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针对患有 KMT2A 重排 ALL 或混合表型急性白血病的 1 岁以下婴儿的 Interfant-21 治疗方案 (Interfant-21)

2024年4月3日 更新者：Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

针对患有 KMT2A 重排急性淋巴细胞白血病或混合表型急性白血病的一岁以下婴儿的 Interfant-21 国际协作治疗方案。

本研究是针对 1 岁以下婴儿的博纳吐单抗治疗方案，这些婴儿被诊断患有具有特定不利基因改变的急性淋巴细胞白血病。 该研究的目的是改善婴儿患这种疾病的结果。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

所有符合本研究条件且父母/法定代表给予知情同意的婴儿将被纳入本研究。 在诱导治疗后，所有患者将在标准治疗骨干的基础上接受一个周期的博纳吐单抗。 对第一个周期反应良好的中等风险患者将接受第二个周期的博纳吐单抗治疗，以取代巩固治疗后的一个化疗疗程。 如果他们反应不够好，他们将按照现行的治疗标准进行治疗。 最小残留病灶将用于确定对 blinatumomab 的反应。 如果高危患者的微小残留病 (MRD) 为阴性（定义为 < 0.01%），那么在第一个博纳吐单抗周期后，他们将有资格接受同种异体干细胞移植。 此外，在诱导后或第一个博纳吐单抗周期后 MRD 反应不足的中危患者将被分配到高风险治疗，并将有资格进行同种异体干细胞移植。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦
        • 招聘中
        • AUH Skejby
      • Copenhagen、丹麦
        • 招聘中
        • Copenhagen-Rigshospitalet
      • Odense、丹麦
        • 招聘中
        • Odense University Hospital
  • 匈牙利
      • Pécs、匈牙利
        • 招聘中
        • University of Pecs
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利
        • 招聘中
        • St. Anna Children's Hospital
  • 德国
      • Hamburg、德国
        • 尚未招聘
        • Universtitätsklinikum Eppendorf
  • 意大利
      • Roma、意大利
        • 尚未招聘
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 挪威
      • Trondheim、挪威
        • 招聘中
        • St. Olavs Hospital
  • 捷克语
      • Prague、捷克语
        • 招聘中
        • Hospital Motol V Uvalu 841
  • 日本
      • Osaka、日本
        • 尚未招聘
        • Osaka University Graduate School of Medicine 2-2
  • 比利时
      • Brussel、比利时
        • 尚未招聘
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯
        • 招聘中
        • King Abdulaziz Medical City, King Abdullah International Medical Research Center
  • 法国
      • Paris、法国
        • 尚未招聘
        • Hôpital Robert Debré, APHP
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚
        • 主动，不招人
        • Australian and New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • 尚未招聘
        • National Children's Cancer Service
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典
        • 招聘中
        • Childrens Cancer Center Queen Silvia Children´s Hospital, Sahlgrenska University Hospital
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰
        • 招聘中
        • New Children's Hospital
      • Kuopio、芬兰
        • 招聘中
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu、芬兰
        • 招聘中
        • Oulu University Hospital
      • Tampere、芬兰
        • 招聘中
        • Tampere University Hospital
  • 荷兰
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙
        • 尚未招聘
        • Instituto Portugues de Oncologica Lisboa
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷
        • 招聘中
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Juan P. Garrahan"

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据世界卫生组织 (WHO) 造血和淋巴组织肿瘤分类（2017 年第 4 版修订，KMT2A-重排。
  2. 诊断 ALL 时年龄≤365 天
  3. 根据当地法律法规，获得患者父母或其他合法授权监护人的书面知情同意书。

排除标准：

  1. KMT2A-种系患者
  2. 高的
  3. 诊断时年龄 > 365 天
  4. 复发ALL
  5. 诊断前 4 周内使用全身性皮质类固醇（等效泼尼松 >10 mg/m2/天）治疗超过一周和/或任何化疗药物。 通过气雾剂接受皮质类固醇的患者有资格参加该研究。

blinatumomab 的额外排除标准：

  1. 诊断时 CD19 阴性 B 前体 ALL
  2. EOI 中的 CNS 受累（CNS2/CNS3 状态）。 如果在第一个 blinatumomab 周期开始前达到 CNS1 状态（在诱导的第 33 天进行腰椎穿刺），则在诊断时患有 CNS 疾病的患者符合条件。
  3. 已证实对 blinatumomab 中的活性物质或任何赋形剂过敏。
  4. 在 blinatumomab 给药前 28 天接种过活疫苗或计划在最后一次 blinatumomab 给药后 B 细胞恢复前接种活疫苗的患者。

如果符合 blinatumomab 的排除标准，则患者应根据方案进行治疗，但不使用 blinatumomab。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：中等风险 (MR)
如果诊断时年龄 > 6 个月，或诊断时白细胞计数 (WBC) < 300 且泼尼松反应良好且年龄 < 6 个月，则受试者被定义为 MR。 受试者接受第一个周期的 blinatumomab。 如果 MRD >0.01%，在第一个周期的 blinatumomab 后，受试者将被分配到该阶段的 HR 治疗，并将有资格进行 HSCT。 如果 MRD 在第一个周期的 blinatumomab (TP2) 后检测不到或 < 0.01%，则患者将有资格在接受淋巴型巩固（协议 IB）或骨髓型巩固（ADE/MAE）后用第二个周期的 blinatumomab 替换 MARMA .
药品：博纳吐单抗
第一个周期：15 μg/m2/天，作为 M1 骨髓患者的 4 周连续静脉输注。 对于 M2/M3 骨髓患者，需要采用分步给药策略，第 1 周剂量为 5 μg/m2/天，然后在第 2、3 和 4 周为 15 μg/m2/天。
其他名称：
  • 周期 1
药品：博纳吐单抗
第二周期：15 μg/m2/天，连续 4 周静脉输注
其他名称：
  • 周期 2
其他：高风险 (HR)

如果诊断时小于 6 个月且 WBC > 300 或泼尼松反应差，则受试者被定义为 HR。 诱导结束时 MRD ≥ 1% 或第一个博纳吐单抗周期后 MRD > 0.01% 的 MR 患者也将分配至 HR 治疗。 受试者接受 1 个周期的 blinatumomab。

此后，患者有资格在研究窗口进行或不进行实验性治疗的造血干细胞移植 (HSCT)。
药品：博纳吐单抗
第一个周期：15 μg/m2/天，作为 M1 骨髓患者的 4 周连续静脉输注。 对于 M2/M3 骨髓患者，需要采用分步给药策略，第 1 周剂量为 5 μg/m2/天，然后在第 2、3 和 4 周为 15 μg/m2/天。
其他名称：
  • 周期 1
药品：博纳吐单抗
第二周期：15 μg/m2/天，连续 4 周静脉输注
其他名称：
  • 周期 2

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无事件生存 (EFS)。
大体时间：5年
主要终点是 EFS，定义为从诊断到对诱导耐药、复发、任何原因死亡或第二恶性肿瘤（以先发生者为准）的时间，或对没有事件的患者进行最后一次随访（截尾）的时间。
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总生存期
大体时间：8年
按风险组分析的终点将是 EFS、诱导耐药的累积发生率（或百分比）、复发的累积发生率（CIR）、完全缓解（CR）中的死亡和第二恶性肿瘤。
8年
按风险组划分的终点
大体时间：8年
按风险组分析的终点将是 EFS、诱导耐药的累积发生率（或百分比）、复发的累积发生率（CIR）、完全缓解（CR）中的死亡和第二恶性肿瘤。
8年
整个研究队列和根据风险组的结果
大体时间：8年
整个研究队列的结果和根据风险组的结果将根据 EFS 的协议具体定义进行评估如下：从诊断到对协议的抗性、复发、任何原因死亡或第二恶性肿瘤（以先发生者为准） )，或没有事件的患者的最后一次随访时间。 还将估计耐药性、CIR、CR 死亡和第二恶性肿瘤的累积发生率（或百分比）。
8年
最小残留病
大体时间：8年
方案中定义的 MRD 响应和 MRD 水平的频率
8年
CD19（分化抗原簇 19）阴性复发
大体时间：8年
整个研究队列中和根据风险组的 CD19 阴性复发的比例
8年
骨髓谱系开关
大体时间：8年
整个研究队列和风险组中骨髓谱系转换的比例
8年
≥3 级不良事件
大体时间：8年
Blinatumomab 疗程期间≥3 级不良事件 (AE) 的比例。 所有方案阶段中特别关注的不良事件 (AESI) 和严重不良事件 (SAE) 的比例。
8年
≥2 级心脏疾病
大体时间：5年
诊断后 2 年和 5 年 ≥ 2 级心脏疾病的比例
5年
第一次复发后的总生存期
大体时间：8年
首次复发后的总生存期 (OS)，定义为在整个研究队列中并根据风险组从首次复发到因任何原因死亡的时间
8年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

合作者

University of Milano Bicocca
Amgen Europe B.V

调查人员

  • 首席研究员：Janine Stutterheim, Dr、Princess Maxima Center for Pediatric Oncology in The Netherlands

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月15日

初级完成 (估计的)

2027年9月1日

研究完成 (估计的)

2030年9月1日

研究注册日期

首次提交

2022年4月7日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月7日

首次发布 (实际的)

2022年4月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月3日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2021-000213-16

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为发表结果基础的个体参与者数据

IPD 共享时间框架

临床研究报告 (CSR) 将在研究结束后 6 个月内提供。

IPD 共享访问标准

研究结果摘要将通过 www.clinical 公布 审判.gov 以及伦理委员会/卫生当局和所有参与的患者，通过他们的主治医生向他们提供一封包含结果摘要的患者信函。

IPD 共享支持信息类型

  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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急性淋巴细胞白血病的临床试验

  • Shenzhen Second People's Hospital
    招聘中
    中国 CML 患者停用 TKI (TFR_china)
    白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的
    中国

博纳吐单抗的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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