BMT4me：HSCT 后药物依从性 mHealth 应用程序 (Bmt4me 2)

在美国，依从性差占所有与药物相关的住院人数的 70%，每年造成 1000 亿美元的医疗费用。据报道，儿科患者的依从率低至 0%。 不依从的原因是多方面的。 不依从性的最重要决定因素一直被记录为治疗方案的复杂性和持续时间，以及健忘。 因此，接受需要无限期药物治疗的困难造血干细胞移植 (HSCT) 的儿童处于药物不依从性的高风险中。

关于儿科 HSCT 的依从性，只有 4 项已发表的研究存在。 没有一项涉及免疫抑制药物的依从性，也不是随机对照试验。 其次，大多数依从性干预措施的复杂性与慢性病儿童家庭面临的地理、资源和时间限制背道而驰。 基于传统行为理论的依从性干预对于已经因慢性病而感到压力的家庭来说是很麻烦的。 BE 设计是一种重大的范式转变，转向更简单、更轻松的方法，可以让那些原本会放弃复杂的依从性干预措施的患者和家庭参与进来。 虽然 mHealth 依从性应用程序是解决这些问题的一种广泛可用、简单且创新的方法，但第三个差距与可用性差有关。 例如，最近对儿科依从性应用程序的审查发现，没有一个应用程序发现个体依从性障碍，而且几乎所有应用程序都是为成人设计的。 因此，迫切需要开发和评估创新的、可获得的和基于证据的方法来提高接受 HSCT 的儿童的依从性，以预防 GVHD 的发病率和死亡率。

在儿科 HSCT 中，不依从性对临床结果的影响在很大程度上是未知的。 依从性差通常与不良后果有关，包括并发症、住院，甚至死亡。 癌症治疗和 HSCT 的社会负担是巨大的，并且可能随着每年移植数量的增加而增加。 临床医生和研究人员专注于 GVHD 预防，以尽量减少不必要的治疗相关死亡。 急性 GVHD 发生在移植后的前 100 天。 发生急性 GVHD 的儿童有 30% 至 50% 的存活机会。 通过预防性使用免疫抑制剂可以降低 GVHD 引起的发病率和死亡率。 尽管这些药物价格昂贵且会产生令人不快的副作用，但依从性对于减少并发症、减少再入院率并最终提高生活质量和生存率至关重要。

坚持是复杂的，但归根结底，坚持的最终共同途径是人类行为。 在儿科，依从性在很大程度上取决于父母。 作为主要照顾者，他们有责任确保儿童正确接受规定的治疗。 在高风险的 HSCT 人群中，由于感染风险，看护者与他们的孩子被隔离，并且必须在家中管理具有挑战性的治疗方案，通常时间和支持有限。 通常用于解决依从性问题的复杂行为干预很难在这些日常任务的背景下进行和管理。 或者，行为经济学 (BE) 理论表明，小的“推动”可以产生并维持行为改变。 BE 方法是一种重大的范式转变，它假设可以通过低强度干预来影响决策，从而引导患者做出最佳选择。 使用 BE 设计的干预措施改善成人对药物和锻炼计划的依从性是积极的。 在儿科领域，BE 已成功减少儿童肥胖症、提高疫苗接种率和提高婴儿 HIV 药物治疗的依从率。