Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Interfant-21-behandlingsprotokol for spædbørn under 1 år med KMT2A-omarrangeret ALL eller blandet fænotype akut leukæmi (Interfant-21)

3. april 2024 opdateret af: Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Interfant-21 International Collaborative Treatment Protocol for spædbørn under et år med KMT2A-omarrangeret akut lymfatisk leukæmi eller blandet fænotype akut leukæmi.

Denne undersøgelse er en behandlingsprotokol med blinatumomab til spædbørn under 1 år, som er diagnosticeret med akut lymfatisk leukæmi med en specifik ugunstig genetisk ændring. Formålet med undersøgelsen er at forbedre resultatet af denne sygdom hos spædbørn.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle spædbørn, der er kvalificerede til denne undersøgelse, og som forældrene/juridiske repræsentanter giver informeret samtykke til, vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Alle patienter vil modtage én cyklus af blinatumomab oven på standardbehandlingsrygraden efter induktionsterapi. Mediumrisikopatienter, som reagerer godt på 1. cyklus, vil blive behandlet med en 2. cyklus af blinatumomab, der erstatter en kemokur efter konsolideringsterapi. Hvis de ikke reagerer godt nok, vil de blive behandlet efter den nuværende behandlingsstandard. Minimal resterende sygdom vil blive brugt til at bestemme responsen på blinatumomab. Højrisikopatienter vil være berettiget til allogen stamcelletransplantation efter den første blinatumomab-cyklus, hvis de er minimale restsygdomme (MRD) negative (defineret som < 0,01%). Også patienter med middel risiko med utilstrækkelig MRD-respons efter induktion eller efter 1. cyklus af blinatumomab vil blive allokeret til højrisikobehandling og vil være berettiget til allogen stamcelletransplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Juan P. Garrahan"
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Australian and New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
  • Belgien
      • Brussel, Belgien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • AUH Skejby
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Copenhagen-Rigshospitalet
      • Odense, Danmark
        • Rekruttering
        • Odense University Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Rekruttering
        • New Children's Hospital
      • Kuopio, Finland
        • Rekruttering
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finland
        • Rekruttering
        • Oulu University Hospital
      • Tampere, Finland
        • Rekruttering
        • Tampere University Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Robert Debré, APHP
  • Holland
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Children's Cancer Service
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Osaka University Graduate School of Medicine 2-2
  • Norge
      • Trondheim, Norge
        • Rekruttering
        • St. Olavs Hospital
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto Portugues de Oncologica Lisboa
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Rekruttering
        • King Abdulaziz Medical City, King Abdullah International Medical Research Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Rekruttering
        • Childrens Cancer Center Queen Silvia Children´s Hospital, Sahlgrenska University Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Hospital Motol V Uvalu 841
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universtitätsklinikum Eppendorf
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn
        • Rekruttering
        • University of Pécs
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Rekruttering
        • St. Anna Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med nyligt diagnosticeret B-precursor akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller B-celle blandet fænotype akut leukæmi (MPAL) i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassificering af tumorer i hæmatopoietisk og lymfoidt væv (revideret 4. udgave 2017, med KMT2A- omlægning.
  2. ≤365 dages alder på tidspunktet for diagnosen ALL
  3. Skriftligt informeret samtykke fra forældrene eller anden juridisk autoriseret værge for patienten i henhold til lokale love og regler.

Ekskluderingskriterier:

  1. KMT2A-kimlinjepatienter
  2. HØJ
  3. Alder > 365 dage på diagnosetidspunktet
  4. Tilbagefald ALT
  5. Behandling med systemiske kortikosteroider (ækvivalent prednison >10 mg/m2/dag) i mere end en uge og/eller ethvert kemoterapeutisk middel i 4-ugers interval forud for diagnosen. Patienter, der modtog kortikosteroider i aerosol, er kvalificerede til undersøgelsen.

Yderligere eksklusionskriterier for blinatumomab:

  1. CD19 negativ B-precursor ALL ved diagnose
  2. CNS involvering (CNS2/CNS3 status) ved EOI. Patienter med CNS-sygdom på diagnosetidspunktet er kvalificerede, hvis CNS1-status er opnået før starten af ​​den første blinatumomab-cyklus (lumbalpunktur på ~dag 33 af induktion).
  3. Påvist overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne i blinatumomab.
  4. Patienter, der har modtaget en levende vaccine 28 dage før administration af blinatumomab eller planlægger at modtage en levende vaccine før genopretning af B-celler efter den sidste dosis af blinatumomab.

Hvis eksklusionskriterierne for blinatumomab er opfyldt, skal patienten behandles i henhold til protokollen, men uden blinatumomab.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Medium risiko (MR)
Forsøgsperson er defineret som MR, hvis > 6 måneder gammel ved diagnose, ELLER < 6 måneder gammel med hvide blodlegemer (WBC) < 300 ved diagnose og god prednison-respons. Forsøgspersonen får 1. cyklus af blinatumomab. Hvis MRD er >0,01 %, efter 1. cyklus af blinatumomab, vil patienten blive allokeret til HR-behandling fra den fase og vil være berettiget til HSCT. Hvis MRD ikke kan påvises eller < 0,01 % efter 1. cyklus af blinatumomab (TP2), vil patienten være berettiget til erstatning af MARMA med 2. cyklus af blinatumomab efter modtagelse af lymfoid-lignende konsolidering (protokol IB) eller myeloid-stil konsolidering (ADE/MAE) .
Medicin: Blinatumomab
1. cyklus: 15 μg/m2/dag som 4 ugers kontinuerlig IV-infusion til patienter med M1-marv. For patienter med en M2/M3-marv er en trinvis doseringsstrategi påkrævet med en dosis på 5 μg/m2/dag i uge 1 efterfulgt af 15 μg/m2/dag i uge 2, 3 og 4.
Andre navne:
  • Cyklus 1
Medicin: Blinatumomab
2. cyklus: 15 μg/m2/dag som en 4 ugers kontinuerlig iv infusion
Andre navne:
  • Cyklus 2
Andet: Høj risiko (HR)

Forsøgsperson er defineret som HR hvis < 6 måneder gammel med WBC > 300 ved diagnose ELLER dårlig prednison-respons. Også MR-patienter med end of induction MRD ≥ 1 %, eller MRD > 0,01 % efter 1. cyklus af blinatumomab, vil blive allokeret til HR-behandling. Forsøgspersonen får 1 cyklus med blinatumomab.

Herefter er patienten berettiget til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) med eller uden eksperimentel terapi i et undersøgelsesvindue.
Medicin: Blinatumomab
1. cyklus: 15 μg/m2/dag som 4 ugers kontinuerlig IV-infusion til patienter med M1-marv. For patienter med en M2/M3-marv er en trinvis doseringsstrategi påkrævet med en dosis på 5 μg/m2/dag i uge 1 efterfulgt af 15 μg/m2/dag i uge 2, 3 og 4.
Andre navne:
  • Cyklus 1
Medicin: Blinatumomab
2. cyklus: 15 μg/m2/dag som en 4 ugers kontinuerlig iv infusion
Andre navne:
  • Cyklus 2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse (EFS).
Tidsramme: 5 år
Det primære endepunkt er EFS, defineret som tiden fra diagnose til resistens over for induktion, tilbagefald, død af enhver årsag eller anden malignitet (alt efter hvad der indtræffer først), eller tid til sidste opfølgning (censureret) for patienter uden hændelser.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 8 år
Endepunkterne for analyse efter risikogruppe vil være EFS, kumulativ forekomst (eller procent) af resistens mod induktion, kumulativ forekomst af tilbagefald (CIR), død i fuldstændig remission (CR) og anden malignitet.
8 år
Endepunkter efter risikogruppe
Tidsramme: 8 år
Endepunkterne for analyse efter risikogruppe vil være EFS, kumulativ forekomst (eller procent) af resistens mod induktion, kumulativ forekomst af tilbagefald (CIR), død i fuldstændig remission (CR) og anden malignitet.
8 år
Udbytte for hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
Tidsramme: 8 år
Resultatet for hele undersøgelseskohorten og i henhold til risikogruppen vil blive evalueret i forhold til den protokolspecifikke definition af EFS som følger: tiden fra diagnose til, resistens over for protokol, tilbagefald, død af enhver årsag eller anden malignitet (alt efter hvad der indtræffer først ), eller tid til sidste opfølgning for patienter uden hændelser. Kumulativ forekomst (eller procent) af resistens, CIR, død i CR og anden malignitet vil også blive estimeret.
8 år
Minimal resterende sygdom
Tidsramme: 8 år
MRD-respons som defineret i protokollen og frekvenser for MRD-niveauer
8 år
CD19 (cluster of differentiation antigen 19) negativt tilbagefald
Tidsramme: 8 år
Andel af CD19 negative tilbagefald i hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
8 år
Myeloid afstamningsafbrydere
Tidsramme: 8 år
Andel af myeloide afstamningsskifter i hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
8 år
Grad ≥3 uønsket hændelse
Tidsramme: 8 år
Andel af grad ≥3 bivirkninger (AE'er) under blinatumomab-forløbet. Andel af bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) i alle protokolfaser.
8 år
Grad ≥2 hjertelidelser
Tidsramme: 5 år
Andel af grad ≥2 hjertelidelser 2 og 5 år efter diagnosen
5 år
Samlet overlevelse efter 1. tilbagefald
Tidsramme: 8 år
Samlet overlevelse (OS) efter første tilbagefald, defineret som tiden fra første tilbagefald til død uanset årsag, i hele undersøgelseskohorten og i henhold til risikogruppe
8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Samarbejdspartnere

University of Milano Bicocca
Amgen Europe B.V

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Janine Stutterheim, Dr, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology in The Netherlands

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2022

Først opslået (Faktiske)

14. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-000213-16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

alle individuelle deltagerdata, der ligger til grund, resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

Den kliniske undersøgelsesrapport (CSR) vil blive gjort tilgængelig inden for 6 måneder efter undersøgelsens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Et resumé af undersøgelsens resultater vil blive offentliggjort via www.clinical trials.gov samt til etiske udvalg/sundhedsmyndigheder og alle deltagende patienter ved gennem deres behandlende læger at give dem et patientbrev med et resumé af resultaterne.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut lymfatisk leukæmi

Kliniske forsøg med Blinatumomab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner