Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Interfant-21-behandlingsprotokoll for spedbarn under 1 år med KMT2A-omorganisert ALL eller blandet fenotype akutt leukemi (Interfant-21)

3. april 2024 oppdatert av: Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Interfant-21 International Collaborative Treatment Protocol for spedbarn under ett år med KMT2A-omorganisert akutt lymfatisk leukemi eller blandet fenotype akutt leukemi.

Denne studien er en behandlingsprotokoll med blinatumomab for spedbarn under 1 år som er diagnostisert med akutt lymfatisk leukemi med en spesifikk ugunstig genetisk endring. Formålet med studien er å forbedre utfallet av denne sykdommen hos spedbarn.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle spedbarn som er kvalifisert for denne studien og som foreldrene/de juridiske representantene gir informert samtykke for, vil bli registrert i denne studien. Alle pasienter vil motta en syklus med blinatumomab på toppen av standard behandlingsryggrad etter induksjonsterapi. Pasienter med middels risiko som responderer godt på 1. syklus vil bli behandlet med en 2. syklus av blinatumomab som erstatter én kjemokur etter konsolideringsbehandling. Hvis de ikke responderer godt nok, vil de bli behandlet i henhold til gjeldende behandlingsstandard. Minimal restsykdom vil bli brukt for å bestemme responsen på blinatumomab. Høyrisikopasienter vil være kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon etter den første blinatumomab-syklusen hvis de er minimal restsykdom (MRD) negative (definert som < 0,01 %). Også pasienter med middels risiko med utilstrekkelig MRD-respons etter induksjon eller etter 1. syklus av blinatumomab vil bli allokert til høyrisikobehandling og vil være kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. "Juan P. Garrahan"
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Australian and New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
  • Belgia
      • Brussel, Belgia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • AUH Skejby
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Copenhagen-Rigshospitalet
      • Odense, Danmark
        • Rekruttering
        • Odense University Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Rekruttering
        • New Children's Hospital
      • Kuopio, Finland
        • Rekruttering
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finland
        • Rekruttering
        • Oulu University Hospital
      • Tampere, Finland
        • Rekruttering
        • Tampere University Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital Robert Debré, APHP
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Children's Cancer Service
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Osaka University Graduate School of Medicine 2-2
  • Nederland
  • Norge
      • Trondheim, Norge
        • Rekruttering
        • St. Olavs Hospital
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Instituto Portugues de Oncologica Lisboa
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Rekruttering
        • King Abdulaziz Medical City, King Abdullah International Medical Research Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Rekruttering
        • Childrens Cancer Center Queen Silvia Children´s Hospital, Sahlgrenska University Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Hospital Motol V Uvalu 841
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universtitätsklinikum Eppendorf
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn
        • Rekruttering
        • University of Pécs
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Rekruttering
        • St. Anna Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med nylig diagnostisert B-forløper akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) eller B-celleblandet fenotype akutt leukemi (MPAL) i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) klassifisering av svulster i hematopoetisk og lymfoid vev (revidert 4. utgave 2017, med KMT2A- omorganisering.
  2. ≤365 dager ved tidspunktet for diagnosen ALL
  3. Skriftlig informert samtykke fra foreldrene eller annen lovlig autorisert verge for pasienten i henhold til lokale lover og forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  1. KMT2A-kimlinjepasienter
  2. HØY
  3. Alder > 365 dager ved diagnosetidspunktet
  4. Tilbakefall ALT
  5. Behandling med systemiske kortikosteroider (ekvivalent prednison >10 mg/m2/dag) i mer enn én uke og/eller et hvilket som helst kjemoterapeutisk middel i 4-ukersintervallet før diagnose. Pasienter som fikk kortikosteroider i aerosol er kvalifisert for studien.

Ytterligere eksklusjonskriterier for blinatumomab:

  1. CD19 negativ B-forløper ALL ved diagnose
  2. CNS-involvering (CNS2/CNS3-status) ved EOI. Pasienter med CNS-sykdom på diagnosetidspunktet er kvalifisert dersom CNS1-status oppnås før starten av den første blinatumomab-syklusen (lumbalpunksjon ved ~dag 33 av induksjon).
  3. Påvist overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene i blinatumomab.
  4. Pasienter som har fått en levende vaksine 28 dager før administrasjon av blinatumomab eller planlegger å motta en levende vaksine før B-cellegjenoppretting etter siste dose blinatumomab.

Dersom eksklusjonskriterier for blinatumomab er oppfylt, bør pasienten behandles i henhold til protokollen, men uten blinatumomab.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Middels risiko (MR)
Personen er definert som MR hvis > 6 måneder gammel ved diagnose, ELLER < 6 måneder gammel med hvite blodlegemer (WBC) < 300 ved diagnose og god prednisonrespons. Personen får 1. syklus med blinatumomab. Hvis MRD er >0,01 %, etter 1. syklus med blinatumomab, vil pasienten bli allokert til HR-behandling fra den fasen, og vil være kvalifisert for HSCT. Hvis MRD ikke kan påvises eller < 0,01 % etter 1. syklus av blinatumomab (TP2), vil pasienten være kvalifisert for erstatning av MARMA med 2. syklus av blinatumomab etter mottak av konsolidering av lymfoid stil (protokoll IB) eller konsolidering av myeloid stil (ADE/MAE) .
Legemiddel: Blinatumomab
1. syklus: 15 μg/m2/dag som 4 ukers kontinuerlig IV-infusjon for pasienter med M1-marg. For pasienter med M2/M3 marg er det nødvendig med en trinnvis doseringsstrategi med en dose på 5 μg/m2/dag i uke 1 etterfulgt av 15 μg/m2/dag i uke 2, 3 og 4.
Andre navn:
  • Syklus 1
Legemiddel: Blinatumomab
2. syklus: 15 μg/m2/dag som en 4 ukers kontinuerlig iv infusjon
Andre navn:
  • Syklus 2
Annen: Høy risiko (HR)

Person er definert som HR hvis < 6 måneder gammel med WBC > 300 ved diagnose ELLER dårlig prednisonrespons. Også MR-pasienter med end of induction MRD ≥ 1 %, eller MRD > 0,01 % etter 1. syklus av blinatumomab, vil bli allokert til HR-behandling. Personen får 1 syklus med blinatumomab.

Deretter er pasienten kvalifisert for hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med eller uten eksperimentell terapi i et undersøkelsesvindu.
Legemiddel: Blinatumomab
1. syklus: 15 μg/m2/dag som 4 ukers kontinuerlig IV-infusjon for pasienter med M1-marg. For pasienter med M2/M3 marg er det nødvendig med en trinnvis doseringsstrategi med en dose på 5 μg/m2/dag i uke 1 etterfulgt av 15 μg/m2/dag i uke 2, 3 og 4.
Andre navn:
  • Syklus 1
Legemiddel: Blinatumomab
2. syklus: 15 μg/m2/dag som en 4 ukers kontinuerlig iv infusjon
Andre navn:
  • Syklus 2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Eventfri overlevelse (EFS).
Tidsramme: 5 år
Det primære endepunktet er EFS, definert som tiden fra diagnose til resistens mot induksjon, tilbakefall, død av enhver årsak eller andre malignitet (avhengig av hva som inntreffer først), eller tid til siste oppfølging (sensurert) for pasienter uten hendelser.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 8 år
Endepunktene for analyse etter risikogruppe vil være EFS, kumulativ forekomst (eller prosent) av resistens mot induksjon, kumulativ forekomst av tilbakefall (CIR), død i fullstendig remisjon (CR) og andre malignitet.
8 år
Endepunkter etter risikogruppe
Tidsramme: 8 år
Endepunktene for analyse etter risikogruppe vil være EFS, kumulativ forekomst (eller prosent) av resistens mot induksjon, kumulativ forekomst av tilbakefall (CIR), død i fullstendig remisjon (CR) og andre malignitet.
8 år
Utfall for hele studiekullet og i henhold til risikogruppe
Tidsramme: 8 år
Resultatet for hele studiekohorten og i henhold til risikogruppen vil bli evaluert i forhold til den protokollspesifikke definisjonen av EFS som følger: tiden fra diagnose til, motstand mot protokoll, tilbakefall, død av en hvilken som helst årsak eller andre malignitet (den som inntreffer først ), eller tid til siste oppfølging for pasienter uten hendelser. Kumulativ forekomst (eller prosent) av resistens, CIR, død i CR og andre malignitet vil også bli estimert.
8 år
Minimal restsykdom
Tidsramme: 8 år
MRD-respons som definert i protokollen og frekvenser for MRD-nivåer
8 år
CD19 (cluster of differentiation antigen 19) negativt tilbakefall
Tidsramme: 8 år
Andel CD19 negative tilbakefall i hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
8 år
Myeloid avstamningsbrytere
Tidsramme: 8 år
Andel myeloide avstamningsbytter i hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
8 år
Grad ≥3 uønsket hendelse
Tidsramme: 8 år
Andel grad ≥3 bivirkninger (AEs) under blinatumomab-kuren(e). Andel av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) i alle protokollfaser.
8 år
Hjertelidelser grad ≥2
Tidsramme: 5 år
Andel av grad ≥2 hjertelidelser ved 2 og 5 år etter diagnose
5 år
Total overlevelse etter 1. tilbakefall
Tidsramme: 8 år
Total overlevelse (OS) etter første tilbakefall, definert som tiden fra første tilbakefall til død uansett årsak, i hele studiekohorten og i henhold til risikogruppe
8 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Samarbeidspartnere

University of Milano Bicocca
Amgen Europe B.V

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Janine Stutterheim, Dr, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology in The Netherlands

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-000213-16

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

alle individuelle deltakerdata som ligger til grunn resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

Den kliniske studierapporten (CSR) vil bli gjort tilgjengelig innen 6 måneder etter studieslutt.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et sammendrag av studieresultatene vil bli offentliggjort via www.clinical trials.gov samt til etiske komiteer/helsemyndigheter og alle deltakende pasienter ved å gi dem gjennom sine behandlende leger et pasientbrev med et sammendrag av resultatene.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Akutt lymfatisk leukemi

Kliniske studier på Blinatumomab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere