Antithrombin III hiány的临床试验

猎人综合症

美国, 英国

猎人综合症

大韩民国

猎人综合症

美国, 英国

猎人综合症 | 粘多糖贮积症 (MPS)

美国, 阿根廷, 墨西哥, 西班牙, 英国

动脉硬化 | 主动脉瓣狭窄 | 家族性高胆固醇血症 | 常规经胸超声心动图

西班牙

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI

美国

猎人综合症 | 粘多糖贮积症 (MPS)

美国

猎人综合症

英国, 美国, 巴西

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 儿童鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 复发性儿童间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果体母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑... 及其他条件

美国

猎人综合症

加拿大, 法国

黏多糖贮积症Ⅱ | 猎人综合症 | 猎人综合症，轻度 | 猎人管综合症

墨西哥

精神分裂症 | 分裂情感障碍 | 精神分裂症 | 严重抑郁症 | I型双相情感障碍 | 双相情感障碍 | 未另行说明的精神病 | 物质诱发的精神病

加拿大

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 | 粘多糖贮积症 VI | 粘多糖贮积症 IV

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 外周T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤... 及其他条件

美国

猎人综合症

美国, 英国, 加拿大

精神分裂症 | 分裂情感障碍 | 精神分裂症 | 自闭症 | 儿童发育障碍，普遍存在 | 精神病 NOS | I型双相情感障碍 | 阿斯伯格综合症 | 双相情感障碍 | 具有精神病特征的重度抑郁症 | 情绪障碍 NOS | 无精神病症状的单次重性抑郁症 | 具有精神病特征的严重情绪障碍

美国

猎人综合症

西班牙, 美国, 加拿大, 英国, 法国, 澳大利亚, 墨西哥

成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人间变性脑膜瘤 | 成人脉络丛肿瘤 | 成人室管膜母细胞瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人脑膜血管外皮细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤 | 成人松果体母细胞瘤 | 成人细胞瘤 | 成人幕上原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国

肥胖 | 代谢综合征 | 躁郁症 | 双相情感障碍及相关疾病 | 双相抑郁症 | 体重增加 | I型双相情感障碍 | 生酮节食 | 双相情感障碍我 | 双相情感障碍 | 在治疗使用中引起不良影响的精神药物 | 脑代谢紊乱 | 双相情感障碍，1 型 | 双相情感障碍，混合型 | 双相情感障碍，2 型

美国

血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ

美国

透明细胞肾细胞癌 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | III期肾细胞癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国, 德国

杂合子家族性高胆固醇血症 | 早发性冠心病

艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 逆转录病毒科感染 | 乙型肝炎 | 肝炎，病毒，人类 | 输血 | HIV-1 | 献血者 | 肝炎病毒 | HIV-2 | HTLV-Ⅰ | HTLV-Ⅱ | 西尼罗河病毒

多发性硬化症 | 脑转移性恶性肿瘤 | 成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 成人室管膜母细胞瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤 | 成人松果体母细胞瘤 | 成人间变性（恶性）脑膜瘤 | 成人脉络丛肿瘤 | 成人原发性脑膜黑素细胞病变 | 成人幕上原始神经外胚层肿瘤 | 恶性成人颅内血管外皮细胞瘤

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

心血管疾病 | 神经系统疾病 | 泌尿系统疾病 | 糖尿病 | 神经肌肉疾病 | 高胆固醇血症 | 痛风 | 高胆红素血症 | 高 IgE 综合症 | 高低密度脂蛋白胆固醇血症 | 高β脂蛋白血症 | 嗜酸性粒细胞增多症

俄罗斯联邦

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人... 及其他条件

美国

成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人黏液乳头状室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人室管膜下瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人颅咽管瘤 | 成人室管膜母细胞瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤 | 成人松果体母细胞瘤 | 成人细胞瘤 | 成人间变性（恶性）脑膜瘤 | 成人脉络丛肿瘤 | 成人原发性脑膜黑素细胞病变 | 成人幕上原始神经外胚层肿瘤 | 恶性成人颅内血管外皮细胞瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

林奇综合症 | 家族性高胆固醇血症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