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骨间充质干细胞治疗克罗恩病袋瘘的研究

2022年4月1日 更新者：Amy Lightner

Ossium Vertebral Bone Marrow Derived Mesenchymal Stem Cells (vBM-MSC) for the Setting of Crohn's disease of the pouch 治疗回肠肛门吻合术和回肠储袋瘘的 IB/IIA 期研究

本研究的目的是确定使用 Ossium 椎骨骨髓间充质干细胞 (vBM-MSC) 治疗患有回肠储袋肛管吻合术 (IPAA) 的克罗恩病患者并形成瘘管的安全性和可行性小袋。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

直肠结肠切除术联合回肠储袋肛管吻合术 (IPAA) 仍然是溃疡性结肠炎 (UC) 患者的首选手术。 IPAA 允许去除风险组织并恢复肠道连续性，同时保持良好的长期功能结果和生活质量。1 2 虽然不到 30% 的患者在 IPAA 后经历短期术后发病率，3-5 高达 15 % 的造口袋最终会因技术或炎症并发症而失败，其中大多数表现为从造口袋到肛周或阴道位置的瘘管。 1,2,6-8 众所周知，由于瘘管导致的储袋失败很难治疗。 尽管使用了免疫抑制药物并尝试进行局部修复，但大多数患者最终会进行储袋切除术和永久性造口术。 这对一些患者来说可能是毁灭性的结果，因为它会影响身体形象和生活质量。 1

鉴于高安全性和治疗肛周疾病的相对成功，我们试图使用 GMP 级同种异体骨髓来源的 MSCs 来建立安全性，并二次监测回肠肛门吻合术和回肠袋瘘患者的愈合情况。 该试验将使用同种异体骨髓来源的间充质干细胞 (MSC) 来产生再生信号。

这项研究将招募至少六个月前接受过 IPAA 并且现在患有与储袋克罗恩病相关的储袋周围瘘管的成年男性和女性。 将考虑常规药物治疗难治的受试者。 登记的受试者将是那些符合当前适应症的受试者。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

20

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  1. 年龄在 18-75 岁之间且至少在 6 个月前接受过回肠储袋肛管吻合术的男性和女性，根据临床症状、储袋镜检查和活检、小肠造影术的组合确定临床诊断为储袋克罗恩病。

  2. 起源于回肠袋、回肠肛门吻合术或吻合口远端的肛管并延伸至肛周皮肤、会阴体或阴道的单道和多道（最多 2 个内部开口和 3 个外部开口）瘘道。 因储袋、吻合口或吻合口远端的肛管而产生瘘管的受试者都将被纳入入组。 A。瘘管可接受的内部开口和管道位置包括回肠袋体、袋肛门吻合口和吻合口远端的肛管。

    b.瘘管产生的可接受的外部开口和管道位置包括肛周皮肤、会阴体和/或阴道壁。

  3. 允许同时使用稳定剂量（> 3 个月）皮质类固醇、5-ASA 药物、免疫调节剂、抗 TNF 疗法、抗整合素和抗白细胞介素的克罗恩病相关疗法。
  4. 失败的口服抗生素治疗 - 任何已尝试但对瘘管闭合无效的口服抗生素。
  5. 上述常规药物治疗失败，定义为对全身免疫抑制缺乏反应（例如 硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、6-巯基嘌呤）或生物制剂（例如 抗肿瘤坏死因子、抗整合素、抗白细胞介素）疗法治疗瘘管性 CD 至少 3 个月
  6. 有能力并能够提供书面知情同意书
  7. 遵守协议的能力。

排除标准

  1. 过去 2 个月内 CD 的医疗管理变化或未来 2 个月内预期的变化
  2. 每天使用泼尼松超过 20 毫克
  3. 施用 vBM-MSC 前六个月内具有临床意义的医疗状况：例如 心肌梗塞、活动性心绞痛、充血性心力衰竭或研究人员认为会危及受试者安全的其他情况。

  4. 具体排除；

    • 艾滋病病毒
    • 乙型或丙型肝炎
  5. 治疗前 1 年内有癌症病史，包括黑色素瘤（局部皮肤癌除外）
  6. 基线三十 (30) 天内的研究药物
  7. 怀孕或哺乳或试图怀孕
  8. MR 评估的禁忌症：例如 心脏起搏器或磁性金属碎片，幽闭恐惧症
  9. 不愿同意在参与研究期间使用可接受的避孕方法

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：跨界
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：椎骨骨髓间充质干细胞 (vBM-MSC)
在基线时将 1 亿个细胞剂量的椎骨骨髓来源的间充质干细胞直接注射到回肠囊瘘中，如果第一次注射未完全愈合，则可能在 3 个月时重复注射。
药品：Ossium v​​BM-MSC
椎骨骨髓间充质干细胞
其他名称：
  • Ossium 椎骨骨髓间充质干细胞
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
直接注射生理盐水。 如果 6 个月后未完全治愈，则参与者将转到治疗组，接受将 1 亿个细胞剂量的椎骨同种异体骨髓间充质干细胞直接注射到回肠囊瘘中。
其他：安慰剂
生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关不良事件
大体时间：第 6 个月
根据方案评估，注射 1 亿椎体骨髓来源的 MSC 治疗难治性囊瘘形成疾病后发生治疗相关不良事件的参与者人数
第 6 个月
完成临床治愈
大体时间：第 6 个月

注射 1 亿同种异体骨髓来源的 MSC 以治疗在储袋克罗恩病情况下难治性储袋瘘管疾病后临床完全治愈的参与者人数。

完全治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 3 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：100% 停止引流在临床检查和深部触诊以及每个患者的报告和外瘘开口的上皮化
第 6 个月
完成临床治愈
大体时间：第 12 个月

注射 1 亿同种异体骨髓来源的 MSC 以治疗在储袋克罗恩病情况下难治性储袋瘘管疾病后临床完全治愈的参与者人数。

完全治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 3 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：100% 停止引流在临床检查和深部触诊以及每个患者的报告和外瘘开口的上皮化
第 12 个月
局部愈合
大体时间：第 6 个月

部分临床治愈的参与者人数，注射 1 亿个同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病背景下的医学难治性储袋瘘管病

部分愈合定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：通过深部触诊和每位患者报告的临床检查和外瘘开口的上皮化，引流停止大于或等于 50%
第 6 个月
局部愈合
大体时间：第 12 个月

部分临床治愈的参与者人数，注射 1 亿个同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病背景下的医学难治性储袋瘘管病

部分愈合定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：通过深部触诊和每位患者报告的临床检查和外瘘开口的上皮化，引流停止大于或等于 50%
第 12 个月
缺乏回应
大体时间：第 6 个月

在克罗恩病背景下注射 1 亿同种异体骨髓来源的 MSC 治疗难治性储袋瘘管病后无反应的参与者人数

无反应定义为：放射照相和临床愈合未达到部分愈合的阈值
第 6 个月
缺乏回应
大体时间：第 12 个月

在克罗恩病背景下注射 1 亿同种异体骨髓来源的 MSC 治疗难治性储袋瘘管病后无反应的参与者人数

无反应定义为：放射照相和临床愈合未达到部分愈合的阈值
第 12 个月
病情恶化
大体时间：第 6 个月

疾病恶化的参与者人数 - 注射 1 亿个椎骨骨髓来源的 MSC，用于治疗克罗恩病背景下的医学难治性囊瘘形成疾病

恶化的疾病定义为：

射线照相：MRI，在 3 个维度中的 2 个维度中有 >2 cm 的积液、水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 可以看到束的数量增加，或者从初级束分支增加，

临床：每个患者报告和临床检查的引流增加
第 6 个月
病情恶化
大体时间：第 12 个月

疾病恶化的参与者人数 - 注射 1 亿个椎骨骨髓来源的 MSC，用于治疗克罗恩病背景下的医学难治性囊瘘形成疾病

恶化的疾病定义为：

射线照相：MRI，在 3 个维度中的 2 个维度中有 >2 cm 的积液、水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 可以看到束的数量增加，或者从初级束分支增加，

临床：每个患者报告和临床检查的引流增加
第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amy Lightner

合作者

Ossium Health, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月1日

初级完成 (预期的)

2024年11月15日

研究完成 (预期的)

2024年11月15日

研究注册日期

首次提交

2021年9月28日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月8日

首次发布 (实际的)

2021年10月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月1日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 21-860

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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