8-13 viikon ajan.
Lääke: AGT-182
Rekombinantti HIRMAb-IDS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien lukumäärä turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
plasman farmakokineettiset parametrit (maksimipitoisuus, puoliintumisaika, käyrän alla oleva pinta-ala, keskimääräinen viipymäaika, jakautumistilavuus ja AGT-182:n puhdistuma)
Aikaikkuna: 8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
virtsan tai plasman glykosaminoglykaanien (GAG) muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
maksan tai pernan koon muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
aivo-selkäydinnesteen (CSF) glykosaminoglykaanien (GAG) muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)
8 viikkoa (ERT-naiivi) tai 13 viikkoa (ERT)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ArmaGen, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 27. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 27. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 13. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 18. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 16. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGT-182-101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset AGT-182

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa