一项比较同种异体造血细胞移植与最佳可用标准护理治疗老年急性髓性白血病患者的研究 (ALLO-BEST)

每年，欧洲有 30,000 名患者，美国有 20,000 名患者被诊断出患有急性髓性白血病 (AML)。 其中超过一半的人年龄在 65 岁以上。 在这个老年人群中，中位总生存期 (OS) 仅为 2 至 8 个月。 使用常规诱导化疗或低甲基化药物，中危或高危疾病患者的预期 2 年 OS 低于 25%。

然而，由于非复发死亡率（15% 至 35%）和移植物抗宿主病的风险较高，对老年患者进行同种异体 HSCT 仍然存在争议。 根据中心政策，65 岁以上的患者将被禁忌移植或接受同种异体造血干细胞移植。 值得注意的是，尚无前瞻性随机试验在老年 AML 患者中比较 allo-HSCT 与非移植策略。 10 年前，EBMT 曾尝试进行稍微类似的试验，但在法国和大多数欧洲国家都失败了，主要是 (i) 因为它强制要求应用移植程序的类型，以及 (ii) 因为没有新的和有效的药物。

每年，欧洲有 30,000 名患者，美国有 20,000 名患者被诊断出患有急性髓性白血病 (AML)。 其中超过一半的人年龄在 65 岁以上。 在这个老年人群中，中位总生存期 (OS) 仅为 2 至 8 个月。 使用常规诱导化疗或低甲基化药物，中危或高危疾病患者的预期 2 年 OS 低于 25%。

然而，由于非复发死亡率（15% 至 35%）和移植物抗宿主病的风险较高，对老年患者进行同种异体 HSCT 仍然存在争议。 根据中心政策，65 岁以上的患者将被禁忌移植或接受同种异体造血干细胞移植。 值得注意的是，尚无前瞻性随机试验在老年 AML 患者中比较 allo-HSCT 与非移植策略。 10 年前，EBMT 曾尝试进行稍微类似的试验，但在法国和大多数欧洲国家都失败了，主要是 (i) 因为它强制要求应用移植程序的类型，以及 (ii) 因为没有新的和有效的药物。

新的靶向疗法和治疗策略正在迅速发展。 对所有亚型 AML 进行的标准化独特治疗不再是诱导和非移植维持策略的最佳方法。 对于老年患者，治疗尚未达成共识。 由于这些原因，该试验不会限制对患者给药的选择，而是比较两种允许患者接受最佳可用标准护理的策略。

该试验旨在前瞻性评估接受同种异体 HSCT 策略的老年 AML 患者与接受非移植方法的患者相比的结果和生活质量。

患者将接受化学疗法（或其他适当的非姑息疗法）的初步治疗。 一旦实现首次完全缓解并确定供体，患者将被纳入。

纳入后患者将被随机分配 (1:1) 以接受以下策略之一：

• 同种异体造血干细胞移植组：患者将在巩固治疗（或完成其他适当的非姑息性策略）后按照移植中心的标准程序（供体选择、预处理方案、GVHD 和感染预防）进行异基因造血干细胞移植。 将允许使用新疗法（如索拉非尼、米达索林、维奈托克等）作为移植后维持策略
• 非移植组：患者将按照治疗中心针对此类人群的标准程序进行治疗。

所有患者都将接受最佳可用治疗（包括额外的常规化疗或其他非姑息疗法，如 5-氮杂胞苷、地西他滨、维奈托克、米达索林、enasidenib 等）。 支持性护理将根据每个参与中心的惯例进行。