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Studio sulla sicurezza e sull'intervallo di dosi della proteina di fusione MoAb-IDS del recettore dell'insulina nei pazienti con sindrome di Hunter

16 settembre 2018 aggiornato da: ArmaGen, Inc

Uno studio di fase 1 sulla sicurezza e sulla ricerca della dose di una proteina di fusione anticorpo monoclonale del recettore dell'insulina umana-iduronato 2-sulfatasi (IDS) umana, AGT-182 in pazienti adulti con mucopolisaccaridosi II (MPS II, sindrome di Hunter)

AGT-182 è una proteina di fusione contenente idursulfasi che ha lo scopo di rilasciare l'enzima perifericamente e al cervello, se somministrato per via endovenosa. Questo studio è uno studio sulla sicurezza e sulla dose che varia per ottenere dati sulla sicurezza e sull'esposizione, nonché informazioni sull'attività biologica del farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio sequenziale, in aperto, con aumento della dose, multidose in adulti con sindrome di Hunter. Due livelli di dose, presupponendo la tollerabilità, sono pianificati in sequenza, con i dati di sicurezza della coorte precedente che vengono rivisti prima dell'escalation alla successiva coorte di dose più alta. I soggetti riceveranno dosi settimanali di AGT-182 per 8 settimane se naive all'ERT o se accettano un washout di ERT di 6 settimane, o per 13 settimane se attualmente stanno assumendo ERT e non acconsentono al washout.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Filippine
      • Manila, Filippine
        • Institute of Human Genetics, National Inst of Health, University of the Philippines
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • ZKJM MC University of Mainz
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maschile 18 anni o più
  • Diagnosi di sindrome di Hunter (livello documentato di attività enzimatica IDS di fibroblasti o leucociti inferiore al 10% del limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio di misurazione - o qualsiasi livello di deficit enzimatico insieme alla presenza di una mutazione patogena nel gene IDS - e documentazione della normale attività enzimatica di almeno un'altra solfatasi.)

  • Deve rientrare in uno dei seguenti gruppi:

    • attualmente in terapia standard di sostituzione enzimatica (ERT) ed essere disposto a interromperla per la durata dello studio, assumendo invece AGT-182
    • non hanno ricevuto ERT standard per almeno 3 mesi e hanno uGAG elevati di almeno 3,5 volte sopra i normali correlati all'età allo screening dello studio
    • non hanno mai ricevuto ERT
  • Consenso scritto volontario
  • I maschi sessualmente maturi devono essere avvisati di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di completare le valutazioni di screening/baseline
  • Ricevimento di un farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti
  • Qualsiasi condizione medica o altra circostanza che possa interferire in modo significativo con la compliance allo studio
  • Compressione del midollo spinale clinicamente significativa, evidenza di instabilità cervicale
  • Ipersensibilità nota all'idursulfasi o ad uno qualsiasi dei componenti dell'AGT-182
  • Noto per non rispondere al trattamento ERT standard (ovvero valori elevati di uGAG nonostante l'assunzione di ERT standard a dose piena)
  • Storia di diabete mellito o ipoglicemia
  • Controindicazione alla puntura lombare, se il paziente acconsente a questa valutazione facoltativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Materie trattate
La soluzione per infusione di AGT-182 verrà somministrata per via endovenosa a dosi di 1,0 mg/kg o 3,0 mg/kg alla settimana per 8-13 settimane.
Droga: AGT-182
HIRMAb-IDS ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
parametri farmacocinetici plasmatici (concentrazione massima, emivita, area sotto la curva, tempo medio di permanenza, volume di distribuzione e clearance dell'AGT-182)
Lasso di tempo: 8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
cambiamento nei glicosaminoglicani urinari o plasmatici (GAG)
Lasso di tempo: 8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
cambiamento delle dimensioni del fegato o della milza
Lasso di tempo: 8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
cambiamento nel liquido cerebrospinale (CSF) glicosaminoglicani (GAG)
Lasso di tempo: 8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)
8 settimane (ERT-naive) o 13 settimane (ERT)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

27 marzo 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

27 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2014

Primo Inserito (STIMA)

13 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

18 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGT-182-101

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

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