一项评估 CAEL-101 在 AL 淀粉样变性患者中的安全性和耐受性的研究

这是 CAEL-101 在梅奥 I 期、II 期和 IIIa 期 AL 淀粉样变性患者中的多中心、开放标签、顺序队列、剂量选择研究。 CAEL-101将与标准护理（SoC）环磷酰胺-硼替佐米-地塞米松（CyBorD）化疗和达雷木单抗联合给药。

研究分为两部分，目标如下：

• A 部分定义了 CAEL-101 与 SoC CyBorD 结合的安全性和耐受性，并确定了 CAEL-101 的推荐 3 期剂量（RP3D）
• B 部分评估 CAEL-101 与 SoC CyBorD 和 daratumumab 联合使用的安全性和耐受性

该研究还将评估 CAEL-101 的药代动力学特征，并探索前 50 周后每两周一次（q2wk）与每月一次（q4wk）给药时 CAEL-101 的药代动力学特征。

该研究的 A 部分将采用 3+3 剂量递增设计。 除非观察到阻止进一步给药的不良事件 (AE)，否则至少 3 名患者将被纳入每个剂量队列。 CAEL-101将与 SoC CyBorD 化疗联合使用。

在 B 部分，至少有 6 名新患者将接受 CAEL-101与 SoC CyBorD 和 daratumumab 联合给药。

A 部分和 B 部分的患者将每周接受 CAEL-101治疗，并在整个安全观察期内接受 SoC 治疗。 CAEL-101 研究药物输注将继续进行，此后大约每两周 (q2wk) 给药一次。 SoC 将根据调查员的判断继续进行。 在完成大约 50 周的治疗后，如果研究者和申办者医疗监督员同意，参与者可以改用每 4 周（q4wk）的替代维持给药方案。

将在大约 3 个研究者地点招募大约 25 名患者参加该研究。

患者将接受 CAEL-101 治疗，直至死亡、不可接受的毒性、症状恶化、研究者决定、患者决定或申办者决定终止研究。