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JR-141-BR21 在粘多糖贮积症 II 患者中的扩展研究

2025年7月21日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
II 期开放标签平行组，2 个地点（巴西），旨在评估用于治疗 MPS II 的研究药物的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo、巴西
        • Igeim - Unifesp

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 将完成临床试验 JR-141-BR21 的患者。
  • 能够自行提供书面同意，除非患者在知情同意过程中未满 18 岁，或者由于与 MPS II 相关的智力障碍而无法获得患者本人的同意。
  • 对于未满 18 岁或因与 MSP II 相关的智力障碍而无法获得同意的患者，如果法定代表人可以提供书面同意，则可以包括在内；但是，只要有可能，也应征得患者本人的书面同意。

排除标准：

  • 拒绝签署知情同意书。
  • 无法执行研究程序，神经认知测试除外。
  • 先前植入的 BMT/HSCT。
  • 经研究者或副研究者判断为不能进行腰椎穿刺者，包括因关节挛缩导致腰穿体位困难或腰穿过程中可能出现呼吸困难者。
  • 因有严重药物过敏史或敏感史，被研究者或副研究者判断为不符合参加研究资格者。
  • 否则被研究者或副研究者出于对受试者安全性的考虑而判断为不符合参加研究的条件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：JR-141

在研究开始时，受试者每周一次被分配到每公斤体重 1.0、2.0 或 4.0 毫克的 JR-141（与之前研究期间服用的剂量相同）。

在研究期间，所有受试者的剂量将切换到选定的剂量*。

* 根据 JR-141-BR21 研究的安全性和有效性数据确定剂量为 2.0 mg/kg/周。
药品：JR-141
静脉输液（冻干粉）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生不良事件的参与者人数
大体时间：从筛选到研究结束，长达约 5 年
从筛选到研究结束，长达约 5 年

次要结果测量

结果测量
大体时间
尿硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
尿硫酸皮肤素浓度
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
血清硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
血清硫酸皮肤素浓度
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
肝脏和脾脏体积 (MRI)
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
超声心动图
大体时间：到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年
到研究完成为止，平均需要 52 周，最长约 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月1日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2018年9月27日

首先提交符合 QC 标准的

2018年10月16日

首次发布 (实际的)

2018年10月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年7月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月21日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JR-141-BR22

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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