Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и диапазона доз слитого белка MoAb-IDS рецептора инсулина у пациентов с синдромом Хантера

16 сентября 2018 г. обновлено: ArmaGen, Inc

Фаза 1 исследования безопасности и подбора дозы моноклонального антитела к рецептору инсулина человека и слитого белка идуронат-2-сульфатазы (IDS) человека, AGT-182, у взрослых пациентов с мукополисахаридозом II (MPS II, синдром Хантера)

AGT-182 представляет собой слитый белок, содержащий идурсульфазу, который предназначен для доставки фермента на периферию и в головной мозг при внутривенном введении. Это исследование представляет собой исследование безопасности и диапазона доз для получения данных о безопасности и воздействии, а также информации о биологической активности исследуемого препарата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это последовательное открытое исследование с повышением дозы, многодозовым исследованием у взрослых с синдромом Хантера. Два уровня доз, при условии переносимости, планируются последовательно, при этом данные по безопасности из предыдущей когорты анализируются до перехода к следующей когорте с более высокой дозой. Субъекты будут получать еженедельные дозы AGT-182 в течение 8 недель, если ранее не принимали ФЗТ или согласны на 6-недельную отмену ФЗТ, или в течение 13 недель, если в настоящее время принимают ФЗТ и не соглашаются на отмену.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Mainz, Германия
        • ZKJM MC University of Mainz
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
  • Филиппины
      • Manila, Филиппины
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужской возраст 18 лет и старше
  • Диагностика синдрома Хантера (подтвержденный уровень активности фермента ИДС фибробластов или лейкоцитов менее 10% от нижней границы нормального диапазона измерительной лаборатории - или любой уровень дефицита фермента вместе с наличием патогенной мутации в гене ИДС - и документирование нормальной ферментативной активности по крайней мере 1 другой сульфатазы.)

  • Должен относиться к одной из следующих групп:

    • в настоящее время получают стандартную заместительную ферментную терапию (ERT) и готовы прекратить ее на время исследования, принимая вместо нее AGT-182.
    • не получали стандартную ФЗТ в течение как минимум 3 месяцев и имели повышенный уровень uGAG не менее чем в 3,5 раза выше возрастных норм при скрининге исследования
    • никогда не получали ERT
  • Добровольное письменное согласие
  • Половозрелым мужчинам следует рекомендовать использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Отказ от завершения скрининга/базовых оценок
  • Получение исследуемого препарата в течение предшествующих 90 дней
  • Любое заболевание или другие обстоятельства, которые могут существенно помешать соблюдению требований исследования.
  • Клинически значимое сдавление спинного мозга, свидетельство нестабильности шейного отдела позвоночника.
  • Известная гиперчувствительность к идурсульфазе или любому из компонентов AGT-182.
  • Известно, что он не реагирует на стандартное лечение ФЗТ (т. е. высокие значения uGAG, несмотря на прием полной дозы стандартной ФЗТ)
  • История сахарного диабета или гипогликемии
  • Противопоказание к люмбальной пункции, если пациент согласен на эту необязательную оценку

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Обработанные предметы
Раствор АГТ-182 для инфузий будет вводиться внутривенно в дозах 1,0 мг/кг или 3,0 мг/кг еженедельно в течение 8-13 недель.
Лекарство: АГТ-182
Рекомбинантный HIRMAb-IDS

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
фармакокинетические параметры плазмы (максимальная концентрация, период полувыведения, площадь под кривой, среднее время пребывания, объем распределения и клиренс AGT-182)
Временное ограничение: 8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
изменение гликозаминогликанов (ГАГ) в моче или плазме
Временное ограничение: 8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
изменение размера печени или селезенки
Временное ограничение: 8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
изменение в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) гликозаминогликанов (ГАГ)
Временное ограничение: 8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)
8 недель (без ФЗТ) или 13 недель (ФЗТ)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ArmaGen, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 марта 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 октября 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 сентября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGT-182-101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования АГТ-182

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться