ACE-536 Extension Study - Myelodysplasiás szindrómák

Bevételi kritériumok:

• A kezelési időszak befejezése az A536-03 alapvizsgálatban (ClinicalTrials.gov Azonosító:

NCT01749514)

• Megfelelő születésszabályozási intézkedések
• A beteg képes betartani a tanulmányi látogatás ütemtervét, megérteni és betartani a protokoll összes követelményét.
• A beteg megérti és képes írásos beleegyezését adni.

Ezenkívül a kezelés megszakításával érintett betegeknek (azok a betegek, akik befejezték a vizsgálat végi látogatását az A536-03-ban, és nem tudnak közvetlenül áttérni az A536-05-re) a következő kritériumoknak is meg kell felelniük:

• Az idiopátiás/de novo MDS vagy nem proliferatív krónikus myelomonocytás leukémia (CMML) dokumentált diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2. kritériuma szerint (fehérvérszám (WBC) < 13 000/μL), amely megfelel a Nemzetközi Prognostikai Pontozási Rendszernek (IPSS) az alacsony vagy közepes 1-es kockázatú betegségek osztályozása (2. függelék), a szűrés során kapott csontvelő mikroszkópos és standard citogenetikai elemzésével és perifériás teljes vérképe (CBC) alapján;
• Anémia meghatározása:
• Átlagos hemoglobinkoncentráció < 10,0 g/dl 2 mérésből (az egyiket az 1. ciklus 1. napját megelőző egy napon belül, a másikat az 1. ciklus 1. napját megelőző 7-28. nappal) nem transzfúziós dependens (NTD) betegeknél (meghatározva) ˂ 4 egység vörösvérsejtet (RBC) kapott az 1. ciklus 1. napját megelőző 8 héten belül), VAGY
• Transzfúziófüggő (TD), úgy definiálva, hogy ≥ 4 egység vörösvértestet kapott az 1. ciklus 1. napját megelőző 8 héten belül.
• Thrombocytaszám ≥ 30 x 109/L
• Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2 (ha vérszegénységgel kapcsolatos)
• Megfelelő vese (kreatinin ≤ 2,0 x a normál felső határ [ULN]) és máj (teljes bilirubin < 2 x ULN és aszpartát aminotranszferáz (AST) és alanin aminotranszferáz (ALT) < 3 x ULN) funkció

Kizárási kritériumok:

• Az A536-03 alapvizsgálat abbahagyása/kivonása (beteg kérésére, a beteg nem hajlandó vagy nem képes megfelelni a protokollnak, terhesség, tiltott gyógyszerek alkalmazása [pl. azacitidin], orvosi ok vagy nemkívánatos esemény (AE), túlérzékenységi reakció a vizsgálati gyógyszerrel szemben, a szponzor döntése alapján, vagy a nyomon követés elmaradása) a kezelési időszak befejezése előtt
• Előzetes azacitidinnel vagy decitabinnal végzett kezelés
• Kezelés az 1. ciklust megelőző 28 napon belül, 1. nap:
• erythropoiesis-stimuláló szer (ESA),
• Granulocyta kolónia-stimuláló faktor (G-CSF) és granulocita-makrofág telep-stimuláló faktor (GM-CSF),
• Lenalidomid
• Vaskelátképző terápia, ha az 1. ciklust megelőző 56 napon belül kezdik, 1. nap
• Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel (beleértve a sotaterceptet [ACE-011]) vagy eszközzel, vagy vizsgálati célra engedélyezett terápiával ≤ 28 nappal az 1. ciklus előtt 1. nap, vagy ha ismert az előző vizsgálati készítmény felezési ideje, 5 alkalommal az 1. ciklus előtti felezési idő 1. nap, attól függően, hogy melyik a hosszabb
• Nagy műtét az 1. ciklust megelőző 28 napon belül 1. nap. A betegeknek teljesen felépülniük kell az 1. ciklust megelőző bármely korábbi műtétből, 1. nap
• Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV), aktív fertőző hepatitis B (HBV) vagy aktív fertőző hepatitis C (HCV)
• Nem kontrollált magas vérnyomás, ha szisztolés vérnyomás (SBP) ≥ 150 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás (DBP) ≥ 100 Hgmm
• Terhes vagy szoptató nőstények
• Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók, illetve a vizsgálati gyógyszerben lévő rekombináns fehérjékkel vagy segédanyagokkal szembeni túlérzékenység a kórtörténetben
• Bármilyen más, fent nem említett körülmény, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a pácienst a vizsgálatban való részvételből