Étude d'innocuité et de dosage de la protéine de fusion MoAb-IDS du récepteur de l'insuline chez des patients atteints du syndrome de Hunter

Critère d'intégration:

• Homme âgé de 18 ans ou plus
• Diagnostic du syndrome de Hunter (niveau documenté d'activité enzymatique des fibroblastes ou des leucocytes IDS inférieur à 10 % de la limite inférieure de la plage normale du laboratoire de mesure - ou tout niveau de déficit enzymatique associé à la présence d'une mutation pathogène dans le gène IDS - et documentation de l'activité enzymatique normale d'au moins 1 autre sulfatase.)

• Doit appartenir à l'un des groupes suivants :

  • recevant actuellement une enzymothérapie substitutive (ERT) standard et être disposé à l'interrompre pendant la durée de l'étude, en prenant à la place l'AGT-182
  • n'ont pas reçu d'ERT standard depuis au moins 3 mois et ont des uGAG élevés d'au moins 3,5 fois au-dessus des normales liées à l'âge lors de la sélection de l'étude
  • n'ont jamais reçu d'ERT
• Consentement écrit volontaire
• Il doit être conseillé aux hommes sexuellement matures d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

• Refus de terminer le dépistage/les évaluations de base
• Réception d'un médicament expérimental dans les 90 jours précédents
• Toute condition médicale ou autre circonstance pouvant interférer de manière significative avec la conformité à l'étude
• Compression médullaire cliniquement significative, signe d'instabilité cervicale
• Hypersensibilité connue à l'idursulfase ou à l'un des composants de l'AGT-182
• Connu pour ne pas répondre au traitement ERT standard (c'est-à-dire des valeurs uGAG élevées malgré la prise d'une dose complète d'ERT standard)
• Antécédents de diabète sucré ou d'hypoglycémie
• Contre-indication à la ponction lombaire, si le patient accepte cette évaluation facultative