ACE-536 Extension Study - Myelodysplastiska syndrom

Inklusionskriterier:

• Slutförande av behandlingsperioden i basstudien A536-03 (ClinicalTrials.gov Identifierare:

NCT01749514)

• Lämpliga preventivmedel
• Patienten kan följa studiebesöksschemat, förstå och följa alla protokollkrav.
• Patienten förstår och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Dessutom måste patienter med behandlingsavbrott (definierade som patienter som slutför sitt studiebesök i A536-03 och inte direkt kan gå över till A536-05) också uppfylla följande kriterier:

• Dokumenterad diagnos av idiopatisk/de novo MDS eller icke-proliferativ kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier 2 (vitt blodvärde (WBC) < 13 000/μL) som uppfyller International Prognostic Scoring System (IPSS) klassificering (bilaga 2) av sjukdomar med låg eller medelrisk-1, fastställd genom mikroskopiska och cytogenetiska standardanalyser av benmärgen och det perifera fullständiga blodvärdet (CBC) som erhållits under screening;
• Anemi definieras som:
• Genomsnittlig hemoglobinkoncentration < 10,0 g/dL av 2 mätningar (en utförd inom en dag före cykel 1 dag 1 och den andra utförd 7-28 dagar före cykel 1 dag 1), för icke-transfusionsberoende (NTD) patienter (definierad som att ha fått ˂ 4 enheter röda blodkroppar (RBC) inom 8 veckor före cykel 1 dag 1), ELLER
• Transfusionsberoende (TD), definierad som att ha fått ≥ 4 enheter RBC inom 8 veckor före cykel 1 dag 1.
• Trombocytantal ≥ 30 x 109/L
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1 eller 2 (om relaterat till anemi)
• Tillräcklig njurfunktion (kreatinin ≤ 2,0 x övre normalgräns [ULN]) och lever (total bilirubin < 2 x ULN och aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) < 3 x ULN)

Exklusions kriterier:

• Avbrytande/avbrytande från basstudien A536-03 (på grund av patientens begäran, patientens ovilja eller oförmåga att följa protokollet, graviditet, användning av förbjuden medicin [t.ex. azacitidin], medicinsk orsak eller biverkning (AE), överkänslighetsreaktion mot studieläkemedlet, enligt sponsorns bedömning, eller förlust till uppföljning) innan behandlingsperioden avslutas
• Tidigare behandling med azacitidin eller decitabin
• Behandling inom 28 dagar före cykel 1 Dag 1 med:
• ett erytropoes-stimulerande medel (ESA),
• Granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) och granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF),
• Lenalidomid
• Järnkelatbehandling om den påbörjas inom 56 dagar före cykel 1 dag 1
• Behandling med annat prövningsläkemedel (inklusive sotatercept [ACE-011]) eller apparat, eller godkänd terapi för prövningsanvändning ≤ 28 dagar före cykel 1 dag 1, eller om halveringstiden för den tidigare prövningsprodukten är känd, inom 5 gånger halveringstiden före cykel 1 dag 1, beroende på vilket som är längst
• En större operation inom 28 dagar före cykel 1 dag 1. Patienterna måste ha återhämtat sig helt från någon tidigare operation före cykel 1 dag 1
• Känd positiv för humant immunbristvirus (HIV), aktiv infektiös hepatit B (HBV) eller aktiv infektiös hepatit C (HCV)
• Okontrollerad hypertoni definieras som systoliskt blodtryck (SBP) ≥ 150 mm Hg eller diastoliskt blodtryck (DBP) ≥ 100 mm Hg
• Dräktiga eller ammande honor
• Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner eller överkänslighet mot rekombinanta proteiner eller hjälpämnen i prövningsläkemedlet
• Alla andra tillstånd som inte specifikt anges ovan som, enligt utredarens bedömning, skulle hindra patienten från att delta i studien