ACE-536 扩展研究 - 骨髓增生异常综合征

纳入标准：

• 完成基础研究 A536-03 (ClinicalTrials.gov 标识符：

NCT01749514)

• 适当的节育措施
• 患者能够遵守研究访问时间表，理解并遵守所有协议要求。
• 患者理解并能够提供书面知情同意书。

此外，治疗中断的患者（定义为在 A536-03 中完成研究结束访视且不能直接转入 A536-05 的患者）还必须满足以下标准：

• 根据世界卫生组织 (WHO) 标准 2（白细胞计数 (WBC) < 13,000/μL）符合国际预后评分系统 (IPSS) 的特发性/新发 MDS 或非增殖性慢性粒细胞白血病 (CMML) 的记录诊断通过对筛选期间获得的骨髓和外周全血细胞计数 (CBC) 的显微镜和标准细胞遗传学分析确定的低风险或中等 1 风险疾病的分类（附录 2）；
• 贫血定义为：
• 平均血红蛋白浓度 < 10.0 g/dL 的 2 次测量（一次在第 1 周期第 1 天之前的一天内进行，另一次在第 1 周期第 1 天之前 7-28 天进行），对于非输血依赖 (NTD) 患者（定义为在第 1 周期第 1 天之前的 8 周内接受了 ˂ 4 个单位的红细胞 (RBC)），或者
• 输血依赖性 (TD)，定义为在第 1 周期第 1 天之前的 8 周内接受了 ≥ 4 个单位的红细胞。
• 血小板计数 ≥ 30 x 109/L
• 东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0、1 或 2（如果与贫血相关）
• 足够的肾功能（肌酐 ≤ 2.0 x 正常上限 [ULN]）和肝功能（总胆红素 < 2 x ULN 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) < 3 x ULN）

排除标准：

• 从基础研究 A536-03 中止/退出（由于患者要求、患者不愿意或不能遵守方案、怀孕、使用禁用药物 [例如 阿扎胞苷]、医疗原因或不良事件 (AE)、对研究药物的超敏反应（由申办者自行决定）或失访）在治疗期结束之前
• 既往接受阿扎胞苷或地西他滨治疗
• 在第 1 周期第 1 天之前的 28 天内使用：
• 红细胞生成刺激剂（ESA），
• 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），
• 来那度胺
• 如果在第 1 周期第 1 天之前的 56 天内开始铁螯合疗法
• 在第 1 周期第 1 天之前 ≤ 28 天，或者如果先前研究产品的半衰期已知，则在 5 次第 1 周期第 1 天之前的半衰期，以较长者为准
• 在第 1 周期第 1 天之前的 28 天内进行过大手术。患者必须在第 1 周期第 1 天之前从之前的任何手术中完全康复
• 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV)、活动性传染性乙型肝炎 (HBV) 或活动性传染性丙型肝炎 (HCV) 呈阳性
• 未控制的高血压定义为收缩压 (SBP) ≥ 150 mm Hg 或舒张压 (DBP) ≥ 100 mm Hg
• 怀孕或哺乳期女性
• 对研究药物中的重组蛋白或赋形剂有严重过敏或过敏反应或超敏反应史
• 上面没有特别指出的任何其他情况，根据研究者的判断，将排除患者参与研究