Nab-紫杉醇在硬纤维瘤和多次复发/难治性硬纤维增生性小圆细胞瘤和尤文肉瘤患者中的试验 (ABRADES)

TD队列

纳入标准：

1. 受试者（如果受试者未满 18 岁，则为父母或法定监护人）必须在进行任何不属于常规受试者护理一部分的研究测试之前自愿签署知情同意书。
2. 病理诊断为四肢、躯干壁或头颈部深部硬纤维瘤的受试者。腹腔内硬纤维瘤病例如携带β连环蛋白突变可入组。
3. 受试者必须因硬纤维瘤肿块而出现症状（疼痛）或因硬纤维瘤肿块而缺乏身体功能，或在过去 6 个月内处于 RECIST 进展状态。
4. 年龄：≥ 6 个月。
5. 如果方案是甲氨蝶呤加长春花生物碱，受试者可能已经接受了一种先前的化疗方案。 接受过前列腺素抑制剂或激素治疗的患者也符合条件。
6. 存档肿瘤块的可用性。
7. 可测量的疾病，根据 RECIST 1.1 标准。
8. 体能状态≤1（ECOG）。
9. 正常心电图值。
10. 足够的骨髓功能（血红蛋白 ≥ 9 g/dL，白细胞 ≥ 3.000/mm3，中性粒细胞 ≥ 1.500/mm3，血小板 ≥ 100.000/mm3）。 血浆肌酐 ≤ 1.6 mg/dl、转氨酶 ≤ ULN 的 2.5 倍、总胆红素 ≤ ULN 的 1.25 倍的受试者是可以接受的。
11. 有生育能力的男性或女性必须在进入研究之前和整个研究期间以及结束研究治疗后的 6 个月内使用有效的避孕方法。 有生育能力的女性在进入研究前必须进行尿液或血清妊娠试验阴性。
12. HBV 和 HCV 血清学必须在纳入前进行。 如果 HbsAg 呈阳性，建议拒绝复制阶段（HbaAg+、DNA VHB+）的存在，由研究人员自行决定是否使用拉米夫定进行预防性治疗。 如果潜在受试者的抗 HCV 抗体呈阳性，则应通过定性 PCR 排除病毒的存在，或者不应将受试者纳入研究（如果无法进行定性 PCR，则受试者将无法进入研究）。

排除标准：

1. 任何适应症的先前紫杉烷治疗。
2. 自之前接受化疗后不到 4 周。
3. 不止一个以前的化疗线。
4. 腹腔硬纤维瘤受试者（腹壁不作为排除标准）
5. 边界不清的硬纤维瘤。
6. 无法接受 MRI。
7. 先前受过照射的目标病灶（如果辐射剂量超过 50 Gy）。
8. 预先存在的神经病变大于 1 级。
9. 其他需要持续治疗或预计需要在两年内进行全身治疗的活动性侵袭性恶性肿瘤。 然而，局限性皮肤鳞状细胞癌、皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌或其他仅需要局部消融治疗的恶性肿瘤不会导致排除。
10. 前 4 周内同时接受抗癌治疗、免疫治疗或放射治疗。
11. 不受控制的并发疾病，包括但不限于需要静脉注射抗生素的持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、精神疾病或会限制遵守研究要求的社交情况
12. 血红蛋白 < 9 克/分升。
13. 怀孕或哺乳的妇女。
14. 已知对蛋白结合紫杉醇过敏
15. 研究者认为会危及对方案的依从性的任何其他并发情况
16. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染的已知阳性试验。
17. 参与另一项临床试验或接受任何其他研究产品的受试者。

DSRCT 和 ES 队列

纳入标准：

1. 在进行不属于常规受试者护理一部分的任何研究测试之前，受试者或法定监护人必须自愿签署知情同意书。
2. 被诊断患有复发/难治性促结缔组织增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 或尤文氏肉瘤的受试者。
3. DSRCT 受试者必须至少接受过一次 poli 化疗。
4. 尤因氏肉瘤受试者必须至少接受过两种标准化疗方案。
5. 年龄≥6个月
6. 存档肿瘤块或幻灯片的可用性（推荐新的活检）。
7. 可测量的疾病，根据 RECIST 1.1 标准。
8. 体能状态≤1（ECOG）。
9. 足够的呼吸功能：FEV1 > 1L。
10. 正常心电图值。
11. 足够的骨髓功能（血红蛋白 ≥ 9 g/dL，白细胞 ≥ 3,000/mm3，中性粒细胞 ≥ 1,500/mm3，血小板 ≥ 100,000/mm3）。 血浆肌酐 ≤ 1.6 mg/dL、转氨酶 ≤ ULN 的 2.5 倍、总胆红素 ≥ ULN 的 1.25 倍、CPK ≤ ULN 的 2.5 倍、碱性磷酸酶 ≤ ULN 的 2.5 倍的受试者是可以接受的。 如果碱性磷酸酶 > ULN 的 2.5 倍，则碱性磷酸酶肝脏部分和/或 5' 核苷酸酶和/或 GGT 必须≤ ULN。
12. 具有生育潜力的男性或女性在进入研究之前和整个研究期间以及研究结束后的 6 个月内应使用有效的避孕方法。 有生育能力的女性在进入研究前必须进行阴性尿妊娠试验。
13. HBV 和 HCV 血清学必须在纳入前进行。 如果 HbsAg 呈阳性，建议拒绝复制阶段（HbaAg+、DNA VHB+）的存在，由研究人员自行决定是否使用拉米夫定进行预防性治疗。 如果潜在受试者的抗 HCV 抗体呈阳性，则应通过定性 PCR 排除病毒的存在，或者不应将受试者纳入研究（如果无法进行定性 PCR，则受试者将无法进入研究）。
14. 接受任何适应症的先前紫杉烷治疗。
15. > 免疫组织化学 SPARC 的 3 级（强烈和弥散）表达。

排除标准：

1. 自之前接受化疗后不到 4 周。
2. 预先存在的神经病变大于 1 级。
3. 其他需要持续治疗或预计需要在两年内进行全身治疗的活动性侵袭性恶性肿瘤。 然而，局限性皮肤鳞状细胞癌、皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌或其他仅需要局部消融治疗的恶性肿瘤不会导致排除。
4. 前 4 周内同时接受抗癌治疗、免疫治疗或放射治疗。
5. 不受控制的并发疾病，包括但不限于需要静脉注射抗生素的持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、精神疾病或会限制遵守研究要求的社交情况
6. 血红蛋白 < 9 克/分升。
7. 怀孕或哺乳的妇女。
8. 已知对蛋白结合紫杉醇过敏。
9. 研究者认为会危及对方案的依从性的任何其他并发情况。
10. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染的已知阳性试验。
11. 参与另一项临床试验或接受任何其他研究产品的受试者。