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实施二甲双胍治疗以缓解多囊肾病 (IMPEDE-PKD) 肾功能下降

2024年3月15日 更新者：The University of Queensland

实施二甲双胍治疗以缓解多囊肾病肾功能下降 (IMPEDE-PKD)：一项随机安慰剂对照试验

这项研究将调查广泛用于治疗糖尿病的药物（二甲双胍）是否可以重新用于治疗诊断为早期 ADPKD 的患者，以减缓肾囊肿的生长，从而减缓肾功能下降的速度，降低发病率和死亡率，提高 ADPKD 患者的生活质量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 影响全世界 1250 万人，是肾衰竭的第四大主要原因。 囊肿从儿童时期开始生长，几十年后会导致肾脏疼痛、高血压和慢性肾病。 ADPKD 患者还普遍存在焦虑、抑郁和生活质量差的问题。 尽管负担如此巨大，但缺乏治疗证据和负担得起的有效治疗方案。 迄今为止，只有一种疾病改善疗法获准用于 ADPKD（托伐普坦），但它受到可用性受限、副作用和高成本的限制。 二甲双胍是一种廉价且熟悉的药物，在之前的研究中已被证明可以靶向囊肿形成信号，从而减缓囊肿的生长速度。 IMPEDE-PKD 是一项由澳大利亚主导的全球 III 期随机对照试验，旨在研究二甲双胍对 ADPKD 疾病进展的影响。 该研究将招募来自世界各地的 1,164 名成年 ADPKD 患者（250 名来自澳大利亚）。 这项研究的结果将确定针对 ADPKD 的有效且有针对性的疗法，这些疗法将减缓肾功能下降，减少疾病的影响和死亡的可能性，并改善 ADPKD 患者和家庭的生活质量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

1174

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Gosford、New South Wales、澳大利亚、2250
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2050
        • 招聘中
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2065
        • 尚未招聘
        • Royal North Shore Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
        • 招聘中
        • Westmead Hospital - Western Sydney Local Health District
        • 接触：
    • Queensland
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3084
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3168
        • 招聘中
        • Monash Health
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6009
        • 招聘中
        • Sir Charles Gairdner Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

要有资格参加该试验，患者必须满足以下所有纳入标准：

  1. 愿意参与并提供知情同意
  2. 18-70岁
  3. ADPKD 的诊断基于放射学 +/- 遗传标准，根据澳大利亚肾脏健康 - 照顾患有肾功能损害的澳大利亚人和新西兰人 (KHA-CARI) 指南
  4. eGFR 等于或大于 45 mL/min/1.73m2 和 <90 mL/min/1.73m2

并且有：

5(a) 以下一项或多项进展的风险因素：

  • 双肾长度等于或大于 16.5 厘米，或
  • 总肾脏体积 (TKV) 等于或大于 750 mL 或高度调整后的 TKV (htTKV) 等于或大于 600 mL/m2，或
  • Mayo 级 IC/D/E 或 Pro-PKD 评分等于或大于 6 或 5(b) 积极进展的证据
  • eGFR 下降等于或大于 5 mL/min/1.73m2 一年内，或
  • eGFR 下降等于或大于 3 mL/min/1.73m2 五年或更长时间每年一次。 或者
  • 在过去一年中至少有 2 次测量，htTKV/TKV 每年增加等于或大于 5%，不包括托伐普坦开始治疗前 3 个月内的任何初始 eGFR 效应（如果适用） 注意：托伐普坦治疗必须在放置至少 6 个月，稳定剂量至少 3 个月。

排除标准：

  1. 糖尿病（根据美国糖尿病协会的定义），或其他可能导致 CKD 的独立于 PKD 的全身性疾病（不包括高血压）
  2. 不受控制的高血压（收缩压 >160 毫米汞柱和/或舒张压 >100 毫米汞柱，休息一段时间后）
  3. 有临床意义的心力衰竭，包括但不限于纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级

