Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og dosisvariationsundersøgelse af insulinreceptor MoAb-IDS fusionsprotein hos patienter med Hunters syndrom

16. september 2018 opdateret af: ArmaGen, Inc

En fase 1-sikkerheds- og dosisfindende undersøgelse af en human insulinreceptor monoklonalt antistof-humant iduronat 2-sulfatase (IDS) fusionsprotein, AGT-182 hos voksne patienter med mucopolysaccharidosis II (MPS II, Hunter syndrom)

AGT-182 er et fusionsprotein indeholdende idursulfase, som er beregnet til at levere enzymet perifert og til hjernen, når det administreres intravenøst. Denne undersøgelse er en undersøgelse af sikkerhed og dosis for at opnå sikkerheds- og eksponeringsdata samt information om den biologiske aktivitet af forsøgslægemidlet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en sekventiel, åben-label, dosisoptrapning, multi-dosis undersøgelse hos voksne med Hunter syndrom. To dosisniveauer, forudsat tolerabilitet, er planlagt sekventielt, hvor sikkerhedsdata fra den tidligere kohorte gennemgås før eskalering til den næste højere dosiskohorte. Forsøgspersoner vil modtage ugentlige doser af AGT-182 i 8 uger, hvis de er ERT-naive eller accepterer en 6-ugers ERT-udvaskning, eller i 13 uger, hvis de i øjeblikket tager ERT og ikke accepterer udvaskningen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Filippinerne
      • Manila, Filippinerne
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
        • ZKJM MC University of Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand 18 år eller ældre
  • Diagnose af Hunter Syndrom (dokumenteret fibroblast- eller leukocyt-IDS-enzymaktivitetsniveau på mindre end 10 % af den nedre grænse for normalområdet for målelaboratoriet - eller et hvilket som helst niveau af enzymmangel sammen med tilstedeværelsen af ​​en patogen mutation i IDS-genet - og dokumentation for normal enzymatisk aktivitet af mindst 1 anden sulfatase.)

  • Skal falde i en af ​​følgende grupper:

    • modtager i øjeblikket standard enzymerstatningsterapi (ERT) og er villig til at afbryde den i undersøgelsens varighed og tager AGT-182 i stedet for
    • ikke har modtaget standard ERT i mindst 3 måneder og har forhøjede uGAG'er på mindst 3,5 gange over aldersrelaterede normaler ved undersøgelsesscreening
    • har aldrig modtaget ERT
  • Frivilligt skriftligt samtykke
  • Seksuelt modne mænd skal rådes til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at gennemføre screening/baseline-evalueringer
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for de foregående 90 dage
  • Enhver medicinsk tilstand eller andre omstændigheder, der væsentligt kan interferere med overholdelse af undersøgelsen
  • Klinisk signifikant rygmarvskompression, tegn på cervikal ustabilitet
  • Kendt overfølsomhed over for idursulfase eller nogen af ​​komponenterne i AGT-182
  • Kendt for ikke at reagere på standard ERT-behandling (dvs. høje uGAG-værdier på trods af indtagelse af fuld dosis standard ERT)
  • Anamnese med diabetes mellitus eller hypoglykæmi
  • Kontraindikation til lumbalpunktur, hvis patienten er indforstået med denne valgfri vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Behandlede emner
AGT-182 infusionsopløsning vil blive administreret intravenøst ​​i doser på 1,0 mg/kg eller 3,0 mg/kg ugentligt i 8-13 uger.
Medicin: AGT-182
Rekombinant HIRMAb-IDS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
plasma farmakokinetiske parametre (maksimal koncentration, halveringstid, areal under kurven, gennemsnitlig opholdstid, distributionsvolumen og clearance af AGT-182)
Tidsramme: 8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
ændring i urin- eller plasmaglykosaminoglycaner (GAG'er)
Tidsramme: 8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
ændring i lever- eller miltstørrelse
Tidsramme: 8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
ændring i cerebrospinalvæske (CSF) glycosaminoglycaner (GAG'er)
Tidsramme: 8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)
8 uger (ERT-naiv) eller 13 uger (ERT)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

27. marts 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

27. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2014

Først opslået (SKØN)

13. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGT-182-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med AGT-182

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner