ACE-536 Extension Study - Myelodysplastiset oireyhtymät

Sisällyttämiskriteerit:

• Hoitojakson päättyminen perustutkimuksessa A536-03 (ClinicalTrials.gov Tunniste:

NCT01749514)

• Riittävät ehkäisytoimenpiteet
• Potilas pystyy noudattamaan opintokäyntiaikataulua, ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
• Potilas ymmärtää ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Lisäksi potilaiden, joiden hoito on keskeytetty (määritelty potilaiksi, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen lopussa A536-03-käynnin ja jotka eivät voi siirtyä suoraan A536-05:een), on myös täytettävä seuraavat kriteerit:

• Dokumentoitu diagnoosi idiopaattisesta/de novo MDS:stä tai ei-proliferatiivisesta kroonisesta myelomonosyyttisestä leukemiasta (CMML) Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerin 2 mukaisesti (valkoinen verenkuva (WBC) < 13 000/μL), joka täyttää kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) luokitus (Liite 2) matalan tai keskitason 1 riskin taudin luokitus (Liite 2) määritettynä seulonnan aikana saadun luuytimen ja perifeerisen täydellisen verenkuvan (CBC) mikroskooppisilla ja tavanomaisilla sytogeneettisillä analyyseillä;
• Anemia määritellään seuraavasti:
• Keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus < 10,0 g/dl kahdesta mittauksesta (toinen suoritettiin yhden päivän sisällä ennen syklin 1 päivää 1 ja toinen 7-28 päivää ennen syklin 1 päivää 1) potilaille, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD) kuin hän on saanut ˂ 4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon aikana ennen sykliä 1 päivää 1), TAI
• Verensiirrosta riippuvainen (TD), joka määritellään saaneeksi ≥ 4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen sykliä 1 päivää 1.
• Verihiutaleiden määrä ≥ 30 x 109/l
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykytila ​​0, 1 tai 2 (jos liittyy anemiaan)
• Munuaisten (kreatiniini ≤ 2,0 x normaalin yläraja [ULN]) ja maksan (kokonaisbilirubiini < 2 x ULN ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3 x ULN) toiminta

Poissulkemiskriteerit:

• Perustutkimuksen A536-03 keskeyttäminen/peruuttaminen (potilaan pyynnöstä, potilaan haluttomuudesta tai kyvyttömyydestä noudattaa protokollaa, raskaudesta, kielletyn lääkkeen käytöstä [esim. atsasitidiini], lääketieteellinen syy tai haittatapahtuma (AE), yliherkkyysreaktio tutkimuslääkkeelle, sponsorin harkinnan mukaan tai seurannan lopettaminen) ennen hoitojakson päättymistä
• Aiempi hoito atsasitidiinilla tai desitabiinilla
• Hoito 28 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1:
• erytropoieesia stimuloiva aine (ESA),
• Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) ja granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF),
• Lenalidomidi
• Rautakelaatiohoito, jos se aloitetaan 56 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1
• Hoito toisella tutkimuslääkkeellä (mukaan lukien sotatersepti [ACE-011]) tai laitteella tai tutkimuskäyttöön hyväksytty hoito ≤ 28 päivää ennen sykliä 1 päivää 1 tai jos edellisen tutkimustuotteen puoliintumisaika on tiedossa, 5 kertaa puoliintumisaika ennen sykliä 1, päivä 1, sen mukaan, kumpi on pidempi
• Suuri leikkaus 28 päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1. Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikista aikaisemmista leikkauksista ennen sykliä 1 päivää 1
• Tiedetään positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti B:lle (HBV) tai aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti C:lle (HCV)
• Hallitsematon verenpaine, joka määritellään systoliseksi verenpaineeksi (SBP) ≥ 150 mm Hg tai diastoliseksi verenpaineeksi (DBP) ≥ 100 mm Hg
• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Aiemmin vaikeita allergisia tai anafylaktisia reaktioita tai yliherkkyyttä rekombinanttiproteiineille tai tutkimuslääkkeen apuaineille
• Mikä tahansa muu ehto, jota ei ole erikseen mainittu edellä ja joka tutkijan arvion mukaan estäisi potilasta osallistumasta tutkimukseen