  4. 非多囊性肝病，包括但不限于：

    1. 肝酶（ALT、AST 或总胆红素）> 正常上限的 2 倍，除非存在吉尔伯特综合征的诊断和/或，
    2. Child-Pugh 分类评分等于或大于 5
  5. 二甲双胍的任何禁忌症，包括肝功能检查异常或未经治疗的维生素 B12 缺乏症
  6. 目前服用二甲双胍
  7. 怀孕或哺乳，或计划在未来三年内怀孕。
  8. 可能影响试验结果的合并症，特别是活动性癌症、其他实体器官移植史、慢性阻塞性肺病 (COPD)、炎症性肠病和造口。
  9. 透析史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干涉

随机分配到干预组的参与者接受二甲双胍 XR 加标准治疗 104 周。

剂量将取决于个体参与者对二甲双胍 XR 的耐受水平以及他们估计的肾小球滤过率 (eGFR)。 剂量将在 1000-2000 毫克/天之间。
药品：二甲双胍XR
延长释放二甲双胍。
其他名称：
  • APO-二甲双胍 XR (500mg)
安慰剂比较：控制
随机分配到对照组的参与者接受安慰剂加标准护理 104 周。
其他：控制
安慰剂是无活性药片，与干预二甲双胍药片相同。
其他名称：
  • 安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
估计肾小球滤过率 (eGFR) 的变化
大体时间：超过 24 个月
这将使用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 公式在首次配药日期起 104 周（24 个月）时进行测量。
超过 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
EGFR 的年化斜率。
大体时间：超过 24 个月
2 年内 eGFR 相对于基线的平均变化率，使用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 公式根据中心实验室分析的血清肌酐浓度估算。
超过 24 个月
复合结果
大体时间：超过 24 个月
复合结果包括 eGFR 从基线减少等于或大于 30%、肾衰竭（定义为 eGFR <15 毫升/分钟/1.73 平方米）和全因死亡率。
超过 24 个月
EGFR 变化的严重程度
大体时间：超过 24 个月
EGFR 相对于基线下降等于或大于 30% 的参与者比例。
超过 24 个月
肾功能衰竭
大体时间：超过 24 个月
经历肾功能衰竭的参与者比例，定义为 eGFR <15mL/min/1.73m2。
超过 24 个月
死亡
大体时间：超过 24 个月
无论死因如何，在观察期间死亡的参与者比例。
超过 24 个月
试验期间药物剂量的变化
大体时间：超过 24 个月
在治疗期间需要增加剂量或引入新的抗高血压药物的参与者比例。
超过 24 个月
尿白蛋白：肌酐比值的变化
大体时间：超过 24 个月
每个参与者的尿白蛋白：肌酐比率的百分比变化
超过 24 个月
蛋白尿的存在和类别变化
大体时间：超过 24 个月
在试验期间经历白蛋白尿（尿液中过量白蛋白）的参与者比例。 将记录原始值并将白蛋白尿分类为 A1（<3.39mg/mmol）， A2 (3.39-33.9毫克/毫摩尔), 或 A3 >33.9mh/mmol。
超过 24 个月
与健康相关的生活质量
大体时间：超过 24 个月
这将使用 EuroQual 5 Domain 5 Level (EQ-5D-5L) 问卷进行测量
超过 24 个月
ADPKD 相关疼痛
大体时间：超过 24 个月
ADPKD 疼痛和不适量表 (ADPKD-PDS) 从基线到研究结束的平均变化（将报告和分析钝性肾痛、剧烈肾痛和胀满感/不适域评分）。
超过 24 个月
胃肠道症状
大体时间：超过 24 个月
这将使用胃肠道症状评定量表 (GSRS) 进行测量。 大于 1.33 的分数表示存在患者明显的胃肠道症状
超过 24 个月
存在与研究相关的事件
大体时间：超过 24 个月
经历与研究治疗相关的特定事件的参与者比例（细分为胃肠道症状的发生率、存在乳酸性酸中毒、肝功能检查异常、低血糖、贫血和维生素 B12 缺乏），以每 100 人年的比率表示
超过 24 个月
医疗保健利用
大体时间：超过 24 个月
增量成本效益比 (ICER) 将根据干预组之间的增量成本和增量健康结果进行计算
超过 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The University of Queensland

调查人员

  • 首席研究员：Andrew Mallett, MBBS, PhD、Townsville University Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月29日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年5月1日

研究注册日期

首次提交

2021年6月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月16日

首次发布 (实际的)

2021年6月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月15日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AKTN16.01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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