Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az inzulinreceptor MoAb-IDS fúziós fehérje biztonságossági és dózistartomány-vizsgálata Hunter-szindrómás betegeknél

2018. szeptember 16. frissítette: ArmaGen, Inc

Egy humán inzulinreceptor monoklonális antitest-humán iduronát 2-szulfatáz (IDS) fúziós fehérje, AGT-182 1. fázisú biztonságossági és dózismegállapító vizsgálata mukopoliszacharidózis II-ben szenvedő felnőtt betegekben (MPS II, Hunter-szindróma)

Az AGT-182 egy idurszulfázt tartalmazó fúziós fehérje, amely intravénás beadás esetén az enzimet perifériásan és az agyba juttatja. Ez a vizsgálat egy biztonságossági és dózistartományos vizsgálat, amelynek célja a biztonságossági és expozíciós adatok, valamint a vizsgált gyógyszer biológiai aktivitására vonatkozó információk beszerzése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy szekvenciális, nyílt, dóziseszkalációs, többadagos vizsgálat Hunter-szindrómás felnőtteken. A tolerálhatóságot feltételezve két dózisszintet egymás után terveznek, és az előző kohorsz biztonsági adatait felülvizsgálják, mielőtt a következő magasabb dózisú kohorszra emelnék. Az alanyok heti adag AGT-182-t kapnak 8 héten keresztül, ha nem részesültek ERT-ben, vagy beleegyeznek a 6 hetes ERT-mosásba, vagy 13 hétig, ha jelenleg ERT-t szednek, és nem vállalják a kimosást.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University
  • Fülöp-szigetek
      • Manila, Fülöp-szigetek
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines
  • Németország
      • Mainz, Németország
        • ZKJM MC University of Mainz

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi 18 éves vagy idősebb
  • Hunter-szindróma diagnosztizálása (dokumentált fibroblaszt vagy leukocita IDS enzimaktivitás szintje a mérőlaboratórium normál tartományának alsó határának 10%-a alatti - vagy bármilyen szintű enzimhiány, az IDS génben patogén mutáció jelenlétével együtt - és legalább 1 másik szulfatáz normál enzimaktivitásának dokumentálása.)

  • A következő csoportok egyikébe kell tartoznia:

    • jelenleg standard enzimpótló terápiában (ERT) részesül, és hajlandó a vizsgálat idejére abbahagyni, helyette AGT-182-t szed
    • legalább 3 hónapja nem kaptak standard ERT-t, és a vizsgálati szűrés során az uGAG-értékek legalább 3,5-szeresére emelkedtek az életkorral összefüggő normálisnál
    • soha nem kapott ERT-t
  • Önkéntes írásbeli hozzájárulás
  • Az ivarérett hímeknek tanácsot kell adni, hogy a vizsgálat során orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak.

Kizárási kritériumok:

  • A szűrés/kiindulási értékelések elvégzésének megtagadása
  • Vizsgálati gyógyszer átvétele az előző 90 napon belül
  • Bármilyen egészségügyi állapot vagy egyéb körülmény, amely jelentősen befolyásolhatja a vizsgálati megfelelést
  • Klinikailag jelentős gerincvelő-kompresszió, cervicalis instabilitás bizonyítéka
  • Idurszulfázzal vagy az AGT-182 bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenység
  • Ismert, hogy nem reagál a standard ERT-kezelésre (azaz magas uGAG-értékek a teljes dózisú standard ERT-kezelés ellenére)
  • Cukorbetegség vagy hipoglikémia anamnézisében
  • A lumbálpunkció ellenjavallata, ha a beteg beleegyezik ebbe az opcionális értékelésbe

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kezelt alanyok
Az AGT-182 oldatos infúziót intravénásan kell beadni 1,0 mg/kg vagy 3,0 mg/ttkg dózisban hetente 8-13 héten keresztül.
Drog: AGT-182
Rekombináns HIRMAb-IDS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
a nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
plazma farmakokinetikai paraméterek (az AGT-182 maximális koncentrációja, felezési ideje, görbe alatti terület, átlagos tartózkodási idő, eloszlási térfogat és clearance)
Időkeret: 8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
a vizeletben vagy a plazmában a glikozaminoglikánok (GAG) változása
Időkeret: 8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
a máj vagy a lép méretének változása
Időkeret: 8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
az agy-gerincvelői folyadék (CSF) glikozaminoglikánok (GAG) változása
Időkeret: 8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)
8 hét (ERT-naiv) vagy 13 hét (ERT)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ArmaGen, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. március 27.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. március 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 10.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. október 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGT-182-101

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis II

Klinikai vizsgálatok a AGT-182

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel